Studie av rekombinant faktor IX-produkt, IB1001, hos tidigare behandlade patienter med hemofili B
19 augusti 2016 uppdaterad av: Cangene Corporation
Farmakokinetik, säkerhet och effekt för rekombinant faktor IX-produkt, IB1001, hos patienter med svår hemofili B
För att utvärdera säkerheten (akuta biverkningar associerade med infusioner och utveckling av hämmare), farmakokinetik (PK) och effektivitet med avseende på genombrottsblödning och kontroll av blödningar under profylax av IB1001 hos patienter med hemofili B.
Studieöversikt
Detaljerad beskrivning
Primära mål:
- för att utvärdera säkerheten för IB1001 inom de första 50 exponeringsdagarna,
- för att bestämma IB1001 farmakokinetik (PK), och
- att bedöma effektiviteten av IB1001 profylax med avseende på genombrottsblödning och med avseende på kontroll av blödning hos patienter med svår hemofili B inom de första 50 exponeringsdagarna
Sekundära mål:
- att utvärdera långsiktig säkerhet för IB1001; och
- för att utvärdera långsiktig effektivitet av IB1001.
Undersökande mål:
- att utvärdera markörer för trombogenicitet under de första 24 timmarna efter infusion [trombogenicitetsmarkörer kommer att inkludera minst D-dimer-test; men om det skulle finnas en klinisk orsak (t.ex. tre på varandra följande förhöjningar av D-dimernivåer, en möjlig klinisk trombogen episod), kommer tillräckligt med prover att samlas in för att även utvärdera nivåerna av fragment 1+2 (F1+2) och trombin-antitrombin III komplex (TAT)]
- för att utvärdera IB1001 immunogenicitetssvar (utveckling av hämmande och icke-hämmande faktor IX-bindande antikroppar och antikroppar mot värdcellsproteiner)
Studietyp
Interventionell
Fas
- Fas 3
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Förenta staterna
-
-
-
-
-
Manchester, Storbritannien
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
12 år och äldre (VUXEN, OLDER_ADULT, BARN)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Ålder minst 12 år
- Body Mass Index på ≤ 29, med en minsta kroppsvikt på 40 kg
- Skriftlig institutionell granskningsnämnd (IRB)/Etikkommitté (EC) godkänd informerat samtycke (ICF)
- Vilja att göra de studiebesök som krävs och följa instruktioner när du är inskriven i studien (upp till 12 månader)
- Allvarlig (faktor IX-aktivitet ≤2 U/dL) patienter med hemofili B med minst 3 blödningsepisoder under de föregående 6 månaderna eller 6 blödningsepisoder under de föregående 12 månaderna eller om patienten är i profylax, minst 3 blödningar episoder under de föregående 6 månaderna eller 6 blödningsepisoder under de föregående 12 månaderna innan de sätts på profylax
- Försökspersonerna måste vara på profylax eller byta till en profylaxregim under hela PK och behandlings-/fortsättningsfasen av studien
- Tidigare behandlade patienter med minst 150 exponeringsdagar för ett faktor IX-preparat
- Vilja att följa 5-dagars uttvättningen av någon faktor IX-ersättningsterapi före PK-utvärderingar
- Immunokompetent (CD4-antal >400/mm3) och som inte får immunmodulerande eller kemoterapeutiska medel
- Trombocytantal minst 150 000/mm3
- Leverfunktion: alanintransaminas (ALAT) och aspartattransaminas (ASAT) ≤2 gånger den övre gränsen för normalområdet
- Totalt bilirubin ≤1,5 gånger den övre gränsen för normalområdet
- Njurfunktion: serumkreatinin ≤1,25 gånger den övre gränsen för normalområdet
- Hemoglobin ≥7 g/dL vid tidpunkten för blodtagningen
Exklusions kriterier:
- Historik med faktor IX-hämmare ≥0,6 BU (Bethesda-enheter)
- Förekomsten av en annan koagulationsstörning
- Bevis på trombotisk sjukdom, fibrinolys eller disseminerad intravaskulär koagulation (DIC)
- Användning av ett prövningsläkemedel inom 30 dagar före studiestart
- Tidigare användning av IB1001
- Användning av mediciner som kan påverka hemostas, såsom aspirin
- Överkänslighet mot den aktiva substansen eller mot något av hjälpämnena i prövningsprodukterna
- Känd allergisk reaktion mot hamsterproteiner
- Historik om dålig efterlevnad, ett allvarligt medicinskt eller socialt tillstånd eller någon annan omständighet som, enligt utredarens åsikt, skulle störa deltagande eller efterlevnad av studieprotokollet
- Historik med biverkningar av antingen plasmahärledd faktor IX eller rekombinant faktor IX som stör patientens förmåga att behandla blödningsepisoder med en faktor IX-produkt
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: SUPPORTIVE_CARE
- Tilldelning: NA
- Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
- Maskning: INGEN
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
EXPERIMENTELL: IB1001
|
Profylax (under behandlings- och fortsättningsfasen): 40 - 75 IE/kg två gånger i veckan. Startdosen för profylax kan baseras på tidigare användning av rekombinant faktor IX-produkt. Den rekommenderade startdosen för profylax är 40 - 60 IE/kg två gånger i veckan, dock kan utredaren ordinera upp till 75 IE/kg två gånger i veckan efter eget gottfinnande (efter klinisk bedömning av patienten) och patientens eget gottfinnande. Dosen eller frekvensen av IB1001-profylax kan justeras efter prövarens gottfinnande. |
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Antal försökspersoner med biverkningar
Tidsram: Inom 6 månader
|
Information om biverkningar samlas in efter varje infusion av studieläkemedlet av en studieperson.
Bedömning av biverkningar utförs sedan av en utredare efter 5 infusioner av studieläkemedlet, 1 månad, 2 månader, 3 månader och 6 månaders studieläkemedelsbehandling.
|
Inom 6 månader
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Antal blödningsepisoder dividerat med antal månaders observation
Tidsram: Inom 12 månader
|
Inom 12 månader
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart
1 mars 2014
Primärt slutförande (FÖRVÄNTAT)
1 oktober 2015
Avslutad studie (FÖRVÄNTAT)
1 november 2015
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
14 november 2013
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
27 januari 2014
Första postat (UPPSKATTA)
29 januari 2014
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (UPPSKATTA)
23 augusti 2016
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
19 augusti 2016
Senast verifierad
1 augusti 2016
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- IB1001-04
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .