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Sicherheits- und Wirksamkeitsstudie von Doxycyclin/UrsoDeoxyCholicAcid zum Krankheitsverlauf bei ATTR-Amyloidose (Dox/Urso)

11. Mai 2016 aktualisiert von: Ole B Suhr, Professor, MD, PhD, Umeå University

Eine multizentrische Phase-II-Pilotstudie zur Sicherheit und Wirksamkeit von Doxycyclin/UrsoDeoxyCholicAcid bei der Krankheitsprogression bei ATTR-Amyloidose

Das primäre Ziel dieser Studie ist die Bewertung der Wirksamkeit von Doxycyclin + Ursodeoxycholsäure (UDCA) auf den Krankheitsverlauf bei Patienten mit Transthyretin-Amyloidose (ATTR) mit Kardiomyopathie mit oder ohne Neuropathie.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

55

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Schweden
      • Piteå, Schweden, SE-941 28
        • Dept of Clinical Medicin, Ptieå Hospital
      • Skellefteå, Schweden, SE-931 86
        • Dept of clinical medicin, Skellefteå Hospital
      • Umeå, Schweden, SE-90185
        • Dept of Clinical Medicine, Umeå University Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

48 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Kardiomyopathie mit Septumdicke > 15 mm und/oder S-NT-ProBNP > 300 ng/
  • Alter >50 Jahre
  • Männer und Frauen nach der Menopause. Die Menopause ist definiert als 6 bis 12 Monate Amenorrhoe bei einer Frau über 45 Jahren.
  • Schriftliche Einverständniserklärung, die vor jedem Studienverfahren eingeholt werden muss
  • Histochemische Diagnose der Amyloidose basierend auf dem Nachweis durch Polarisationsmikroskopie von grünem doppelbrechendem Material in Kongorot-gefärbten Gewebeproben und der Typisierung von Amyloidablagerungen als TTR und der Identifizierung des Amyloidfibrillentyps.
  • Molekulare Definition der TTR-Mutation oder immunhistochemische Färbung von Amyloidfibrillen mit Anti-TTR-Antikörper
  • Klasse der New York Heart Association (NYHA).
  • Systolischer Blutdruck >100 mmHg (stehend)
  • Muss eine symptomatische Organbeteiligung mit Amyloid haben, um eine Therapie zu rechtfertigen

Ausschlusskriterien:

  • Lebertransplantation in den letzten 6 Monaten oder in weniger als 6 Monaten erwartete Lebertransplantation;
  • ALT und/oder AST > 2 x obere Normalgrenze (UNL);
  • Kreatinin-Clearance < 30 ml/min (Cockcroft-Gault-Formel)
  • Alle anderen Laborwerte, Krankheiten oder Zustände, die nach Meinung des Prüfarztes den Probanden einem unannehmbaren Risiko für die Teilnahme an der Studie aussetzen könnten;
  • Vorgeschichte von Überempfindlichkeit gegen einen der Bestandteile der Studientherapien;
  • Verwendung eines Prüfpräparats, Geräts (oder Biologikums) innerhalb von 4 Wochen vor Studieneintritt oder während der Studie.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Doxycyclin und UDCA
Doxycyclin (200 mg/Tag intermittierend) und UDCA (750 mg/Tag kontinuierlich)
Arzneimittel: Doxycyclin
200 mg/Tag (100 mg zweimal täglich, oral) für 4 Wochen mit einer Pause von 2 Wochen in Kombination mit UDCA
Andere Namen:
  • Doxyferm
Arzneimittel: Ursodeoxycholsäure
750 mg/Tag (500 mg + 250 mg oral) kontinuierlich
Andere Namen:
  • Ursofalk

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Die Wirksamkeit auf Serum-N-terminales proBNP (NT-proBNP)
Zeitfenster: Nach 12 Monaten Behandlung

Der primäre Endpunkt der Studie ist die Ansprechrate auf die Behandlung mit Doxycyclin + UDCA in Monat 12. Ein Responder ist ein ATTR-Subjekt mit:

- Eine Verringerung oder Erhöhung der Serum-NT-proBNP-Konzentration von weniger als 30 % des Spiegels vor der Behandlung wird als mit der Wirksamkeit der Behandlung vereinbar angesehen
Nach 12 Monaten Behandlung

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Modifizierte Reduzierung des Body-Mass-Index (mBMI).
Zeitfenster: 12 Monate
mBMI-Reduktion von weniger als 10 %
12 Monate
Zunahme der Septumdicke
Zeitfenster: 12 Monate
Zunahme der Septumdicke ≤ 2 mm
12 Monate
Neurologische Kumamoto-Skala
Zeitfenster: 6, 12 und 18 Monate
Bewertung der Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in der neurologischen Kumamoto-Skala
6, 12 und 18 Monate
Anzahl der Patienten mit unerwünschten Ereignissen
Zeitfenster: Während der 12-monatigen Behandlung und während der 6-monatigen Nachsorge

Um die Verträglichkeit und Sicherheit der Behandlung zu beurteilen, wird die Anzahl der Patienten mit Nebenwirkungen erfasst.

Monatliche Telefonkontakte werden zur Überwachung der Behandlungssicherheit durchgeführt.

Das Sicherheitsprofil von Doxycyclin + UDCA wird durch die Aufzeichnung, Berichterstattung und Analyse von Grunderkrankungen, körperlichen Untersuchungsbefunden einschließlich Vitalfunktionen und Labortests bewertet. Diese werden mit den während der Studie beobachteten Analyseergebnissen verglichen.
Während der 12-monatigen Behandlung und während der 6-monatigen Nachsorge
Blutuntersuchung auf potenzielle arzneimittelbedingte unerwünschte Ereignisse
Zeitfenster: 18 Monate

Um die Verträglichkeit und Sicherheit der Behandlung zu beurteilen, werden bei 1, 3, 6, 9 Blutuntersuchungen [z. B. großes Blutbild, Kreatinin- und Aspartattransaminase (AST), alkalische Phosphatase (ALT)] für potenzielle arzneimittelbedingte Nebenwirkungen durchgeführt , 12 und 18 Monate.

Das Sicherheitsprofil von Doxycyclin + UDCA wird durch die Aufzeichnung, Berichterstattung und Analyse von Grunderkrankungen, körperlichen Untersuchungsbefunden einschließlich Vitalfunktionen und Labortests bewertet. Diese werden mit den während der Studie beobachteten Analyseergebnissen verglichen.
18 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Umeå University

Ermittler

  • Hauptermittler: Ole B Suhr, MD PhD Prof, Dept of Clinical Medicine and public Health, Umeå University

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Februar 2012

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Dezember 2014

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Dezember 2014

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

19. April 2012

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

13. Dezember 2013

Zuerst gepostet (Schätzen)

20. Dezember 2013

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

12. Mai 2016

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

11. Mai 2016

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2016

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • EudraCT No:2011-005236-25

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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