重组因子 IX 产品 IB1001 在既往治疗过的 B 型血友病受试者中的研究
2016年8月19日 更新者：Cangene Corporation
重组因子 IX 产品 IB1001 在严重 B 型血友病患者中的药代动力学、安全性和有效性
评估在血友病 B 患者中预防 IB1001 期间突破性出血和出血控制的安全性（与输注和抑制剂发展相关的急性不良反应）、药代动力学 (PK) 和疗效。
研究概览
详细说明
主要目标：
- 在前 50 个暴露日内评估 IB1001 的安全性，
- 确定 IB1001 药代动力学 (PK)，以及
- 评估 IB1001 预防严重血友病 B 患者在前 50 天内的突破性出血和控制出血的疗效
次要目标：
- 评估 IB1001 的长期安全性；和
- 评估 IB1001 的长期疗效。
探索目标：
- 在输注后的第一个 24 小时内评估血栓形成标志物 [血栓形成标志物将至少包括 D-二聚体测试；然而，如果有临床原因（例如，D-二聚体水平连续三次升高，可能的临床血栓形成事件），将收集足够的样本以评估片段 1+2 (F1+2) 和凝血酶-抗凝血酶 III 的水平复杂（TAT）]
- 评估 IB1001 免疫原性反应（抑制性和非抑制性因子 IX 结合抗体和宿主细胞蛋白抗体的开发）
研究类型
介入性
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
12年 及以上 (成人、OLDER_ADULT、孩子)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 至少 12 岁
- 体重指数≤29，最低体重40公斤
- 书面机构审查委员会 (IRB)/伦理委员会 (EC) 批准的知情同意书 (ICF)
- 愿意进行所需的研究访问，并在参加研究时遵循说明（最多 12 个月）
- 严重（因子 IX 活性≤2 U/dL）血友病 B 患者，在过去 6 个月内至少有 3 次出血，或在过去 12 个月内有 6 次出血，或者如果受试者正在接受预防治疗，则至少有 3 次出血在接受预防之前的前 6 个月内出血或在前 12 个月内出血 6 次
- 在研究的 PK 和治疗/继续阶段期间，受试者必须接受预防或改用预防方案
- 接受过至少 150 天因子 IX 制剂暴露治疗的患者
- 在 PK 评估之前愿意坚持任何因子 IX 替代疗法的 5 天清除
- 免疫活性（CD4 计数 >400/mm3）且未接受免疫调节剂或化疗剂
- 血小板计数至少 150,000/mm3
- 肝功能：丙氨酸转氨酶（ALT）和天冬氨酸转氨酶（AST）≤2倍正常值上限
- 总胆红素≤正常值上限的1.5倍
- 肾功能：血肌酐≤正常值上限的1.25倍
- 抽血时血红蛋白≥7 g/dL
排除标准：
- 因子 IX 抑制剂的历史 ≥0.6 BU（Bethesda 单位）
- 存在另一种凝血障碍
- 血栓性疾病、纤维蛋白溶解或弥散性血管内凝血 (DIC) 的证据
- 在进入研究前 30 天内使用研究药物
- 以前使用 IB1001
- 使用可能影响止血的药物，例如阿司匹林
- 对研究产品中的活性物质或任何赋形剂过敏
- 已知对仓鼠蛋白的过敏反应
- 依从性差的历史、严重的医疗或社会状况，或研究者认为会干扰参与或遵守研究方案的任何其他情况
- 对血浆衍生因子 IX 或重组因子 IX 的不良反应史会干扰受试者使用因子 IX 产品治疗出血事件的能力
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：支持性护理
- 分配：北美
- 介入模型：单组
- 屏蔽：没有任何
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：IB1001
|
预防（在治疗和继续阶段期间）：每周两次 40 - 75 IU/kg。 预防的起始剂量可基于先前重组因子 IX 产品的使用情况。 推荐的起始预防剂量为 40 - 60 IU/kg，每周两次，但是，研究者可以自行决定（在对受试者进行临床评估后）和受试者的自由裁量权，每周两次开出高达 75 IU/kg 的剂量。 IB1001 预防的剂量或频率可根据研究者的判断进行调整。 |
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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发生不良事件的研究对象数量
大体时间：6个月内
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在研究对象每次输注研究药物后收集不良事件的信息。
在研究药物输注 5 次、研究药物治疗 1 个月、2 个月、3 个月和 6 个月后，由研究者进行不良事件评估。
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6个月内
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
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出血次数除以观察月数
大体时间：12个月内
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12个月内
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2014年3月1日
初级完成 (预期的)
2015年10月1日
研究完成 (预期的)
2015年11月1日
研究注册日期
首次提交
2013年11月14日
首先提交符合 QC 标准的
2014年1月27日
首次发布 (估计)
2014年1月29日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2016年8月23日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2016年8月19日
最后验证
2016年8月1日
更多信息
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