Studie av rekombinant faktor IX-produkt, IB1001, hos tidligere behandlede personer med hemofili B
19. august 2016 oppdatert av: Cangene Corporation
Farmakokinetikk, sikkerhet og effekt av rekombinant faktor IX-produkt, IB1001, hos pasienter med alvorlig hemofili B
For å evaluere sikkerheten (akutte bivirkninger forbundet med infusjoner og utvikling av inhibitorer), farmakokinetikk (PK) og effektivitet med hensyn til gjennombruddsblødning og kontroll av blødninger under profylakse av IB1001 hos personer med hemofili B.
Studieoversikt
Detaljert beskrivelse
Primære mål:
- for å evaluere sikkerheten til IB1001 i løpet av de første 50 eksponeringsdagene,
- å bestemme IB1001 farmakokinetikk (PK), og
- å vurdere effektiviteten av IB1001-profylakse med hensyn til gjennombruddsblødning og med hensyn til kontroll av blødninger hos personer med alvorlig hemofili B i løpet av de første 50 eksponeringsdagene
Sekundære mål:
- å evaluere langsiktig sikkerhet for IB1001; og
- for å evaluere langsiktig effekt av IB1001.
Utforskende mål:
- å evaluere markører for trombogenisitet i løpet av de første 24 timene etter infusjon [trombogenisitetsmarkører vil minimum inkludere D-dimer test; skulle det imidlertid være en klinisk årsak (f.eks. tre påfølgende økninger i D-dimer-nivåer, en mulig klinisk trombogen episode), vil det samles inn tilstrekkelig med prøver for også å evaluere nivåene av fragment 1+2 (F1+2) og trombin-antitrombin III kompleks (TAT)]
- for å evaluere IB1001 immunogenisitetsrespons (utvikling av hemmende og ikke-hemmende faktor IX-bindende antistoffer og antistoffer mot vertscelleproteiner)
Studietype
Intervensjonell
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forente stater
-
-
-
-
-
Manchester, Storbritannia
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
12 år og eldre (VOKSEN, OLDER_ADULT, BARN)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Alder på minst 12 år
- Kroppsmasseindeks på ≤ 29, med en minimumsvekt på 40 kg
- Skriftlig institusjonell vurderingskomité (IRB)/ Etikkkomité (EC)-godkjent informert samtykkeskjema (ICF)
- Vilje til å foreta nødvendige studiebesøk og følge instruksjoner mens du er påmeldt studiet (opptil 12 måneder)
- Alvorlig (faktor IX-aktivitet ≤2 U/dL) hemofili B-pasienter med minimum 3 blødningsepisoder i løpet av de foregående 6 månedene eller 6 blødningsepisoder i løpet av de foregående 12 månedene eller i tilfelle pasienten er på profylakse, minimum 3 blødninger episoder i løpet av de foregående 6 månedene eller 6 blødningsepisoder i løpet av de foregående 12 månedene før de ble satt på profylakse
- Forsøkspersonene må være på profylakse eller bytte til et profylakseregime for varigheten av PK og behandlings-/fortsettelsesfasen av studien
- Tidligere behandlede pasienter med minimum 150 eksponeringsdager for et faktor IX-preparat
- Vilje til å følge 5-dagers utvasking av enhver faktor IX-erstatningsterapi før PK-evalueringer
- Immunkompetent (CD4-tall >400/mm3) og mottar ikke immunmodulerende eller kjemoterapeutiske midler
- Blodplateantall minst 150 000/mm3
- Leverfunksjon: alanintransaminase (ALAT) og aspartattransaminase (AST) ≤2 ganger øvre grense for normalområdet
- Totalt bilirubin ≤1,5 ganger øvre grense for normalområdet
- Nyrefunksjon: serumkreatinin ≤1,25 ganger øvre grense for normalområdet
- Hemoglobin ≥7 g/dL på tidspunktet for blodprøvetaking
Ekskluderingskriterier:
- Anamnese med faktor IX-hemmer ≥0,6 BU (Bethesda-enheter)
- Eksistens av en annen koagulasjonsforstyrrelse
- Bevis på trombotisk sykdom, fibrinolyse eller disseminert intravaskulær koagulasjon (DIC)
- Bruk av et forsøkslegemiddel innen 30 dager før studiestart
- Tidligere bruk av IB1001
- Bruk av medisiner som kan påvirke hemostase, for eksempel aspirin
- Overfølsomhet overfor virkestoffet eller overfor noen av hjelpestoffene i undersøkelsesproduktene
- Kjent allergisk reaksjon på hamsterproteiner
- Historie om dårlig etterlevelse, en alvorlig medisinsk eller sosial tilstand, eller andre forhold som, etter etterforskerens mening, ville forstyrre deltakelse eller overholdelse av studieprotokollen
- Anamnese med bivirkning på enten plasma-derivert faktor IX eller rekombinant faktor IX som forstyrret pasientens evne til å behandle blødningsepisoder med et faktor IX-produkt
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: STØTTENDE OMSORG
- Tildeling: NA
- Intervensjonsmodell: SINGLE_GROUP
- Masking: INGEN
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
EKSPERIMENTELL: IB1001
|
Profylakse (under behandlings- og fortsettelsesfaser): 40 - 75 IE/kg to ganger ukentlig. Startdosen for profylakse kan være basert på tidligere bruk av rekombinant faktor IX-produkt. Anbefalt startdose for profylakse er 40 - 60 IE/kg to ganger ukentlig, men utrederen kan foreskrive opptil 75 IE/kg to ganger ukentlig etter eget skjønn (etter klinisk vurdering av individet) og forsøkspersonens skjønn. Dosen eller frekvensen av IB1001-profylakse kan justeres etter utrederens skjønn. |
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall studieobjekter med uønskede hendelser
Tidsramme: Innen 6 måneder
|
Informasjon om uønskede hendelser samles inn etter hver infusjon av studiemedikamentet av en studieperson.
Vurdering av uønskede hendelser utføres deretter av en etterforsker etter 5 infusjoner av studiemedikament, 1 måned, 2 måneder, 3 måneder og 6 måneder med studiemedisinsk behandling.
|
Innen 6 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Antall blødningsepisoder delt på antall måneder med observasjon
Tidsramme: Innen 12 måneder
|
Innen 12 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart
1. mars 2014
Primær fullføring (FORVENTES)
1. oktober 2015
Studiet fullført (FORVENTES)
1. november 2015
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
14. november 2013
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
27. januar 2014
Først lagt ut (ANSLAG)
29. januar 2014
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (ANSLAG)
23. august 2016
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
19. august 2016
Sist bekreftet
1. august 2016
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- IB1001-04
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .