Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Sikkerhets- og effektstudie av Doxycycline/UrsoDeoxyCholic Acid på sykdomsprogresjon ved ATTR-amyloidose (Dox/Urso)

11. mai 2016 oppdatert av: Ole B Suhr, Professor, MD, PhD, Umeå University

En fase II multisenterpilotstudie av sikkerheten og effekten av doksycyklin/ursodeoksycholicsyre på sykdomsprogresjon i ATTR-amyloidose

Hovedmålet for denne studien er å evaluere effekten av doksycyklin + ursodeoksykolsyre (UDCA) på sykdomsprogresjon hos pasienter med transthyretin amyloidose (ATTR) med kardiomyopati med eller uten nevropati.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

55

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Sverige
      • Piteå, Sverige, SE-941 28
        • Dept of Clinical Medicin, Ptieå Hospital
      • Skellefteå, Sverige, SE-931 86
        • Dept of clinical medicin, Skellefteå Hospital
      • Umeå, Sverige, SE-90185
        • Dept of Clinical Medicine, Umeå University Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

48 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Kardiomyopati med septaltykkelse > 15 mm og/eller S-NT-ProBNP > 300 ng/
  • Alder >50 år
  • Hanner og kvinner etter overgangsalderen. Menopause er definert som 6 til 12 måneder med amenoré hos en kvinne over 45 år.
  • Skriftlig informert samtykke må innhentes før enhver studieprosedyre
  • Histokjemisk diagnose av amyloidose basert på påvisning ved polariserende mikroskopi av grønt dobbeltbrytende materiale i Kongo rødfargede vevsprøver, og typing av amyloidavleiringer som TTR og identifisering av amyloidfibriltype.
  • Molekylær definisjon av TTR-mutasjonen eller immunhistokjemisk farging av amyloidfibriller med anti-TTR-antistoff
  • New York Heart Association (NYHA) klasse
  • Systolisk blodtrykk >100 mmHg (stående)
  • Må ha symptomatisk organpåvirkning med amyloid for å rettferdiggjøre terapi

Ekskluderingskriterier:

  • Levertransplantasjon i løpet av de siste 6 månedene eller levertransplantasjon forventet på mindre enn 6 måneder;
  • ALT og/eller AST > 2 x øvre normalgrense (UNL);
  • Kreatininclearance < 30 ml/min (Cockcroft -Gault Formula)
  • Enhver annen laboratorieverdi, sykdom eller tilstand som etter etterforskerens mening kan sette forsøkspersonen i en uakseptabel risiko for deltakelse i studien;
  • Anamnese med overfølsomhet overfor noen av ingrediensene i studieterapiene;
  • Bruk av undersøkelsesmedisin, utstyr (eller biologisk) innen 4 uker før studiestart eller under studien.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Doxycycline og UDCA
Doxycycline (200 mg/dag med jevne mellomrom) og UDCA (750 mg/dag kontinuerlig)
Legemiddel: Doksycyklin
200 mg/dag (100 mg to ganger daglig, oralt) i 4 uker med en pause på 2 uker i kombinasjon med UDCA
Andre navn:
  • Doxyferm
Legemiddel: Ursodeoksykolsyre
750 mg/dag (500 mg +250 mg oralt) kontinuerlig
Andre navn:
  • Ursofalk

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Effekten på serum N-terminal proBNP (NT-proBNP)
Tidsramme: Ved 12 måneders behandling

Det primære endepunktet for studien er responsraten på doksycyklin + UDCA-behandling ved måned 12. En responder er et ATTR-fag med:

- en reduksjon av eller en økning i serum NT-proBNP-konsentrasjon på mindre enn 30 % av nivået før behandling vil bli ansett som forenlig med behandlingseffektivitet
Ved 12 måneders behandling

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Modifisert kroppsmasseindeks (mBMI) reduksjon
Tidsramme: 12 måneder
mBMI-reduksjon på mindre enn 10 %
12 måneder
Økning av septumtykkelse
Tidsramme: 12 måneder
Økning av septumtykkelse ≤ 2 mm
12 måneder
Nevrologisk Kumamoto-skala
Tidsramme: 6, 12 og 18 mnd
For å vurdere endringen fra baseline i den nevrologiske Kumamoto-skalaen
6, 12 og 18 mnd
Antall pasienter med uønskede hendelser
Tidsramme: I løpet av 12 måneders behandling og i løpet av 6 måneders oppfølging

For å vurdere tolerabiliteten og sikkerheten til behandlingen, vil antall pasienter med bivirkninger bli registrert.

Det vil bli utført månedlige telefonkontakter for overvåking av behandlingssikkerheten.

Sikkerhetsprofilen til doksycyklin + UDCA vil bli vurdert gjennom registrering, rapportering og analyse av medisinske tilstander, fysiske undersøkelsesfunn inkludert vitale tegn og laboratorietester. Disse vil bli sammenlignet med analyseresultater observert under studien.
I løpet av 12 måneders behandling og i løpet av 6 måneders oppfølging
Blodprøver for potensielle legemiddelrelaterte bivirkninger
Tidsramme: 18 måneder

For å vurdere tolerabiliteten og sikkerheten til behandlingen, vil blodprøve [f.eks. fullstendig blodtelling, kreatinin- og aspartattransaminase (AST), alkalisk fosfatase (ALT)] for potensielle legemiddelrelaterte bivirkninger bli tegnet ved 1, 3, 6, 9 , 12 og 18 måneder.

Sikkerhetsprofilen til doksycyklin + UDCA vil bli vurdert gjennom registrering, rapportering og analyse av medisinske tilstander, fysiske undersøkelsesfunn inkludert vitale tegn og laboratorietester. Disse vil bli sammenlignet med analyseresultater observert under studien.
18 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Umeå University

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Ole B Suhr, MD PhD Prof, Dept of Clinical Medicine and public Health, Umeå University

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. februar 2012

Primær fullføring (Faktiske)

1. desember 2014

Studiet fullført (Faktiske)

1. desember 2014

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

19. april 2012

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

13. desember 2013

Først lagt ut (Anslag)

20. desember 2013

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

12. mai 2016

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

11. mai 2016

Sist bekreftet

1. mai 2016

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • EudraCT No:2011-005236-25

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Transthyretin amyloidose

Kliniske studier på Doksycyklin

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Turkmenistan

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere