Étude du produit de facteur IX recombinant, IB1001, chez des sujets précédemment traités atteints d'hémophilie B
19 août 2016 mis à jour par: Cangene Corporation
Pharmacocinétique, innocuité et efficacité du produit de facteur IX recombinant, IB1001, chez les patients atteints d'hémophilie B sévère
Évaluer l'innocuité (effets indésirables aigus associés aux perfusions et développement d'inhibiteurs), la pharmacocinétique (PK) et l'efficacité en ce qui concerne les saignements intermenstruels et le contrôle des hémorragies pendant la prophylaxie d'IB1001 chez des sujets atteints d'hémophilie B.
Aperçu de l'étude
Description détaillée
Objectifs principaux:
- évaluer la sécurité d'IB1001 dans les 50 premiers jours d'exposition,
- pour déterminer la pharmacocinétique (PK) d'IB1001, et
- évaluer l'efficacité de la prophylaxie IB1001 en ce qui concerne les saignements intermenstruels et le contrôle des hémorragies chez les sujets atteints d'hémophilie B sévère au cours des 50 premiers jours d'exposition
Objectifs secondaires :
- évaluer la sécurité à long terme d'IB1001 ; et
- pour évaluer l'efficacité à long terme d'IB1001.
Objectifs exploratoires :
- évaluer les marqueurs de thrombogénicité au cours des premières 24 heures après la perfusion [les marqueurs de thrombogénicité comprendront au minimum un test D-dimère ; cependant, en cas de raison clinique (par exemple, trois élévations consécutives des taux de D-dimères, un éventuel épisode thrombogène clinique), suffisamment d'échantillons seront prélevés pour évaluer également les taux de fragment 1+2 (F1+2) et de thrombine-antithrombine III complexe (TAT)]
- pour évaluer la réponse d'immunogénicité IB1001 (développement d'anticorps de liaison au facteur IX inhibiteurs et non inhibiteurs et d'anticorps dirigés contre les protéines de la cellule hôte)
Type d'étude
Interventionnel
Phase
- Phase 3
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Manchester, Royaume-Uni
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Illinois
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Chicago, Illinois, États-Unis
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
12 ans et plus (ADULTE, OLDER_ADULT, ENFANT)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critère d'intégration:
- Âge d'au moins 12 ans
- Indice de masse corporelle ≤ 29, avec un poids corporel minimum de 40 kg
- Formulaire de consentement éclairé (ICF) approuvé par le Comité d'examen institutionnel (IRB)/Comité d'éthique (CE)
- Volonté d'effectuer les visites d'étude requises et de suivre les instructions lors de l'inscription à l'étude (jusqu'à 12 mois)
- Patients atteints d'hémophilie B sévère (activité du facteur IX ≤ 2 U/dL) avec un minimum de 3 épisodes hémorragiques au cours des 6 mois précédents ou 6 épisodes hémorragiques au cours des 12 mois précédents ou, si le sujet est sous prophylaxie, un minimum de 3 épisodes hémorragiques épisodes hémorragiques au cours des 6 mois précédents ou 6 épisodes hémorragiques au cours des 12 mois précédents avant d'être mis sous prophylaxie
- Les sujets doivent être sous prophylaxie ou passer à un régime de prophylaxie pendant la durée de la phase pharmacocinétique et de traitement/continuation de l'étude
- Patients précédemment traités avec un minimum de 150 jours d'exposition à une préparation de facteur IX
- Volonté de respecter le sevrage de 5 jours de toute thérapie de remplacement du facteur IX avant les évaluations pharmacocinétiques
- Immunocompétent (taux de CD4 > 400/mm3) et ne recevant pas d'agents immunomodulateurs ou chimiothérapeutiques
- Numération plaquettaire d'au moins 150 000/mm3
- Fonction hépatique : alanine transaminase (ALT) et aspartate transaminase (AST) ≤ 2 fois la limite supérieure de la plage normale
- Bilirubine totale ≤ 1,5 fois la limite supérieure de la plage normale
- Fonction rénale : créatinine sérique ≤ 1,25 fois la limite supérieure de la plage normale
- Hémoglobine ≥7 g/dL au moment de la prise de sang
Critère d'exclusion:
- Antécédents d'inhibiteur du facteur IX ≥0,6 UB (unités Bethesda)
- Existence d'un autre trouble de la coagulation
- Preuve de maladie thrombotique, de fibrinolyse ou de coagulation intravasculaire disséminée (CIVD)
- Utilisation d'un médicament expérimental dans les 30 jours précédant l'entrée à l'étude
- Utilisation antérieure de IB1001
- Utilisation de médicaments pouvant avoir un impact sur l'hémostase, tels que l'aspirine
- Hypersensibilité à la substance active ou à l'un des excipients des produits expérimentaux
- Réaction allergique connue aux protéines de hamster
- Antécédents de mauvaise observance, une condition médicale ou sociale grave, ou toute autre circonstance qui, de l'avis de l'investigateur, interférerait avec la participation ou le respect du protocole d'étude
- Antécédents de réaction indésirable au facteur IX dérivé du plasma ou au facteur IX recombinant qui a interféré avec la capacité du sujet à traiter les épisodes hémorragiques avec un produit de facteur IX
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: SUPPORTIVE_CARE
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: SINGLE_GROUP
- Masquage: AUCUN
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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EXPÉRIMENTAL: IB1001
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Prophylaxie (pendant les phases de traitement et de continuation) : 40 - 75 UI/kg deux fois par semaine. La dose de départ pour la prophylaxie peut être basée sur l'utilisation antérieure de produit de facteur IX recombinant. La dose prophylactique initiale recommandée est de 40 à 60 UI/kg deux fois par semaine, cependant, l'investigateur peut prescrire jusqu'à 75 UI/kg deux fois par semaine à sa discrétion (après évaluation clinique du sujet) et à la discrétion du sujet. La dose ou la fréquence de la prophylaxie IB1001 peut être ajustée à la discrétion de l'investigateur. |
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Nombre de sujets de l'étude avec des événements indésirables
Délai: Dans les 6 mois
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Les informations sur les événements indésirables sont recueillies après chaque perfusion du médicament à l'étude par un sujet de l'étude.
L'évaluation des événements indésirables est ensuite effectuée par un investigateur après 5 perfusions du médicament à l'étude, 1 mois, 2 mois, 3 mois et 6 mois de traitement médicamenteux à l'étude.
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Dans les 6 mois
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Délai |
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Nombre d'épisodes hémorragiques divisé par le nombre de mois d'observation
Délai: Dans les 12 mois
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Dans les 12 mois
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
1 mars 2014
Achèvement primaire (ANTICIPÉ)
1 octobre 2015
Achèvement de l'étude (ANTICIPÉ)
1 novembre 2015
Dates d'inscription aux études
Première soumission
14 novembre 2013
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
27 janvier 2014
Première publication (ESTIMATION)
29 janvier 2014
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (ESTIMATION)
23 août 2016
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
19 août 2016
Dernière vérification
1 août 2016
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- IB1001-04
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