Tutkimus rekombinanttitekijä IX -tuotteesta, IB1001, aiemmin hoidetuilla potilailla, joilla on hemofilia B
perjantai 19. elokuuta 2016 päivittänyt: Cangene Corporation
Rekombinanttitekijä IX -tuotteen, IB1001, farmakokinetiikka, turvallisuus ja teho potilailla, joilla on vaikea hemofilia B
Turvallisuuden (infuusioihin ja inhibiittoreiden kehittämiseen liittyvät akuutit haittavaikutukset), farmakokinetiikka (PK) ja tehokkuuden arvioimiseksi läpimurtoverenvuodon ja verenvuodon hallinnassa IB1001:n eston aikana hemofilia B -potilailla.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Ensisijaiset tavoitteet:
- arvioida IB1001:n turvallisuutta ensimmäisten 50 altistuspäivän aikana,
- IB1001:n farmakokinetiikan (PK) määrittämiseksi ja
- arvioida IB1001-profylaksin tehokkuutta läpimurtoverenvuodon suhteen ja verenvuodon hallinnassa potilailla, joilla on vaikea hemofilia B ensimmäisten 50 altistuspäivän aikana
Toissijaiset tavoitteet:
- arvioida IB1001:n pitkän aikavälin turvallisuutta; ja
- arvioida IB1001:n pitkän aikavälin tehokkuutta.
Tutkimustavoitteet:
- trombogeenisyyden merkkiaineiden arvioimiseksi ensimmäisten 24 tunnin aikana infuusion jälkeen [trombogeenisuusmarkkereihin sisältyy vähintään D-dimeeritesti; jos kuitenkin on kliininen syy (esim. kolme peräkkäistä D-dimeeritason nousua, mahdollinen kliininen trombogeeninen episodi), kerätään riittävästi näytteitä myös fragmentin 1+2 (F1+2) ja trombiini-antitrombiini III -tasojen arvioimiseksi. kompleksi (TAT)]
- arvioida IB1001-immunogeenisuusvastetta (estävien ja ei-inhiboivien tekijä IX:ää sitovien vasta-aineiden ja vasta-aineiden kehittyminen isäntäsolun proteiineja vastaan)
Opintotyyppi
Interventio
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta
-
-
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
12 vuotta ja vanhemmat (AIKUINEN, OLDER_ADULT, LAPSI)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Ikä vähintään 12 vuotta
- Painoindeksi ≤ 29, vähimmäispaino 40 kg
- Institutional Review Boardin (IRB)/eettisen komitean (EC) hyväksymä tietoinen suostumuslomake (ICF)
- Halukkuus tehdä vaaditut opintovierailut ja noudattaa ohjeita tutkimukseen ilmoittautumisen aikana (enintään 12 kuukautta)
- Vaikea (tekijä IX aktiivisuus ≤ 2 U/dL) hemofilia B -potilaat, joilla on vähintään 3 verenvuotojaksoa edellisten 6 kuukauden aikana tai 6 vuotojaksoa edeltävien 12 kuukauden aikana tai jos henkilö on estohoidossa, vähintään 3 verenvuotoa jaksot edellisten 6 kuukauden aikana tai 6 verenvuotojaksoa edellisten 12 kuukauden aikana ennen profylaksiaan
- Koehenkilöiden on oltava ehkäisyssä tai vaihdettava ennaltaehkäisyyn PK-tutkimuksen ja tutkimuksen hoito-/jatkovaiheen ajaksi
- Aiemmin hoidetut potilaat, joilla on ollut vähintään 150 altistuspäivää tekijä IX -valmisteelle
- Halukkuus noudattaa minkä tahansa tekijä IX -korvaushoidon 5 päivän huuhtoutumisaikaa ennen PK-arviointeja
- Immunokompetentti (CD4-luku > 400/mm3) eikä saa immuunivastetta moduloivia tai kemoterapeuttisia aineita
- Verihiutalemäärä vähintään 150 000/mm3
- Maksan toiminta: alaniinitransaminaasi (ALT) ja aspartaattitransaminaasi (AST) ≤ 2 kertaa normaalin yläraja
- Kokonaisbilirubiini ≤ 1,5 kertaa normaalin yläraja
- Munuaisten toiminta: seerumin kreatiniini ≤ 1,25 kertaa normaalin yläraja
- Hemoglobiini ≥7 g/dl verenottohetkellä
Poissulkemiskriteerit:
- Tekijä IX:n estäjä ≥0,6 BU (Bethesda-yksikköä)
- Muun hyytymishäiriön olemassaolo
- Todisteet tromboottisesta sairaudesta, fibrinolyysistä tai disseminoituneesta intravaskulaarisesta koagulaatiosta (DIC)
- Tutkimuslääkkeen käyttö 30 päivän sisällä ennen tutkimukseen tuloa
- IB1001:n aikaisempi käyttö
- Sellaisten lääkkeiden käyttö, jotka voivat vaikuttaa hemostaasiin, kuten aspiriini
- Yliherkkyys vaikuttavalle aineelle tai jollekin tutkimusvalmisteiden apuaineelle
- Tunnettu allerginen reaktio hamsterin proteiineille
- Aiempi huono noudattaminen, vakava lääketieteellinen tai sosiaalinen tila tai mikä tahansa muu seikka, joka tutkijan mielestä häiritsisi osallistumista tai tutkimussuunnitelman noudattamista
- Aiempi haittavaikutus joko plasmasta peräisin olevalle tekijä IX:lle tai rekombinanttitekijä IX:lle, joka häiritsi potilaan kykyä hoitaa verenvuotojaksoja tekijä IX -valmisteella
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: TUKEVAA HOITOA
- Jako: NA
- Inventiomalli: SINGLE_GROUP
- Naamiointi: EI MITÄÄN
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
KOKEELLISTA: IB1001
|
Ennaltaehkäisy (hoito- ja jatkovaiheiden aikana): 40-75 IU/kg kahdesti viikossa. Ennaltaehkäisyn aloitusannos voi perustua aikaisempaan rekombinanttitekijä IX -tuotteen käyttöön. Suositeltu ennaltaehkäisyn aloitusannos on 40-60 IU/kg kahdesti viikossa, mutta tutkija voi määrätä enintään 75 IU/kg kahdesti viikossa oman harkintansa mukaan (koskevan kliinisen arvioinnin jälkeen) ja tutkittavan harkinnan mukaan. IB1001-profylaksin annosta tai tiheyttä voidaan muuttaa tutkijan harkinnan mukaan. |
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Tutkimushenkilöiden lukumäärä, joilla on haittavaikutuksia
Aikaikkuna: 6 kuukauden sisällä
|
Tutkimushenkilö kerää tietoa haittatapahtumista jokaisen tutkimuslääkkeen infuusion jälkeen.
Sitten tutkija arvioi haittatapahtumia viiden tutkimuslääkeinfuusion, 1 kuukauden, 2 kuukauden, 3 kuukauden ja 6 kuukauden tutkimuslääkehoidon jälkeen.
|
6 kuukauden sisällä
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Verenvuotojaksojen määrä jaettuna tarkkailukuukausien määrällä
Aikaikkuna: 12 kuukauden sisällä
|
12 kuukauden sisällä
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Lauantai 1. maaliskuuta 2014
Ensisijainen valmistuminen (ODOTETTU)
Torstai 1. lokakuuta 2015
Opintojen valmistuminen (ODOTETTU)
Sunnuntai 1. marraskuuta 2015
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 14. marraskuuta 2013
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 27. tammikuuta 2014
Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)
Keskiviikko 29. tammikuuta 2014
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (ARVIO)
Tiistai 23. elokuuta 2016
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 19. elokuuta 2016
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. elokuuta 2016
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- IB1001-04
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .