Doksisykliinin/UrsoDeoksiCholic Acidin turvallisuus- ja tehokkuustutkimus taudin etenemiseen ATTR-amyloidoosissa (Dox/Urso)
Vaiheen II monikeskuspilottitutkimus doksisykliinin/ursodeoksikolihapon turvallisuudesta ja tehosta taudin etenemiseen ATTR-amyloidoosissa
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
-
Piteå, Ruotsi, SE-941 28
- Dept of Clinical Medicin, Ptieå Hospital
-
Skellefteå, Ruotsi, SE-931 86
- Dept of clinical medicin, Skellefteå Hospital
-
Umeå, Ruotsi, SE-90185
- Dept of Clinical Medicine, Umeå University Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Kardiomyopatia, jonka väliseinän paksuus > 15 mm ja/tai S-NT-ProBNP > 300 ng/
- Ikä > 50 vuotta
- Miehet ja naiset vaihdevuosien jälkeen. Vaihdevuodet määritellään yli 45-vuotiaalla naisella 6-12 kuukauden amenorreaksi.
- Kirjallinen tietoinen suostumus on hankittava ennen tutkimusmenettelyä
- Amyloidoosin histokemiallinen diagnoosi perustuu havaitsemiseen polarisoivalla mikroskopialla vihreän kahtaistaittavan materiaalin avulla Kongon punaiseksi värjätyistä kudosnäytteistä ja amyloidikertymien tyypittämisestä TTR:ksi ja amyloidifibrillityypin tunnistamiseen.
- TTR-mutaation molekyylimääritelmä tai amyloidifibrillien immunohistokemiallinen värjäys anti-TTR-vasta-aineella
- New York Heart Associationin (NYHA) luokassa
- Systolinen verenpaine > 100 mmHg (seisten)
- Amyloidilla on oltava oireenmukainen elinosuus hoidon perusteena
Poissulkemiskriteerit:
- Maksansiirto edellisten 6 kuukauden aikana tai maksansiirto, jonka odotetaan olevan alle 6 kuukauden kuluttua;
- ALT ja/tai AST > 2 x normaalin yläraja (UNL);
- Kreatiniinipuhdistuma < 30 ml/min (Cockcroft-Gault Formula)
- Kaikki muut laboratorioarvot, sairaudet tai sairaudet, jotka tutkijan mielestä voivat asettaa koehenkilölle kohtuuttoman riskin osallistua tutkimukseen;
- Aiempi yliherkkyys jollekin tutkimushoitojen aineosalle;
- Minkä tahansa tutkimuslääkkeen, laitteen (tai biologisen aineen) käyttö 4 viikon sisällä ennen tutkimukseen tuloa tai tutkimuksen aikana.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Doksisykliini ja UDCA
Doksisykliini (200 mg/vrk ajoittain) ja UDCA (750 mg/vrk jatkuvasti)
|
200 mg/vrk (100 mg kahdesti päivässä, suun kautta) 4 viikon ajan 2 viikon tauolla yhdessä UDCA:n kanssa
Muut nimet:
750 mg/vrk (500 mg + 250 mg suun kautta) jatkuvasti
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Teho seerumin N-terminaaliseen proBNP:hen (NT-proBNP)
Aikaikkuna: 12 kuukauden hoidossa
|
Tutkimuksen ensisijainen päätetapahtuma on vasteprosentti doksisykliini + UDCA -hoitoon kuukauden 12 kohdalla. Vastaaja on ATTR-aihe, jolla on: - seerumin NT-proBNP-pitoisuuden pienenemisen tai nousun alle 30 % hoitoa edeltävästä tasosta katsotaan hoidon tehokkuuden mukaiseksi |
12 kuukauden hoidossa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Modifioidun kehon massaindeksin (mBMI) lasku
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
mBMI:n lasku alle 10 %
|
12 kuukautta
|
|
Väliseinän paksuuden kasvu
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Väliseinämän paksuus ≤ 2 mm
|
12 kuukautta
|
|
Neurologinen Kumamoton asteikko
Aikaikkuna: 6, 12 ja 18 kuukautta
|
Arvioida muutosta lähtötasosta neurologisessa Kumamoto-asteikossa
|
6, 12 ja 18 kuukautta
|
|
Niiden potilaiden määrä, joilla on haittavaikutuksia
Aikaikkuna: 12 kuukauden hoidon ja 6 kuukauden seurannan aikana
|
Hoidon siedettävyyden ja turvallisuuden arvioimiseksi haittavaikutuksia saaneiden potilaiden lukumäärä kirjataan. Hoidon turvallisuuden seurantaa varten otetaan kuukausittain puhelinyhteydet. Doksisykliinin + UDCA:n turvallisuusprofiilia arvioidaan kirjaamalla, raportoimalla ja analysoimalla lääketieteelliset perustilat, fyysisen tutkimuksen löydökset, mukaan lukien elintoiminnot ja laboratoriotutkimukset. Näitä verrataan tutkimuksen aikana havaittuihin analyysituloksiin. |
12 kuukauden hoidon ja 6 kuukauden seurannan aikana
|
|
Verikoe mahdollisten lääkkeisiin liittyvien haittatapahtumien varalta
Aikaikkuna: 18 kuukautta
|
Hoidon siedettävyyden ja turvallisuuden arvioimiseksi verikokeet [esim. täydellinen verenkuva, kreatiniini- ja aspartaattitransaminaasi (AST), alkalinen fosfataasi (ALT)] mahdollisten lääkkeisiin liittyvien haittatapahtumien varalta otetaan 1, 3, 6, 9 , 12 ja 18 kuukautta. Doksisykliinin + UDCA:n turvallisuusprofiilia arvioidaan kirjaamalla, raportoimalla ja analysoimalla lääketieteelliset perustilat, fyysisen tutkimuksen löydökset, mukaan lukien elintoiminnot ja laboratoriotutkimukset. Näitä verrataan tutkimuksen aikana havaittuihin analyysituloksiin. |
18 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Ole B Suhr, MD PhD Prof, Dept of Clinical Medicine and public Health, Umeå University
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Patologiset prosessit
- Sydänsairaudet
- Sydän-ja verisuonitaudit
- Metaboliset sairaudet
- Sairauden ominaisuudet
- Proteostaasin puutteet
- Sairauden eteneminen
- Amyloidoosi
- Kardiomyopatiat
- Infektiota estävät aineet
- Ruoansulatuskanavan aineet
- Bakteerien vastaiset aineet
- Alkueläinten vastaiset aineet
- Antiparasiittiset aineet
- Malarialääkkeet
- Kolagogit ja kolerettiset
- Doksisykliini
- Ursodeoksikoolihappo
Muut tutkimustunnusnumerot
- EudraCT No:2011-005236-25
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .