Estudo de Segurança e Eficácia da Doxiciclina/UrsoDeoxyCholicAcid na Progressão da Doença na Amiloidose ATTR (Dox/Urso)
Um estudo piloto multicêntrico de fase II sobre a segurança e eficácia da doxiciclina/ursodeoxicólico na progressão da doença na amiloidose ATTR
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Piteå, Suécia, SE-941 28
- Dept of Clinical Medicin, Ptieå Hospital
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Skellefteå, Suécia, SE-931 86
- Dept of clinical medicin, Skellefteå Hospital
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Umeå, Suécia, SE-90185
- Dept of Clinical Medicine, Umeå University Hospital
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Cardiomiopatia com espessura septal > 15 mm e/ou S-NT-ProBNP > 300 ng/
- Idade > 50 anos
- Homens e mulheres após a menopausa. A menopausa é definida como 6 a 12 meses de amenorréia em uma mulher com mais de 45 anos de idade.
- Consentimento informado por escrito a ser obtido antes de qualquer procedimento do estudo
- Diagnóstico histoquímico de amiloidose com base na detecção por microscopia de polarização de material birrefringente verde em amostras de tecido coradas com vermelho Congo e tipagem de depósitos de amiloide como TTR e identificação do tipo de fibrila amilóide.
- Definição molecular da mutação TTR ou coloração imuno-histoquímica de fibrilas amiloides com anticorpo anti-TTR
- Classe da New York Heart Association (NYHA)
- Pressão arterial sistólica >100 mmHg (em pé)
- Deve ter envolvimento de órgão sintomático com amilóide para justificar a terapia
Critério de exclusão:
- Transplante de fígado nos últimos 6 meses ou transplante de fígado antecipado em menos de 6 meses;
- ALT e/ou AST > 2 x limite superior normal (UNL);
- Depuração de creatinina < 30 ml/min (Fórmula Cockcroft-Gault)
- Quaisquer outros valores de laboratório, doença ou condição que, na opinião do investigador, possam colocar o sujeito em risco inaceitável de participação no estudo;
- História de hipersensibilidade a qualquer um dos ingredientes das terapias do estudo;
- Uso de qualquer medicamento experimental, dispositivo (ou biológico) dentro de 4 semanas antes da entrada no estudo ou durante o estudo.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Doxiciclina e UDCA
Doxiciclina (200 mg/dia intermitentemente) e UDCA (750 mg/dia continuamente)
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200 mg/dia (100 mg duas vezes ao dia, via oral) por 4 semanas com uma pausa de 2 semanas em combinação com UDCA
Outros nomes:
750 mg/dia (500 mg +250 mg por via oral) continuamente
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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A eficácia no soro N terminal proBNP (NT-proBNP)
Prazo: Aos 12 meses de tratamento
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O endpoint primário do estudo é a taxa de resposta ao tratamento com doxiciclina + UDCA no mês 12. Um respondente é um sujeito ATTR com: - uma redução ou um aumento na concentração sérica de NT-proBNP inferior a 30% do nível pré-tratamento será considerado consistente com a eficácia do tratamento |
Aos 12 meses de tratamento
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Redução do Índice de Massa Corporal Modificado (mBMI)
Prazo: 12 meses
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mBMI-redução de menos de 10%
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12 meses
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Aumento da espessura do septo
Prazo: 12 meses
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Aumento da espessura do septo ≤ 2 mm
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12 meses
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Escala Neurológica de Kumamoto
Prazo: 6, 12 e 18 meses
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Para avaliar a mudança da linha de base na escala neurológica de Kumamoto
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6, 12 e 18 meses
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Número de pacientes com eventos adversos
Prazo: Durante o tratamento de 12 meses e durante o acompanhamento de 6 meses
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Para avaliar a tolerabilidade e segurança do tratamento, o número de pacientes com reações adversas será registrado. Serão realizados contatos telefônicos mensais para monitoramento da segurança do tratamento. O perfil de segurança de doxiciclina + UDCA será avaliado por meio do registro, relatório e análise das condições médicas basais, achados do exame físico, incluindo sinais vitais e exames laboratoriais. Estes serão comparados com os resultados da análise observados durante o estudo. |
Durante o tratamento de 12 meses e durante o acompanhamento de 6 meses
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Exame de sangue para possíveis eventos adversos relacionados a medicamentos
Prazo: 18 meses
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Para avaliar a tolerabilidade e a segurança do tratamento, exames de sangue [por exemplo, hemograma completo, creatinina e aspartato transaminase (AST), fosfatase alcalina (ALT)] para possíveis eventos adversos relacionados ao medicamento serão coletados em 1, 3, 6, 9 , 12 e 18 meses. O perfil de segurança de doxiciclina + UDCA será avaliado por meio do registro, relatório e análise das condições médicas basais, achados do exame físico, incluindo sinais vitais e exames laboratoriais. Estes serão comparados com os resultados da análise observados durante o estudo. |
18 meses
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Ole B Suhr, MD PhD Prof, Dept of Clinical Medicine and public Health, Umeå University
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimativa)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimativa)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Processos Patológicos
- Doenças cardíacas
- Doenças cardiovasculares
- Doenças Metabólicas
- Atributos da doença
- Deficiências de Proteostase
- Progressão da doença
- Amiloidose
- Cardiomiopatias
- Agentes Anti-Infecciosos
- Agentes gastrointestinais
- Agentes antibacterianos
- Agentes Antiprotozoários
- Antiparasitários
- Antimaláricos
- Colagogos e Coleréticos
- Doxiciclina
- Ácido ursodesoxicólico
Outros números de identificação do estudo
- EudraCT No:2011-005236-25
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