Badanie bezpieczeństwa i skuteczności doksycykliny/kwasu ursodeoksycholowego na progresję choroby w amyloidozie ATTR (Dox/Urso)
Wieloośrodkowe badanie pilotażowe fazy II dotyczące bezpieczeństwa i skuteczności doksycykliny/kwasu ursodeoksycholowy w progresji choroby w amyloidozie ATTR
Przegląd badań
Status
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
-
Piteå, Szwecja, SE-941 28
- Dept of Clinical Medicin, Ptieå Hospital
-
Skellefteå, Szwecja, SE-931 86
- Dept of clinical medicin, Skellefteå Hospital
-
Umeå, Szwecja, SE-90185
- Dept of Clinical Medicine, Umeå University Hospital
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Płeć kwalifikująca się do nauki
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Kardiomiopatia z grubością przegrody > 15 mm i/lub S-NT-ProBNP > 300 ng/
- Wiek >50 lat
- Mężczyźni i kobiety po menopauzie. Menopauzę definiuje się jako brak miesiączki trwający od 6 do 12 miesięcy u kobiety powyżej 45 roku życia.
- Pisemna świadoma zgoda, którą należy uzyskać przed jakąkolwiek procedurą badania
- Histochemiczna diagnostyka amyloidozy oparta na wykrywaniu za pomocą mikroskopu polaryzacyjnego zielonego dwójłomnego materiału w wybarwionych na czerwono Kongo próbkach tkanek oraz typowaniu złogów amyloidowych jako TTR i identyfikacji typu włókienek amyloidowych.
- Molekularna definicja mutacji TTR lub barwienie immunohistochemiczne włókienek amyloidowych przeciwciałem anty TTR
- klasa New York Heart Association (NYHA).
- Skurczowe ciśnienie krwi >100 mmHg (w pozycji stojącej)
- Musi mieć objawowe zajęcie narządów przez amyloid, aby uzasadnić leczenie
Kryteria wyłączenia:
- Przeszczep wątroby w ciągu ostatnich 6 miesięcy lub przeszczep wątroby przewidywany w ciągu mniej niż 6 miesięcy;
- ALT i/lub AST > 2 x górna granica normy (UNL);
- Klirens kreatyniny < 30 ml/min (wzór Cockcrofta-Gaulta)
- Wszelkie inne wartości laboratoryjne, choroby lub stany, które w opinii badacza mogą narazić uczestnika na niedopuszczalne ryzyko udziału w badaniu;
- Historia nadwrażliwości na którykolwiek ze składników badanych terapii;
- Stosowanie jakiegokolwiek eksperymentalnego leku, urządzenia (lub leku biologicznego) w ciągu 4 tygodni przed rozpoczęciem badania lub w trakcie badania.
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Doksycyklina i UDCA
Doksycyklina (200 mg/dzień z przerwami) i UDCA (750 mg/dzień w sposób ciągły)
|
200 mg/dzień (100 mg dwa razy dziennie, doustnie) przez 4 tygodnie z przerwą 2 tygodni w połączeniu z UDCA
Inne nazwy:
750 mg/dzień (500 mg + 250 mg doustnie) w sposób ciągły
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Skuteczność wobec N-końcowego proBNP w surowicy (NT-proBNP)
Ramy czasowe: W 12-miesięcznym leczeniu
|
Pierwszorzędowym punktem końcowym badania był odsetek odpowiedzi na leczenie doksycykliną + UDCA w 12. miesiącu. Respondent jest podmiotem ATTR z: - zmniejszenie lub zwiększenie stężenia NT-proBNP w surowicy o mniej niż 30% poziomu sprzed leczenia zostanie uznane za zgodne ze skutecznością leczenia |
W 12-miesięcznym leczeniu
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Redukcja zmodyfikowanego wskaźnika masy ciała (mBMI).
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
redukcja mBMI o mniej niż 10%
|
12 miesięcy
|
|
Zwiększenie grubości przegrody
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
Zwiększenie grubości przegrody ≤ 2 mm
|
12 miesięcy
|
|
Neurologiczna Skala Kumamoto
Ramy czasowe: 6, 12 i 18 miesięcy
|
Aby ocenić zmianę od wartości wyjściowej w neurologicznej skali Kumamoto
|
6, 12 i 18 miesięcy
|
|
Liczba pacjentów ze zdarzeniami niepożądanymi
Ramy czasowe: Podczas 12-miesięcznego leczenia i 6-miesięcznej obserwacji
|
Aby ocenić tolerancję i bezpieczeństwo leczenia, odnotowana zostanie liczba pacjentów, u których wystąpiły działania niepożądane. W celu monitorowania bezpieczeństwa leczenia będą realizowane comiesięczne kontakty telefoniczne. Profil bezpieczeństwa doksycykliny + UDCA zostanie oceniony poprzez rejestrację, raportowanie i analizę podstawowych stanów medycznych, wyników badania fizykalnego, w tym parametrów życiowych i badań laboratoryjnych. Zostaną one porównane z wynikami analiz zaobserwowanymi podczas badania. |
Podczas 12-miesięcznego leczenia i 6-miesięcznej obserwacji
|
|
Praca z krwią pod kątem potencjalnych zdarzeń niepożądanych związanych z lekiem
Ramy czasowe: 18 miesięcy
|
Aby ocenić tolerancję i bezpieczeństwo leczenia, badania krwi [np. morfologia, transaminaza kreatyniny i asparaginianowa (AST), fosfataza alkaliczna (ALT)] pod kątem potencjalnych zdarzeń niepożądanych związanych z lekiem zostaną pobrane o 1, 3, 6, 9 , 12 i 18 miesięcy. Profil bezpieczeństwa doksycykliny + UDCA zostanie oceniony poprzez rejestrację, raportowanie i analizę podstawowych stanów medycznych, wyników badania fizykalnego, w tym parametrów życiowych i badań laboratoryjnych. Zostaną one porównane z wynikami analiz zaobserwowanymi podczas badania. |
18 miesięcy
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Śledczy
- Główny śledczy: Ole B Suhr, MD PhD Prof, Dept of Clinical Medicine and public Health, Umeå University
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Oszacować)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Procesy patologiczne
- Choroby serca
- Choroby układu krążenia
- Choroby metaboliczne
- Atrybuty choroby
- Niedobory proteostazy
- Postęp choroby
- Amyloidoza
- Kardiomiopatie
- Środki przeciwinfekcyjne
- Środki żołądkowo-jelitowe
- Środki przeciwbakteryjne
- Środki przeciwpierwotniacze
- Środki przeciwpasożytnicze
- Leki przeciwmalaryczne
- Cholagogi i choleretyki
- Doksycyklina
- Kwas ursodeoksycholowy
Inne numery identyfikacyjne badania
- EudraCT No:2011-005236-25
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .