Studio del prodotto del fattore IX ricombinante, IB1001, in soggetti precedentemente trattati con emofilia B

Criterio di inclusione:

1. Età di almeno 12 anni
2. Indice di massa corporea ≤ 29, con un peso corporeo minimo di 40 kg
3. Modulo di consenso informato (ICF) approvato dall'Institutional Review Board (IRB)/comitato etico (CE)
4. Disponibilità a effettuare le visite di studio richieste e a seguire le istruzioni durante l'iscrizione allo studio (fino a 12 mesi)
5. Pazienti con emofilia B grave (attività del fattore IX ≤2 U/dL) con un minimo di 3 episodi emorragici nei 6 mesi precedenti o 6 episodi emorragici nei 12 mesi precedenti o nel caso in cui il soggetto sia in profilassi, un minimo di 3 episodi emorragici episodi nei 6 mesi precedenti o 6 episodi emorragici nei 12 mesi precedenti prima di essere sottoposti a profilassi
6. I soggetti devono essere sottoposti a profilassi o passare a un regime di profilassi per la durata della PK e della fase di trattamento/continuazione dello studio
7. Pazienti trattati in precedenza con un minimo di 150 giorni di esposizione a una preparazione di fattore IX
8. Disponibilità ad aderire al periodo di sospensione di 5 giorni di qualsiasi terapia sostitutiva del fattore IX prima delle valutazioni farmacocinetiche
9. Immunocompetente (conta dei CD4 >400/mm3) e non in trattamento con agenti immunomodulanti o chemioterapici
10. Conta piastrinica almeno 150.000/mm3
11. Funzionalità epatica: alanina transaminasi (ALT) e aspartato transaminasi (AST) ≤2 volte il limite superiore del range normale
12. Bilirubina totale ≤1,5 ​​volte il limite superiore del range normale
13. Funzionalità renale: creatinina sierica ≤1,25 volte il limite superiore del range normale
14. Emoglobina ≥7 g/dL al momento del prelievo di sangue

Criteri di esclusione:

1. Storia dell'inibitore del fattore IX ≥0,6 BU (unità Bethesda)
2. Esistenza di un altro disturbo della coagulazione
3. Evidenza di malattia trombotica, fibrinolisi o coagulazione intravascolare disseminata (DIC)
4. Uso di un farmaco sperimentale entro 30 giorni prima dell'ingresso nello studio
5. Utilizzo precedente di IB1001
6. Uso di farmaci che potrebbero influire sull'emostasi, come l'aspirina
7. Ipersensibilità al principio attivo o ad uno qualsiasi degli eccipienti nei prodotti sperimentali
8. Reazione allergica nota alle proteine ​​di criceto
9. Storia di scarsa compliance, una grave condizione medica o sociale o qualsiasi altra circostanza che, a parere dello sperimentatore, interferirebbe con la partecipazione o il rispetto del protocollo di studio
10. Anamnesi di reazione avversa al fattore IX derivato dal plasma o al fattore IX ricombinante che ha interferito con la capacità del soggetto di trattare gli episodi emorragici con un prodotto a base di fattore IX