Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Säkerhets- och effektstudie av Doxycyklin/UrsoDeoxyCholicAcid på sjukdomsprogression vid ATTR-amyloidos (Dox/Urso)

11 maj 2016 uppdaterad av: Ole B Suhr, Professor, MD, PhD, Umeå University

En multicenterpilotstudie i fas II av säkerheten och effekten av Doxycyklin/UrsoDeoxyCholicAcid på sjukdomsprogression vid ATTR-amyloidos

Det primära målet för denna studie är att utvärdera effektiviteten av doxycyklin + ursodeoxicholsyra (UDCA) på sjukdomsprogression hos patienter med transtyretin amyloidos (ATTR) med kardiomyopati med eller utan neuropati.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

55

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Sverige
      • Piteå, Sverige, SE-941 28
        • Dept of Clinical Medicin, Ptieå Hospital
      • Skellefteå, Sverige, SE-931 86
        • Dept of clinical medicin, Skellefteå Hospital
      • Umeå, Sverige, SE-90185
        • Dept of Clinical Medicine, Umeå University Hospital

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

48 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Kardiomyopati med septumtjocklek > 15 mm och/eller S-NT-ProBNP > 300 ng/
  • Ålder >50 år
  • Hanar och kvinnor efter klimakteriet. Klimakteriet definieras som 6 till 12 månaders amenorré hos en kvinna över 45 år.
  • Skriftligt informerat samtycke ska erhållas före varje studieförfarande
  • Histokemisk diagnos av amyloidos baserat på detektion genom polariserande mikroskopi av grönt dubbelbrytande material i Kongo rödfärgade vävnadsprover, och typning av amyloidavlagringar som TTR och identifiering av amyloidfibriltyp.
  • Molekylär definition av TTR-mutationen eller immunhistokemisk färgning av amyloidfibriller med anti-TTR-antikropp
  • New York Heart Association (NYHA) klass
  • Systoliskt blodtryck >100 mmHg (stående)
  • Måste ha symtomatisk organinblandning med amyloid för att motivera terapi

Exklusions kriterier:

  • Levertransplantation under de senaste 6 månaderna eller levertransplantation förväntad inom mindre än 6 månader;
  • ALT och/eller AST > 2 x övre normalgräns (UNL);
  • Kreatininclearance < 30 ml/min (Cockcroft -Gault Formula)
  • Alla andra laboratorievärden, sjukdomar eller tillstånd som enligt utredarens åsikt kan utsätta försökspersonen för en oacceptabel risk för deltagande i studien;
  • Historik med överkänslighet mot någon av beståndsdelarna i studieterapierna;
  • Användning av något prövningsläkemedel, enhet (eller biologiskt läkemedel) inom 4 veckor före studiestart eller under studien.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Doxycyklin och UDCA
Doxycyklin (200 mg/dag intermittent) och UDCA (750 mg/dag kontinuerligt)
Läkemedel: Doxycyklin
200 mg/dag (100 mg två gånger dagligen, oralt) i 4 veckor med en paus på 2 veckor i kombination med UDCA
Andra namn:
  • Doxyferm
Läkemedel: Ursodeoxicholsyra
750 mg/dag (500 mg +250 mg oralt) kontinuerligt
Andra namn:
  • Ursofalk

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Effekten på serum N-terminal proBNP (NT-proBNP)
Tidsram: Vid 12 månaders behandling

Studiens primära effektmått är svarsfrekvensen på doxycyklin + UDCA-behandling vid månad 12. En responder är en ATTR-subjekt med:

- en minskning av eller en ökning av serumkoncentrationen av NT-proBNP på mindre än 30 % av nivån före behandling kommer att anses vara förenlig med behandlingens effektivitet
Vid 12 månaders behandling

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Reduktion av modifierat Body Mass Index (mBMI).
Tidsram: 12 månader
mBMI-minskning på mindre än 10 %
12 månader
Ökning av septumtjocklek
Tidsram: 12 månader
Ökning av septumtjocklek ≤ 2 mm
12 månader
Neurologisk Kumamoto-skala
Tidsram: 6, 12 och 18 månader
För att bedöma förändringen från baslinjen i den neurologiska Kumamoto-skalan
6, 12 och 18 månader
Antal patienter med biverkningar
Tidsram: Under 12 månaders behandling och under 6 månaders uppföljning

För att bedöma behandlingens tolerabilitet och säkerhet kommer antalet patienter med biverkningar att registreras.

Månatliga telefonkontakter kommer att utföras för övervakning av behandlingssäkerheten.

Säkerhetsprofilen för doxycyklin + UDCA kommer att bedömas genom registrering, rapportering och analys av grundläggande medicinska tillstånd, fysiska undersökningsfynd inklusive vitala tecken och laboratorietester. Dessa kommer att jämföras med analysresultat som observerats under studien.
Under 12 månaders behandling och under 6 månaders uppföljning
Blodarbete för potentiella läkemedelsrelaterade biverkningar
Tidsram: 18 månader

För att bedöma behandlingens tolerabilitet och säkerhet, kommer blodprov [t.ex. fullständigt blodvärde, kreatinin- och aspartattransaminas (AST), alkaliskt fosfatas (ALT)] för potentiella läkemedelsrelaterade biverkningar att tas vid 1, 3, 6, 9 , 12 och 18 månader.

Säkerhetsprofilen för doxycyklin + UDCA kommer att bedömas genom registrering, rapportering och analys av grundläggande medicinska tillstånd, fysiska undersökningsfynd inklusive vitala tecken och laboratorietester. Dessa kommer att jämföras med analysresultat som observerats under studien.
18 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Umeå University

Utredare

  • Huvudutredare: Ole B Suhr, MD PhD Prof, Dept of Clinical Medicine and public Health, Umeå University

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 februari 2012

Primärt slutförande (Faktisk)

1 december 2014

Avslutad studie (Faktisk)

1 december 2014

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

19 april 2012

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

13 december 2013

Första postat (Uppskatta)

20 december 2013

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)

12 maj 2016

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

11 maj 2016

Senast verifierad

1 maj 2016

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • EudraCT No:2011-005236-25

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Transtyretin amyloidos

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Greece

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera