Estudio del producto de factor IX recombinante, IB1001, en sujetos previamente tratados con hemofilia B

Criterios de inclusión:

1. Edad de al menos 12 años
2. Índice de masa corporal de ≤ 29, con un peso corporal mínimo de 40 kg
3. Formulario de consentimiento informado (ICF) aprobado por la Junta de Revisión Institucional (IRB)/ Comité de Ética (EC)
4. Disposición para realizar las visitas de estudio requeridas y seguir las instrucciones mientras esté inscrito en el estudio (hasta 12 meses)
5. Pacientes con hemofilia B severa (actividad del factor IX ≤2 U/dL) con un mínimo de 3 episodios hemorrágicos durante los 6 meses anteriores o 6 episodios hemorrágicos durante los 12 meses anteriores o en caso de que el sujeto esté en profilaxis, un mínimo de 3 episodios hemorrágicos episodios en los 6 meses anteriores o 6 episodios de sangrado en los 12 meses anteriores antes de iniciar la profilaxis
6. Los sujetos deben estar en profilaxis o cambiar a un régimen de profilaxis durante la fase de farmacocinética y tratamiento/continuación del estudio.
7. Pacientes previamente tratados con un mínimo de 150 días de exposición a una preparación de factor IX
8. Voluntad de adherirse al lavado de 5 días de cualquier terapia de reemplazo de factor IX antes de las evaluaciones de PK
9. Inmunocompetentes (recuento de CD4 >400/mm3) y que no reciben agentes inmunomoduladores o quimioterapéuticos
10. Recuento de plaquetas al menos 150.000/mm3
11. Función hepática: alanina transaminasa (ALT) y aspartato transaminasa (AST) ≤ 2 veces el límite superior del rango normal
12. Bilirrubina total ≤1,5 ​​veces el límite superior del rango normal
13. Función renal: creatinina sérica ≤1,25 veces el límite superior del rango normal
14. Hemoglobina ≥7 g/dL en el momento de la extracción de sangre

Criterio de exclusión:

1. Antecedentes de inhibidor del factor IX ≥0,6 UB (unidades Bethesda)
2. Existencia de otro trastorno de la coagulación
3. Evidencia de enfermedad trombótica, fibrinólisis o coagulación intravascular diseminada (CID)
4. Uso de un fármaco en investigación dentro de los 30 días anteriores al ingreso al estudio
5. Uso anterior de IB1001
6. Uso de medicamentos que podrían afectar la hemostasia, como la aspirina.
7. Hipersensibilidad al principio activo o a alguno de los excipientes de los productos en investigación
8. Reacción alérgica conocida a las proteínas de hámster
9. Antecedentes de cumplimiento deficiente, una afección médica o social grave o cualquier otra circunstancia que, en opinión del investigador, podría interferir con la participación o el cumplimiento del protocolo del estudio.
10. Historial de reacción adversa al factor IX derivado de plasma o al factor IX recombinante que interfirió con la capacidad del sujeto para tratar episodios hemorrágicos con un producto de factor IX