Estudo do Produto do Fator IX Recombinante, IB1001, em Indivíduos Anteriormente Tratados com Hemofilia B

Critério de inclusão:

1. Idade de pelo menos 12 anos
2. Índice de Massa Corporal ≤ 29, com peso corporal mínimo de 40 kg
3. Formulário de consentimento informado (ICF) aprovado pelo Conselho de Revisão Institucional (IRB)/Comitê de Ética (CE)
4. Disposição para fazer as visitas de estudo necessárias e seguir as instruções enquanto inscrito no estudo (até 12 meses)
5. Pacientes com hemofilia B grave (atividade do fator IX ≤ 2 U/dL) com um mínimo de 3 episódios hemorrágicos nos 6 meses anteriores ou 6 episódios hemorrágicos nos 12 meses anteriores ou no caso de o sujeito estar em profilaxia, um mínimo de 3 sangramentos episódios nos últimos 6 meses ou 6 episódios de sangramento nos últimos 12 meses antes de ser colocado em profilaxia
6. Os indivíduos devem estar em profilaxia ou mudar para um regime de profilaxia durante a PK e a Fase de Tratamento/Continuação do estudo
7. Pacientes previamente tratados com um mínimo de 150 dias de exposição a uma preparação de fator IX
8. Vontade de aderir ao washout de 5 dias de qualquer terapia de reposição de fator IX antes das avaliações farmacocinéticas
9. Imunocompetente (contagem de CD4 >400/mm3) e não recebendo agentes imunomoduladores ou quimioterápicos
10. Contagem de plaquetas de pelo menos 150.000/mm3
11. Função hepática: alanina transaminase (ALT) e aspartato transaminase (AST) ≤2 vezes o limite superior da faixa normal
12. Bilirrubina total ≤1,5 ​​vezes o limite superior da faixa normal
13. Função renal: creatinina sérica ≤1,25 vezes o limite superior da faixa normal
14. Hemoglobina ≥7 g/dL no momento da coleta de sangue

Critério de exclusão:

1. História de inibidor do fator IX ≥0,6 BU (unidades Bethesda)
2. Existência de outro distúrbio de coagulação
3. Evidência de doença trombótica, fibrinólise ou coagulação intravascular disseminada (DIC)
4. Uso de um medicamento experimental dentro de 30 dias antes da entrada no estudo
5. Uso anterior de IB1001
6. Uso de medicamentos que possam afetar a hemostasia, como aspirina
7. Hipersensibilidade à substância ativa ou a qualquer um dos excipientes dos produtos experimentais
8. Reação alérgica conhecida a proteínas de hamster
9. Histórico de adesão insatisfatória, condição médica ou social grave ou qualquer outra circunstância que, na opinião do investigador, possa interferir na participação ou no cumprimento do protocolo do estudo
10. Histórico de reação adversa ao fator IX derivado do plasma ou ao fator IX recombinante que interferiu na capacidade do sujeito de tratar episódios hemorrágicos com um produto de fator IX