Badanie produktu rekombinowanego czynnika IX, IB1001, u wcześniej leczonych pacjentów z hemofilią B
19 sierpnia 2016 zaktualizowane przez: Cangene Corporation
Farmakokinetyka, bezpieczeństwo i skuteczność produktu rekombinowanego czynnika IX, IB1001, u pacjentów z ciężką hemofilią B
Ocena bezpieczeństwa (ostre działania niepożądane związane z infuzjami i rozwojem inhibitora), farmakokinetyki (PK) i skuteczności w odniesieniu do krwawienia międzymiesiączkowego i kontroli krwotoku podczas profilaktyki IB1001 u pacjentów z hemofilią B.
Przegląd badań
Szczegółowy opis
Główne cele:
- ocena bezpieczeństwa IB1001 w ciągu pierwszych 50 dni ekspozycji,
- określenie farmakokinetyki (PK) IB1001 oraz
- ocena skuteczności profilaktyki IB1001 w odniesieniu do krwawienia międzymiesiączkowego oraz w zakresie opanowania krwotoku u osób z ciężką postacią hemofilii B w ciągu pierwszych 50 dni ekspozycji
Cele drugorzędne:
- ocena długoterminowego bezpieczeństwa IB1001; I
- w celu oceny długoterminowej skuteczności IB1001.
Cele eksploracyjne:
- do oceny markerów trombogenności podczas pierwszych 24 godzin po infuzji [markery trombogenności będą obejmowały przynajmniej test D-dimeru; jeśli jednak wystąpi przyczyna kliniczna (np. trzy kolejne podwyższenia poziomu D-dimerów, możliwy kliniczny epizod zakrzepowy), zostanie pobrana wystarczająca ilość próbek do oceny również poziomów fragmentu 1+2 (F1+2) i trombiny-antytrombiny III złożony (TAT)]
- ocena odpowiedzi immunogennej IB1001 (rozwój hamujących i niehamujących przeciwciał wiążących czynnik IX oraz przeciwciał przeciwko białkom komórki gospodarza)
Typ studiów
Interwencyjne
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone
-
-
-
-
-
Manchester, Zjednoczone Królestwo
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
12 lat i starsze (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI, DZIECKO)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Wiek co najmniej 12 lat
- Wskaźnik masy ciała ≤ 29, przy minimalnej masie ciała 40 kg
- Formularz świadomej zgody (ICF) zatwierdzony przez pisemną komisję ds. oceny instytucjonalnej (IRB)/komisję etyki (KE)
- Chęć odbycia wymaganych wizyt studyjnych i postępowania zgodnie z instrukcjami w trakcie trwania badania (do 12 miesięcy)
- Ciężka (aktywność czynnika IX ≤2 U/dl) pacjenci z hemofilią B z co najmniej 3 epizodami krwawień w ciągu ostatnich 6 miesięcy lub 6 epizodami krwawień w ciągu ostatnich 12 miesięcy lub w przypadku profilaktyki, co najmniej 3 krwawieniami epizody krwawienia w ciągu ostatnich 6 miesięcy lub 6 epizodów krwawienia w ciągu ostatnich 12 miesięcy przed rozpoczęciem profilaktyki
- Uczestnicy muszą stosować profilaktykę lub przejść na schemat profilaktyki na czas trwania farmakokinetyki i fazy leczenia/kontynuacji badania
- Pacjenci wcześniej leczeni z co najmniej 150-dniową ekspozycją na preparat czynnika IX
- Gotowość do przestrzegania 5-dniowego wymywania jakiejkolwiek terapii zastępczej czynnikiem IX przed ocenami farmakokinetycznymi
- Immunokompetentny (liczba CD4 >400/mm3) i nieotrzymujący środków immunomodulujących lub chemioterapeutycznych
- Liczba płytek krwi co najmniej 150 000/mm3
- Czynność wątroby: transaminaza alaninowa (ALT) i transaminaza asparaginianowa (AST) ≤2-krotność górnej granicy normy
- Bilirubina całkowita ≤1,5-krotność górnej granicy normy
- Czynność nerek: stężenie kreatyniny w surowicy ≤1,25 razy powyżej górnej granicy normy
- Hemoglobina ≥7 g/dl w momencie pobierania krwi
Kryteria wyłączenia:
- Historia inhibitora czynnika IX ≥0,6 BU (jednostki Bethesda)
- Istnienie innego zaburzenia krzepnięcia
- Dowody choroby zakrzepowej, fibrynolizy lub rozsianego wykrzepiania wewnątrznaczyniowego (DIC)
- Stosowanie badanego leku w ciągu 30 dni przed włączeniem do badania
- Poprzednie użycie IB1001
- Stosowanie leków, które mogą wpływać na hemostazę, takich jak aspiryna
- Nadwrażliwość na substancję czynną lub na którąkolwiek substancję pomocniczą badanego produktu
- Znana reakcja alergiczna na białka chomika
- Historia słabej zgodności, poważny stan medyczny lub społeczny lub jakakolwiek inna okoliczność, która w opinii badacza mogłaby zakłócić udział lub zgodność z protokołem badania
- Historia niepożądanych reakcji na czynnik IX pochodzący z osocza lub rekombinowany czynnik IX, które zakłócały zdolność pacjenta do leczenia epizodów krwawienia produktem zawierającym czynnik IX
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: LECZENIE PODTRZYMUJĄCE
- Przydział: NA
- Model interwencyjny: POJEDYNCZA_GRUPA
- Maskowanie: NIC
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
EKSPERYMENTALNY: IB1001
|
Profilaktyka (podczas fazy leczenia i kontynuacji): 40 - 75 j.m./kg dwa razy w tygodniu. Dawka początkowa stosowana w profilaktyce może być oparta na wcześniejszym stosowaniu rekombinowanego czynnika IX. Zalecana początkowa dawka profilaktyczna wynosi 40-60 j.m./kg dwa razy w tygodniu, jednak badacz może przepisać do 75 j.m./kg dwa razy w tygodniu według własnego uznania (po ocenie klinicznej pacjenta) i uznania pacjenta. Dawkę lub częstość profilaktyki IB1001 można dostosować według uznania badacza. |
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Liczba badanych osób ze zdarzeniami niepożądanymi
Ramy czasowe: W ciągu 6 miesięcy
|
Informacje o zdarzeniach niepożądanych są zbierane po każdym wlewie badanego leku przez osobę badaną.
Ocena zdarzeń niepożądanych jest następnie przeprowadzana przez badacza po 5 infuzjach badanego leku, 1 miesiącu, 2 miesiącach, 3 miesiącach i 6 miesiącach leczenia badanym lekiem.
|
W ciągu 6 miesięcy
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Liczba epizodów krwawień podzielona przez liczbę miesięcy obserwacji
Ramy czasowe: W ciągu 12 miesięcy
|
W ciągu 12 miesięcy
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
1 marca 2014
Zakończenie podstawowe (OCZEKIWANY)
1 października 2015
Ukończenie studiów (OCZEKIWANY)
1 listopada 2015
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
14 listopada 2013
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
27 stycznia 2014
Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)
29 stycznia 2014
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (OSZACOWAĆ)
23 sierpnia 2016
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
19 sierpnia 2016
Ostatnia weryfikacja
1 sierpnia 2016
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- IB1001-04
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .