Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Onderzoek naar veiligheid en werkzaamheid van Doxycycline/UrsoDeoxyCholicAcid op ziekteprogressie bij ATTR-amyloïdose (Dox/Urso)

11 mei 2016 bijgewerkt door: Ole B Suhr, Professor, MD, PhD, Umeå University

Een fase II multicenter pilootstudie naar de veiligheid en werkzaamheid van doxycycline/UrsoDeoxyCholicAcid op ziekteprogressie bij ATTR-amyloïdose

Het primaire doel van deze studie is het evalueren van de werkzaamheid van doxycycline + ursodeoxycholzuur (UDCA) op ziekteprogressie bij patiënten met transthyretineamyloïdose (ATTR) met cardiomyopathie met of zonder neuropathie.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

55

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Zweden
      • Piteå, Zweden, SE-941 28
        • Dept of Clinical Medicin, Ptieå Hospital
      • Skellefteå, Zweden, SE-931 86
        • Dept of clinical medicin, Skellefteå Hospital
      • Umeå, Zweden, SE-90185
        • Dept of Clinical Medicine, Umeå University Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

46 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Cardiomyopathie met septumdikte > 15 mm en/of S-NT-ProBNP > 300 ng/
  • Leeftijd >50 jaar
  • Mannen en vrouwen na de menopauze. Menopauze wordt gedefinieerd als 6 tot 12 maanden amenorroe bij een vrouw ouder dan 45 jaar.
  • Schriftelijke geïnformeerde toestemming die voorafgaand aan elke studieprocedure moet worden verkregen
  • Histochemische diagnose van amyloïdose op basis van detectie door polarisatiemicroscopie van groen dubbelbrekend materiaal in weefselspecimens met Congoroodkleuring, en typering van amyloïde-afzettingen als TTR en identificatie van het type amyloïde fibril.
  • Moleculaire definitie van de TTR-mutatie of immunohistochemische kleuring van amyloïde fibrillen met anti-TTR-antilichaam
  • New York Heart Association (NYHA) klasse
  • Systolische bloeddruk >100 mmHg (staand)
  • Moet symptomatische orgaanbetrokkenheid hebben met amyloïde om therapie te rechtvaardigen

Uitsluitingscriteria:

  • Levertransplantatie in de afgelopen 6 maanden of levertransplantatie verwacht in minder dan 6 maanden;
  • ALAT en/of ASAT > 2 x bovengrens normaal (UNL);
  • Creatinineklaring < 30 ml/min (Cockcroft -Gault Formula)
  • Elke andere laboratoriumwaarde, ziekte of aandoening waardoor de proefpersoon naar de mening van de onderzoeker een onaanvaardbaar risico loopt voor deelname aan het onderzoek;
  • Geschiedenis van overgevoeligheid voor een van de ingrediënten van de onderzoekstherapieën;
  • Gebruik van een onderzoeksgeneesmiddel, hulpmiddel (of biologisch geneesmiddel) binnen 4 weken voorafgaand aan het begin van het onderzoek of tijdens het onderzoek.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Doxycycline en UDCA
Doxycycline (200 mg/dag met tussenpozen) en UDCA (750 mg/dag continu)
Geneesmiddel: Doxycycline
200 mg/dag (100 mg tweemaal daags, oraal) gedurende 4 weken met een pauze van 2 weken in combinatie met UDCA
Andere namen:
  • Doxyferm
Geneesmiddel: Ursodeoxycholzuur
750 mg/dag (500 mg +250 mg oraal) continu
Andere namen:
  • Ursofalk

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
De werkzaamheid op serum N-terminaal proBNP (NT-proBNP)
Tijdsspanne: Bij behandeling van 12 maanden

Het primaire eindpunt van de studie is de respons op behandeling met doxycycline + UDCA na 12 maanden. Een responder is een ATTR-subject met:

- een verlaging of verhoging van de NT-proBNP-concentratie in het serum van minder dan 30% van het niveau van vóór de behandeling zal worden beschouwd als consistent met de werkzaamheid van de behandeling
Bij behandeling van 12 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Gewijzigde verlaging van de Body Mass Index (mBMI).
Tijdsspanne: 12 maanden
mBMI-verlaging van minder dan 10%
12 maanden
Toename van de dikte van het septum
Tijdsspanne: 12 maanden
Toename van septumdikte ≤ 2 mm
12 maanden
Neurologische Kumamoto-schaal
Tijdsspanne: 6, 12 en 18 maanden
Om de verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de neurologische Kumamoto-schaal te beoordelen
6, 12 en 18 maanden
Aantal patiënten met bijwerkingen
Tijdsspanne: Gedurende 12 maanden behandeling en gedurende 6 maanden follow-up

Om de verdraagbaarheid en veiligheid van de behandeling te beoordelen, wordt het aantal patiënten met bijwerkingen geregistreerd.

Maandelijks zullen er telefonische contacten plaatsvinden om de behandelveiligheid te bewaken.

Het veiligheidsprofiel van doxycycline + UDCA zal worden beoordeeld door middel van het registreren, rapporteren en analyseren van basislijn medische condities, bevindingen van lichamelijk onderzoek inclusief vitale functies en laboratoriumtests. Deze zullen worden vergeleken met analyseresultaten die tijdens het onderzoek zijn waargenomen.
Gedurende 12 maanden behandeling en gedurende 6 maanden follow-up
Bloedonderzoek voor mogelijke drugsgerelateerde bijwerkingen
Tijdsspanne: 18 maanden

Om de verdraagbaarheid en veiligheid van de behandeling te beoordelen, wordt bloedonderzoek [bijv. compleet bloedbeeld, creatinine- en aspartaattransaminase (AST), alkalische fosfatase (ALT)] voor mogelijke geneesmiddelgerelateerde bijwerkingen getrokken op 1, 3, 6, 9 , 12 en 18 maanden.

Het veiligheidsprofiel van doxycycline + UDCA zal worden beoordeeld door middel van het registreren, rapporteren en analyseren van basislijn medische condities, bevindingen van lichamelijk onderzoek inclusief vitale functies en laboratoriumtests. Deze zullen worden vergeleken met analyseresultaten die tijdens het onderzoek zijn waargenomen.
18 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Umeå University

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Ole B Suhr, MD PhD Prof, Dept of Clinical Medicine and public Health, Umeå University

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 februari 2012

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 december 2014

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 december 2014

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

19 april 2012

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

13 december 2013

Eerst geplaatst (Schatting)

20 december 2013

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

12 mei 2016

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

11 mei 2016

Laatst geverifieerd

1 mei 2016

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • EudraCT No:2011-005236-25

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Transthyretine amyloïdose

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Finland

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren