Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az IB1001 rekombináns IX-es faktor termék vizsgálata korábban kezelt hemofília B-ben szenvedő alanyokon

2016. augusztus 19. frissítette: Cangene Corporation

A rekombináns IX-es faktor (IB1001) farmakokinetikája, biztonságossága és hatékonysága súlyos B hemofíliában szenvedő betegeknél

A biztonságosság (az infúziókkal és az inhibitorok kialakulásával kapcsolatos akut mellékhatások), a farmakokinetika (PK) és a hatékonyság értékelése az áttöréses vérzés és a vérzés szabályozása tekintetében az IB1001 profilaxisa során hemofília B-ben szenvedő betegeknél.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Visszavont

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Elsődleges célok:

  • az IB1001 biztonságosságának értékelése az első 50 expozíciós napon belül,
  • az IB1001 farmakokinetikájának (PK) meghatározására, és
  • az IB1001 profilaxis hatékonyságának értékelése az áttöréses vérzés és a vérzés szabályozása tekintetében súlyos hemofília B-ben szenvedő betegeknél az első 50 expozíciós napon

Másodlagos célok:

  • az IB1001 hosszú távú biztonságosságának értékelése; és
  • az IB1001 hosszú távú hatékonyságának értékelésére.

Kutatási célok:

  • a trombogenitás markereinek értékelésére az infúziót követő első 24 órában [a trombogenitási markerek közé minimum D-dimer teszt tartozik; ha azonban ennek klinikai oka van (pl. a D-dimer szintek három egymást követő emelkedése, lehetséges klinikai trombogén epizód), elegendő mintát kell gyűjteni az 1+2 (F1+2) fragmentum és a trombin-antitrombin III szintjének értékeléséhez. komplex (TAT)]
  • az IB1001 immunogenitási válasz értékelésére (gátló és nem gátló IX-es faktort kötő antitestek és gazdasejtfehérjék elleni antitestek kialakulása)

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

12 év és régebbi (FELNŐTT, OLDER_ADULT, GYERMEK)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. Életkor legalább 12 év
  2. Testtömegindex ≤ 29, minimális testtömeg 40 kg
  3. Írásos Intézményi Felülvizsgáló Testület (IRB)/Etikai Bizottság (EC) által jóváhagyott tájékozott hozzájárulási űrlap (ICF)
  4. Hajlandóság a szükséges tanulmányi látogatások megtételére és az utasítások követésére, amíg beiratkozott a vizsgálatba (12 hónapig)
  5. Súlyos (IX. faktor aktivitás ≤2 U/dl) hemofília B betegek, akiknél a megelőző 6 hónapban legalább 3 vérzéses epizód vagy az előző 12 hónap során 6 vérzéses epizód volt, vagy ha az alany profilaxisban van, legalább 3 vérzés epizódok az előző 6 hónapban vagy 6 vérzéses epizód az előző 12 hónapban a profilaktikus kezelés előtt
  6. Az alanyoknak profilaxisban kell lenniük, vagy profilaxisra kell váltaniuk a PK és a vizsgálat kezelési/folytatási szakasza alatt
  7. Korábban kezelt betegek, akiknek legalább 150 napig volt expozíciója IX-es faktor készítménnyel
  8. Hajlandóság betartani bármely IX-es faktor helyettesítő terápia 5 napos kiürülését a PK értékelés előtt
  9. Immunkompetens (CD4-szám >400/mm3), és nem kap immunmoduláló vagy kemoterápiás szereket
  10. Thrombocytaszám legalább 150 000/mm3
  11. Májfunkció: alanin transzamináz (ALT) és aszpartát transzamináz (AST) a normál tartomány felső határának ≤ 2-szerese
  12. Az összbilirubin ≤ a normál tartomány felső határának 1,5-szerese
  13. Vesefunkció: szérum kreatinin ≤ 1,25-szöröse a normál tartomány felső határának
  14. Hemoglobin ≥7 g/dl a vérvétel időpontjában

Kizárási kritériumok:

  1. A IX. faktor inhibitor kórtörténetében ≥0,6 BU (Bethesda egység)
  2. Egy másik véralvadási rendellenesség fennállása
  3. Trombózisos betegség, fibrinolízis vagy disszeminált intravaszkuláris koaguláció (DIC) bizonyítéka
  4. Vizsgálati gyógyszer alkalmazása a vizsgálatba való belépés előtt 30 napon belül
  5. Az IB1001 korábbi használata
  6. Olyan gyógyszerek alkalmazása, amelyek befolyásolhatják a vérzéscsillapítást, például az aszpirin
  7. A vizsgálati készítmény hatóanyagával vagy bármely segédanyagával szembeni túlérzékenység
  8. Ismert allergiás reakció a hörcsögfehérjékre
  9. Gyenge megfelelés, súlyos egészségügyi vagy szociális állapot, vagy bármely más olyan körülmény, amely a vizsgáló véleménye szerint megzavarná a részvételt vagy a vizsgálati protokollnak való megfelelést
  10. A plazmából származó IX-es faktorral vagy a rekombináns IX-es faktorral szembeni nemkívánatos reakció anamnézisében, amely befolyásolta az alany azon képességét, hogy vérzéses epizódokat IX-es faktor készítménnyel kezeljen

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: TÁMOGATÓ GONDOSKODÁS
  • Kiosztás: NA
  • Beavatkozó modell: SINGLE_GROUP
  • Maszkolás: EGYIK SEM

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
KÍSÉRLETI: IB1001
Biológiai: IB1001

Profilaxis (a kezelés és a folytatás során): 40-75 NE/kg hetente kétszer.

A profilaxis kezdő adagja a korábbi rekombináns IX-es faktor termékhasználaton alapulhat. Az ajánlott kezdő profilaxis dózis hetente kétszer 40-60 NE/kg, azonban a vizsgáló saját belátása szerint (a vizsgálati alany klinikai értékelése után) és a vizsgálati alany mérlegelése szerint akár 75 NE/kg-ot is felírhat hetente kétszer.

Az IB1001 profilaxis dózisa vagy gyakorisága a vizsgáló belátása szerint módosítható.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Nemkívánatos eseményekkel járó vizsgálati alanyok száma
Időkeret: 6 hónapon belül
A nemkívánatos eseményekre vonatkozó információkat a vizsgálati alany minden egyes vizsgálati gyógyszer infúziója után gyűjti. A nemkívánatos események értékelését a vizsgáló végzi el a vizsgált gyógyszer 5 infúziója, 1 hónap, 2 hónap, 3 hónap és 6 hónap vizsgálati gyógyszeres kezelés után.
6 hónapon belül

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
A vérzéses epizódok száma osztva a megfigyelési hónapok számával
Időkeret: 12 hónapon belül
12 hónapon belül

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Cangene Corporation

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2014. március 1.

Elsődleges befejezés (VÁRHATÓ)

2015. október 1.

A tanulmány befejezése (VÁRHATÓ)

2015. november 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2013. november 14.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2014. január 27.

Első közzététel (BECSLÉS)

2014. január 29.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (BECSLÉS)

2016. augusztus 23.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2016. augusztus 19.

Utolsó ellenőrzés

2016. augusztus 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • IB1001-04

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Hemofília B

Klinikai vizsgálatok a IB1001

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Argentina

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel