Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A doxiciklin/ursodezoxikólsav biztonságossági és hatásossági vizsgálata a betegség progressziójáról ATTR amiloidózisban (Dox/Urso)

2016. május 11. frissítette: Ole B Suhr, Professor, MD, PhD, Umeå University

II. fázisú multicentrikus kísérleti tanulmány a doxiciklin/ursodezoxikólsav biztonságosságáról és hatásosságáról az ATTR amiloidózisban szenvedő betegség progressziójában

Ennek a vizsgálatnak az elsődleges célja a doxiciklin + ursodeoxikólsav (UDCA) hatékonyságának értékelése a betegség progressziójában olyan Transthyretin Amyloidosisban (ATTR) szenvedő betegeknél, akiknek kardiomiopátiája van neuropátiával vagy anélkül.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

55

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Svédország
      • Piteå, Svédország, SE-941 28
        • Dept of Clinical Medicin, Ptieå Hospital
      • Skellefteå, Svédország, SE-931 86
        • Dept of clinical medicin, Skellefteå Hospital
      • Umeå, Svédország, SE-90185
        • Dept of Clinical Medicine, Umeå University Hospital

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

46 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Cardiomyopathia sövényvastagság > 15 mm és/vagy S-NT-ProBNP > 300 ng/
  • Életkor > 50 év
  • Férfiak és nők a menopauza után. A menopauza 6-12 hónapos amenorrhoeaként definiálható egy 45 év feletti nőnél.
  • Bármilyen vizsgálati eljárás előtt írásbeli beleegyezés szükséges
  • Az amiloidózis hisztokémiai diagnózisa kongói vörösre festett szövetmintákban található zöld kettőstörő anyag polarizációs mikroszkópos kimutatásán, valamint az amiloid lerakódások TTR-ként való tipizálásán és az amiloid fibrillum típusának azonosításán alapul.
  • A TTR mutáció molekuláris meghatározása vagy amiloid fibrillumok immunhisztokémiai festése anti-TTR antitesttel
  • New York Heart Association (NYHA) osztálya
  • Szisztolés vérnyomás > 100 Hgmm (állva)
  • A terápia indokolásához tüneti szervi érintettséggel kell rendelkeznie az amiloiddal

Kizárási kritériumok:

  • Májátültetés az előző 6 hónapban vagy májtranszplantáció, amelyet 6 hónapnál rövidebb időn belül várható;
  • ALT és/vagy AST > 2x felső normál határ (UNL);
  • Kreatinin-clearance < 30 ml/perc (Cockcroft-Gault Formula)
  • Bármilyen egyéb laboratóriumi érték, betegség vagy állapot, amely a vizsgáló véleménye szerint elfogadhatatlan kockázatot jelenthet az alanynak a vizsgálatban való részvétel tekintetében;
  • A vizsgálati terápiák bármely összetevőjével szembeni túlérzékenység anamnézisében;
  • Bármely vizsgálati gyógyszer, eszköz (vagy biológiai) felhasználása a vizsgálatba való belépés előtt vagy a vizsgálat alatt 4 héten belül.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Doxiciklin és UDCA
Doxiciklin (200 mg/nap szakaszosan) és UDCA (750 mg/nap folyamatosan)
Drog: Doxiciklin
200 mg/nap (100 mg naponta kétszer, szájon át) 4 hétig, 2 hetes szünettel, UDCA-val kombinálva
Más nevek:
  • Doxyferm
Drog: Ursodeoxikólsav
750 mg/nap (500 mg + 250 mg szájon át) folyamatosan
Más nevek:
  • Ursofalk

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A szérum N-terminális proBNP (NT-proBNP) hatékonysága
Időkeret: 12 hónapos kezelésnél

A vizsgálat elsődleges végpontja a doxiciklin + UDCA-kezelésre adott válaszarány a 12. hónapban. A válaszadó egy ATTR alany a következőkkel:

- a szérum NT-proBNP koncentrációjának a kezelés előtti szint 30%-ánál kisebb csökkenése vagy növekedése a kezelés hatékonyságával összhangban állónak tekinthető
12 hónapos kezelésnél

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A módosított testtömeg-index (mBMI) csökkentése
Időkeret: 12 hónap
10%-nál kisebb mBMI csökkenés
12 hónap
A septum vastagságának növelése
Időkeret: 12 hónap
A szeptum vastagságának növekedése ≤ 2 mm
12 hónap
Neurológiai Kumamoto Skála
Időkeret: 6, 12 és 18 hónapos
A neurológiai Kumamoto Skála kiindulási értékéhez képest bekövetkezett változás értékelése
6, 12 és 18 hónapos
Nemkívánatos eseményekkel küzdő betegek száma
Időkeret: 12 hónapos kezelés és 6 hónapos követés alatt

A kezelés tolerálhatóságának és biztonságosságának értékelése érdekében a mellékhatásokat észlelő betegek számát rögzítik.

A kezelés biztonságának ellenőrzése érdekében havi telefonos kapcsolatfelvétel történik.

A doxiciklin + UDCA biztonságossági profilját a kiindulási egészségügyi állapotok, a fizikális vizsgálati leletek, beleértve az életjeleket és a laboratóriumi teszteket, rögzítésével, jelentésével és elemzésével fogják értékelni. Ezeket összehasonlítják a vizsgálat során megfigyelt elemzési eredményekkel.
12 hónapos kezelés és 6 hónapos követés alatt
Vérvizsgálat a lehetséges kábítószerrel összefüggő nemkívánatos eseményekre
Időkeret: 18 hónap

A kezelés tolerálhatóságának és biztonságosságának felmérése érdekében vérvizsgálatot [pl. teljes vérkép, kreatinin és aszpartát-transzamináz (AST), alkalikus foszfatáz (ALT)] a gyógyszerrel összefüggő lehetséges nemkívánatos események kimutatására 1, 3, 6, 9 , 12 és 18 hónapos.

A doxiciklin + UDCA biztonságossági profilját a kiindulási egészségügyi állapotok, a fizikális vizsgálati leletek, beleértve az életjeleket és a laboratóriumi teszteket, rögzítésével, jelentésével és elemzésével fogják értékelni. Ezeket összehasonlítják a vizsgálat során megfigyelt elemzési eredményekkel.
18 hónap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Umeå University

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Ole B Suhr, MD PhD Prof, Dept of Clinical Medicine and public Health, Umeå University

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2012. február 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2014. december 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2014. december 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2012. április 19.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2013. december 13.

Első közzététel (Becslés)

2013. december 20.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)

2016. május 12.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2016. május 11.

Utolsó ellenőrzés

2016. május 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • EudraCT No:2011-005236-25

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel