Studie produktu rekombinantního faktoru IX, IB1001, u dříve léčených subjektů s hemofilií B
19. srpna 2016 aktualizováno: Cangene Corporation
Farmakokinetika, bezpečnost a účinnost produktu rekombinantního faktoru IX, IB1001, u pacientů s těžkou hemofilií B
K vyhodnocení bezpečnosti (akutní nežádoucí účinky spojené s infuzemi a vývojem inhibitoru), farmakokinetiky (PK) a účinnosti s ohledem na krvácení z průniku a kontrolu krvácení během profylaxe IB1001 u subjektů s hemofilií B.
Přehled studie
Detailní popis
Primární cíle:
- vyhodnotit bezpečnost IB1001 během prvních 50 dnů expozice,
- pro stanovení farmakokinetiky (PK) IB1001 a
- k posouzení účinnosti profylaxe IB1001 s ohledem na krvácení z průniku a s ohledem na kontrolu krvácení u subjektů s těžkou hemofilií B během prvních 50 dnů expozice
Sekundární cíle:
- vyhodnotit dlouhodobou bezpečnost IB1001; a
- vyhodnotit dlouhodobou účinnost IB1001.
Průzkumné cíle:
- vyhodnotit markery trombogenity během prvních 24 hodin po infuzi [markery trombogenity budou zahrnovat minimálně test D-dimerů; pokud však existuje klinický důvod (např. tři po sobě jdoucí zvýšení hladin D-dimerů, možná klinická trombogenní epizoda), bude odebráno dostatečné množství vzorků, aby bylo možné také vyhodnotit hladiny fragmentu 1+2 (F1+2) a trombinu-antitrombinu III komplexní (TAT)]
- vyhodnotit imunogenní odpověď IB1001 (vývoj inhibičních a neinhibičních protilátek vázajících faktor IX a protilátek proti proteinům hostitelské buňky)
Typ studie
Intervenční
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Manchester, Spojené království
-
-
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Spojené státy
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
12 let a starší (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT, DÍTĚ)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Věk minimálně 12 let
- Index tělesné hmotnosti ≤ 29, s minimální tělesnou hmotností 40 kg
- Forma informovaného souhlasu (ICF) schválená výborem pro písemný souhlas institucí (IRB) / Etickou komisí (EC)
- Ochota absolvovat požadované studijní návštěvy a dodržovat pokyny při zápisu do studie (až 12 měsíců)
- Pacienti s těžkou (aktivita faktoru IX ≤2 U/dl) hemofilií B s minimálně 3 krvácivými epizodami za předchozích 6 měsíců nebo 6 krvácivými epizodami za předchozích 12 měsíců nebo v případě, že je subjekt v profylaxi, minimálně 3 krvácení epizody za posledních 6 měsíců nebo 6 krvácivých epizod za předchozích 12 měsíců před nasazením na profylaxi
- Subjekty musí být v profylaxi nebo přejít na režim profylaxe po dobu trvání PK a fáze léčby/pokračování studie
- Dříve léčení pacienti s minimálně 150 dny expozice přípravku faktoru IX
- Ochota dodržovat 5denní vymývání jakékoli substituční terapie faktorem IX před hodnocením PK
- Imunokompetentní (počet CD4 > 400/mm3) a nedostávající imunomodulační nebo chemoterapeutické látky
- Počet krevních destiček minimálně 150 000/mm3
- Funkce jater: alanintransamináza (ALT) a aspartáttransamináza (AST) ≤2násobek horní hranice normálního rozmezí
- Celkový bilirubin ≤1,5násobek horní hranice normálního rozmezí
- Renální funkce: sérový kreatinin ≤1,25násobek horní hranice normálního rozmezí
- Hemoglobin ≥7 g/dl v době odběru krve
Kritéria vyloučení:
- Inhibitor faktoru IX v anamnéze ≥0,6 BU (jednotky Bethesda)
- Existence jiné poruchy koagulace
- Důkazy o trombotickém onemocnění, fibrinolýze nebo diseminované intravaskulární koagulaci (DIC)
- Použití hodnoceného léku během 30 dnů před vstupem do studie
- Předchozí použití IB1001
- Užívání léků, které by mohly ovlivnit hemostázu, jako je aspirin
- Hypersenzitivita na léčivou látku nebo na kteroukoli pomocnou látku ve zkoušených přípravcích
- Známá alergická reakce na křeččí proteiny
- Anamnéza špatné compliance, vážný zdravotní nebo sociální stav nebo jakákoli jiná okolnost, která by podle názoru zkoušejícího narušovala účast nebo dodržování protokolu studie
- Nežádoucí reakce buď na faktor IX získaný z plazmy nebo na rekombinantní faktor IX v anamnéze, která interferovala se schopností subjektu léčit krvácivé epizody přípravkem obsahujícím faktor IX
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: SUPPORTIVE_CARE
- Přidělení: NA
- Intervenční model: SINGLE_GROUP
- Maskování: ŽÁDNÝ
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
EXPERIMENTÁLNÍ: IB1001
|
Profylaxe (během fáze léčby a pokračování): 40 - 75 IU/kg dvakrát týdně. Počáteční dávka pro profylaxi může být založena na předchozím použití přípravku s rekombinantním faktorem IX. Doporučená počáteční profylaktická dávka je 40 - 60 IU/kg dvakrát týdně, zkoušející však může předepsat až 75 IU/kg dvakrát týdně podle svého uvážení (po klinickém posouzení subjektu) a uvážení subjektu. Dávka nebo frekvence profylaxe IB1001 může být upravena podle uvážení zkoušejícího. |
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet subjektů studie s nežádoucími účinky
Časové okno: Do 6 měsíců
|
Informace o nežádoucích účincích se shromažďují po každé infuzi studovaného léčiva subjektem studie.
Hodnocení nepříznivých příhod je poté provedeno zkoušejícím po 5 infuzích studovaného léčiva, 1 měsíci, 2 měsících, 3 měsících a 6 měsících léčby studovaným léčivem.
|
Do 6 měsíců
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Počet krvácivých epizod dělený počtem měsíců pozorování
Časové okno: Do 12 měsíců
|
Do 12 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. března 2014
Primární dokončení (OČEKÁVANÝ)
1. října 2015
Dokončení studie (OČEKÁVANÝ)
1. listopadu 2015
Termíny zápisu do studia
První předloženo
14. listopadu 2013
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
27. ledna 2014
První zveřejněno (ODHAD)
29. ledna 2014
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (ODHAD)
23. srpna 2016
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
19. srpna 2016
Naposledy ověřeno
1. srpna 2016
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- IB1001-04
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .