Studie des rekombinanten Faktor-IX-Produkts IB1001 bei zuvor behandelten Personen mit Hämophilie B
19. August 2016 aktualisiert von: Cangene Corporation
Pharmakokinetik, Sicherheit und Wirksamkeit des rekombinanten Faktor-IX-Produkts, IB1001, bei Patienten mit schwerer Hämophilie B
Bewertung der Sicherheit (akute Nebenwirkungen im Zusammenhang mit Infusionen und Entwicklung von Inhibitoren), Pharmakokinetik (PK) und Wirksamkeit in Bezug auf Durchbruchblutungen und Kontrolle von Blutungen während der Prophylaxe von IB1001 bei Patienten mit Hämophilie B.
Studienübersicht
Detaillierte Beschreibung
Hauptziele:
- um die Sicherheit von IB1001 innerhalb der ersten 50 Expositionstage zu bewerten,
- um die Pharmakokinetik (PK) von IB1001 zu bestimmen, und
- zur Bewertung der Wirksamkeit der IB1001-Prophylaxe in Bezug auf Durchbruchblutungen und in Bezug auf die Kontrolle von Blutungen bei Patienten mit schwerer Hämophilie B innerhalb der ersten 50 Expositionstage
Sekundäre Ziele:
- um die Langzeitsicherheit von IB1001 zu bewerten; Und
- um die langfristige Wirksamkeit von IB1001 zu bewerten.
Erkundungsziele:
- zur Bewertung von Thrombogenitätsmarkern während der ersten 24 Stunden nach der Infusion [Thrombogenitätsmarker umfassen mindestens einen D-Dimer-Test; Sollte es jedoch einen klinischen Grund geben (z. B. drei aufeinanderfolgende Erhöhungen der D-Dimer-Spiegel, eine mögliche klinische thrombogene Episode), werden ausreichend Proben entnommen, um auch die Spiegel von Fragment 1+2 (F1+2) und Thrombin-Antithrombin III zu bewerten Komplex (TAT)]
- zur Bewertung der IB1001-Immunogenitätsantwort (Entwicklung von inhibitorischen und nicht-inhibitorischen Faktor-IX-bindenden Antikörpern und Antikörpern gegen Wirtszellproteine)
Studientyp
Interventionell
Phase
- Phase 3
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
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Illinois
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Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten
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Manchester, Vereinigtes Königreich
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
12 Jahre und älter (ERWACHSENE, OLDER_ADULT, KIND)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Studienberechtigte Geschlechter
Alle
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Alter von mindestens 12 Jahren
- Body-Mass-Index von ≤ 29, bei einem Mindestkörpergewicht von 40 kg
- Written Institutional Review Board (IRB)/Ethics Committee (EC)-genehmigte Einverständniserklärung (ICF)
- Bereitschaft, die erforderlichen Studienbesuche zu machen und Anweisungen zu befolgen, während sie in die Studie eingeschrieben sind (bis zu 12 Monate)
- Patienten mit schwerer Hämophilie B (Faktor-IX-Aktivität ≤ 2 U/dL) mit mindestens 3 Blutungsepisoden in den vorangegangenen 6 Monaten oder 6 Blutungsepisoden in den vorangegangenen 12 Monaten oder im Falle einer Prophylaxe mindestens 3 Blutungen Episoden in den vorangegangenen 6 Monaten oder 6 Blutungsepisoden in den vorangegangenen 12 Monaten vor der Prophylaxe
- Die Probanden müssen für die Dauer der PK- und Behandlungs-/Fortsetzungsphase der Studie eine Prophylaxe erhalten oder auf ein Prophylaxeschema umgestellt werden
- Vorbehandelte Patienten mit mindestens 150 Expositionstagen gegenüber einem Faktor-IX-Präparat
- Bereitschaft zur Einhaltung der 5-tägigen Auswaschung jeder Faktor-IX-Ersatztherapie vor PK-Bewertungen
- Immunkompetent (CD4-Zahl >400/mm3) und keine immunmodulierenden oder chemotherapeutischen Wirkstoffe erhalten
- Thrombozytenzahl mindestens 150.000/mm3
- Leberfunktion: Alanin-Transaminase (ALT) und Aspartat-Transaminase (AST) ≤2-fache Obergrenze des Normalbereichs
- Gesamtbilirubin ≤ 1,5-fache Obergrenze des Normalbereichs
- Nierenfunktion: Serum-Kreatinin ≤ 1,25-fache Obergrenze des Normalbereichs
- Hämoglobin ≥7 g/dl zum Zeitpunkt der Blutabnahme
Ausschlusskriterien:
- Faktor-IX-Hemmer in der Vorgeschichte ≥0,6 BE (Bethesda-Einheiten)
- Vorliegen einer anderen Gerinnungsstörung
- Hinweise auf eine thrombotische Erkrankung, Fibrinolyse oder disseminierte intravaskuläre Gerinnung (DIC)
- Verwendung eines Prüfpräparats innerhalb von 30 Tagen vor Studieneintritt
- Frühere Verwendung von IB1001
- Verwendung von Medikamenten, die die Hämostase beeinträchtigen könnten, wie z. B. Aspirin
- Überempfindlichkeit gegen den Wirkstoff oder einen der sonstigen Bestandteile der Prüfpräparate
- Bekannte allergische Reaktion auf Hamsterproteine
- Schlechte Compliance in der Vorgeschichte, ein schwerwiegender medizinischer oder sozialer Zustand oder andere Umstände, die nach Ansicht des Prüfarztes die Teilnahme oder Einhaltung des Studienprotokolls beeinträchtigen würden
- Vorgeschichte einer Nebenwirkung auf entweder aus Plasma gewonnenen Faktor IX oder rekombinanten Faktor IX, die die Fähigkeit des Probanden beeinträchtigte, Blutungsepisoden mit einem Faktor-IX-Produkt zu behandeln
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: UNTERSTÜTZENDE PFLEGE
- Zuteilung: N / A
- Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
- Maskierung: KEINER
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
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EXPERIMENTAL: IB1001
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Prophylaxe (während der Behandlungs- und Fortsetzungsphase): 40 – 75 IE/kg zweimal wöchentlich. Die Anfangsdosis für die Prophylaxe kann auf der vorherigen Anwendung des rekombinanten Faktor-IX-Produkts basieren. Die empfohlene Anfangsdosis für die Prophylaxe beträgt 40 – 60 I.E./kg zweimal wöchentlich, der Prüfarzt kann jedoch nach eigenem Ermessen (nach klinischer Beurteilung des Patienten) und Ermessen des Patienten bis zu 75 I.E./kg zweimal wöchentlich verschreiben. Die Dosis oder Häufigkeit der IB1001-Prophylaxe kann nach Ermessen des Prüfarztes angepasst werden. |
Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Anzahl der Studienteilnehmer mit unerwünschten Ereignissen
Zeitfenster: Innerhalb von 6 Monaten
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Informationen zu unerwünschten Ereignissen werden nach jeder Infusion des Studienmedikaments durch eine Studienperson gesammelt.
Die Bewertung unerwünschter Ereignisse wird dann von einem Prüfarzt nach 5 Infusionen des Studienmedikaments, 1 Monat, 2 Monaten, 3 Monaten und 6 Monaten Behandlung mit dem Studienmedikament durchgeführt.
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Innerhalb von 6 Monaten
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
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Anzahl der Blutungsepisoden geteilt durch die Anzahl der Beobachtungsmonate
Zeitfenster: Innerhalb von 12 Monaten
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Innerhalb von 12 Monaten
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn
1. März 2014
Primärer Abschluss (ERWARTET)
1. Oktober 2015
Studienabschluss (ERWARTET)
1. November 2015
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
14. November 2013
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
27. Januar 2014
Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)
29. Januar 2014
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (SCHÄTZEN)
23. August 2016
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
19. August 2016
Zuletzt verifiziert
1. August 2016
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- IB1001-04
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