Изучение продукта рекомбинантного фактора IX, IB1001, у ранее леченных субъектов с гемофилией B
19 августа 2016 г. обновлено: Cangene Corporation
Фармакокинетика, безопасность и эффективность продукта рекомбинантного фактора IX, IB1001, у пациентов с тяжелой формой гемофилии B
Оценить безопасность (острые побочные эффекты, связанные с инфузиями, и развитие ингибитора), фармакокинетику (ФК) и эффективность в отношении внезапного кровотечения и контроля кровотечения во время профилактики IB1001 у субъектов с гемофилией B.
Обзор исследования
Подробное описание
Основные цели:
- оценить безопасность IB1001 в течение первых 50 дней воздействия,
- для определения фармакокинетики (ФК) IB1001 и
- для оценки эффективности профилактики IB1001 в отношении внезапного кровотечения и в отношении контроля кровотечения у субъектов с тяжелой гемофилией B в течение первых 50 дней воздействия
Второстепенные цели:
- оценить долгосрочную безопасность IB1001; и
- для оценки долгосрочной эффективности IB1001.
Исследовательские цели:
- оценить маркеры тромбогенности в течение первых 24 часов после инфузии [маркеры тромбогенности будут включать, как минимум, тест на D-димер; однако при наличии клинической причины (например, три последовательных повышения уровня D-димера, возможный клинический тромбогенный эпизод) будет взято достаточно образцов для оценки уровней фрагмента 1+2 (F1+2) и тромбина-антитромбина III. комплекс (ТАТ)]
- для оценки ответа иммуногенности IB1001 (выработка ингибирующих и неингибирующих антител, связывающих фактор IX, и антител к белкам клетки-хозяина)
Тип исследования
Интервенционный
Фаза
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Manchester, Соединенное Королевство
-
-
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Соединенные Штаты
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
12 лет и старше (ВЗРОСЛЫЙ, OLDER_ADULT, РЕБЕНОК)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Критерии включения:
- Возраст не менее 12 лет
- Индекс массы тела ≤ 29, с минимальной массой тела 40 кг
- Письменная форма информированного согласия (ICF), утвержденная Институциональным контрольным советом (IRB)/Комитетом по этике (EC)
- Готовность совершать необходимые учебные визиты и следовать инструкциям во время участия в исследовании (до 12 месяцев)
- Пациенты с тяжелой гемофилией (активность фактора IX ≤2 ЕД/дл) с минимум 3 эпизодами кровотечения за предшествующие 6 месяцев или 6 эпизодами кровотечения за предшествующие 12 месяцев или, если субъект находится на профилактическом лечении, минимум 3 кровотечения эпизоды кровотечения за предшествующие 6 месяцев или 6 эпизодов кровотечения за предшествующие 12 месяцев до назначения на профилактику
- Субъекты должны находиться на профилактике или перейти на профилактический режим на время ФК и фазы лечения/продолжения исследования.
- Ранее леченные пациенты с минимум 150 днями воздействия препарата фактора IX
- Готовность придерживаться 5-дневной отмены любой заместительной терапии фактором IX перед фармакокинетической оценкой
- Иммунокомпетентный (количество CD4 > 400/мм3) и не получающий иммуномодулирующие или химиотерапевтические препараты
- Количество тромбоцитов не менее 150 000/мм3
- Функция печени: аланинтрансаминаза (АЛТ) и аспартатаминотрансфераза (АСТ) ≤2 раза выше верхней границы нормы
- Общий билирубин ≤1,5 раза выше верхней границы нормы
- Функция почек: креатинин сыворотки ≤1,25 раза выше верхней границы нормы.
- Гемоглобин ≥7 г/дл на момент забора крови
Критерий исключения:
- Ингибитор фактора IX в анамнезе ≥0,6 БЕ (единицы Бетесда)
- Наличие другого нарушения свертывания крови
- Признаки тромботической болезни, фибринолиза или диссеминированного внутрисосудистого свертывания крови (ДВС-синдром)
- Использование исследуемого препарата в течение 30 дней до включения в исследование
- Предыдущее использование IB1001
- Использование лекарств, которые могут повлиять на гемостаз, таких как аспирин
- Повышенная чувствительность к действующему веществу или к любому из вспомогательных веществ в исследуемых продуктах.
- Известная аллергическая реакция на белки хомяка
- Несоблюдение в анамнезе, серьезное медицинское или социальное заболевание или любое другое обстоятельство, которое, по мнению исследователя, могло бы помешать участию или соблюдению протокола исследования.
- История побочных реакций либо на фактор IX, полученный из плазмы, либо на рекомбинантный фактор IX, которые препятствовали способности субъекта лечить эпизоды кровотечения с помощью продукта фактора IX.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: ПОДДЕРЖИВАЮЩАЯ ТЕРАПИЯ
- Распределение: Нет данных
- Интервенционная модель: SINGLE_GROUP
- Маскировка: НИКТО
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
ЭКСПЕРИМЕНТАЛЬНАЯ: ИБ1001
|
Профилактика (на этапах лечения и продолжения): 40–75 МЕ/кг два раза в неделю. Начальная доза для профилактики может основываться на предыдущем использовании продукта рекомбинантного фактора IX. Рекомендуемая начальная профилактическая доза составляет 40–60 МЕ/кг два раза в неделю, однако исследователь может назначить до 75 МЕ/кг два раза в неделю по своему усмотрению (после клинической оценки субъекта) и усмотрению субъекта. Доза или частота профилактического введения IB1001 могут быть скорректированы по усмотрению исследователя. |
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Количество субъектов исследования с нежелательными явлениями
Временное ограничение: В течение 6 месяцев
|
Информация о нежелательных явлениях собирается после каждой инфузии исследуемого препарата субъектом исследования.
Затем исследователь проводит оценку нежелательных явлений после 5 вливаний исследуемого препарата, 1 месяца, 2 месяцев, 3 месяцев и 6 месяцев лечения исследуемым препаратом.
|
В течение 6 месяцев
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Количество эпизодов кровотечения, деленное на количество месяцев наблюдения
Временное ограничение: В течение 12 месяцев
|
В течение 12 месяцев
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования
1 марта 2014 г.
Первичное завершение (ОЖИДАЕТСЯ)
1 октября 2015 г.
Завершение исследования (ОЖИДАЕТСЯ)
1 ноября 2015 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
14 ноября 2013 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
27 января 2014 г.
Первый опубликованный (ОЦЕНИВАТЬ)
29 января 2014 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (ОЦЕНИВАТЬ)
23 августа 2016 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
19 августа 2016 г.
Последняя проверка
1 августа 2016 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- IB1001-04
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .