Studie van recombinant factor IX-product, IB1001, bij eerder behandelde proefpersonen met hemofilie B
19 augustus 2016 bijgewerkt door: Cangene Corporation
Farmacokinetiek, veiligheid en werkzaamheid van recombinant factor IX-product, IB1001, bij patiënten met ernstige hemofilie B
Om de veiligheid (acute bijwerkingen geassocieerd met infusies en ontwikkeling van remmers), farmacokinetiek (PK) en werkzaamheid met betrekking tot doorbraakbloedingen en controle van bloedingen tijdens profylaxe van IB1001 bij proefpersonen met hemofilie B te evalueren.
Studie Overzicht
Gedetailleerde beschrijving
Primaire doelen:
- om de veiligheid van IB1001 binnen de eerste 50 blootstellingsdagen te evalueren,
- om de farmacokinetiek (PK) van IB1001 te bepalen, en
- om de werkzaamheid van IB1001-profylaxe te beoordelen met betrekking tot doorbraakbloedingen en met betrekking tot de controle van bloedingen bij personen met ernstige hemofilie B binnen de eerste 50 blootstellingsdagen
Secundaire doelstellingen:
- om de veiligheid van IB1001 op lange termijn te evalueren; En
- om de werkzaamheid van IB1001 op lange termijn te evalueren.
Verkennende doelstellingen:
- om markers van trombogeniciteit te evalueren gedurende de eerste 24 uur na infusie [trombogeniciteitsmarkers omvatten ten minste een D-dimeertest; als er echter een klinische reden is (bijv. drie opeenvolgende verhogingen van de D-dimeerspiegels, een mogelijke klinische trombogene episode), zullen er voldoende monsters worden verzameld om ook de niveaus van fragment 1+2 (F1+2) en trombine-antitrombine III te evalueren complex (TAT)]
- om de immunogeniciteitsrespons van IB1001 te evalueren (ontwikkeling van remmende en niet-remmende factor IX-bindende antilichamen en antilichamen tegen gastheerceleiwitten)
Studietype
Ingrijpend
Fase
- Fase 3
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Manchester, Verenigd Koninkrijk
-
-
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Verenigde Staten
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
12 jaar en ouder (VOLWASSEN, OUDER_ADULT, KIND)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Leeftijd minimaal 12 jaar
- Body Mass Index van ≤ 29, met een minimum lichaamsgewicht van 40 kg
- Geschreven Institutional Review Board (IRB) / Ethics Committee (EC) goedgekeurd formulier voor geïnformeerde toestemming (ICF)
- Bereidheid om de vereiste studiebezoeken af te leggen en instructies op te volgen tijdens inschrijving voor de studie (tot 12 maanden)
- Ernstige (factor IX-activiteit ≤2 E/dl) hemofilie B-patiënten met minimaal 3 bloedingsepisodes in de voorgaande 6 maanden of 6 bloedingsepisodes in de voorgaande 12 maanden of in het geval dat de proefpersoon profylaxe krijgt, minimaal 3 bloedingen episoden in de voorafgaande 6 maanden of 6 bloedingsepisodes in de voorafgaande 12 maanden voorafgaand aan plaatsing op profylaxe
- Proefpersonen moeten profylaxe krijgen of overschakelen op een profylaxeregime voor de duur van de farmacokinetische en behandelings-/voortzettingsfase van het onderzoek
- Eerder behandelde patiënten met minimaal 150 dagen blootstelling aan een factor IX-preparaat
- Bereidheid om zich te houden aan de 5-daagse wash-out van elke factor IX-substitutietherapie voorafgaand aan PK-evaluaties
- Immunocompetent (CD4-telling > 400/mm3) en geen immuunmodulerende of chemotherapeutische middelen krijgt
- Aantal bloedplaatjes minimaal 150.000/mm3
- Leverfunctie: alaninetransaminase (ALT) en aspartaattransaminase (AST) ≤2 keer de bovengrens van het normale bereik
- Totaal bilirubine ≤1,5 keer de bovengrens van het normale bereik
- Nierfunctie: serumcreatinine ≤1,25 keer de bovengrens van het normale bereik
- Hemoglobine ≥7 g/dL op het moment van de bloedafname
Uitsluitingscriteria:
- Geschiedenis van factor IX-remmer ≥0,6 BU (Bethesda-eenheden)
- Bestaan van een andere stollingsstoornis
- Bewijs van trombotische ziekte, fibrinolyse of gedissemineerde intravasculaire coagulatie (DIC)
- Gebruik van een onderzoeksgeneesmiddel binnen 30 dagen voorafgaand aan deelname aan het onderzoek
- Eerder gebruik van IB1001
- Gebruik van medicijnen die de hemostase kunnen beïnvloeden, zoals aspirine
- Overgevoeligheid voor de werkzame stof of voor één van de hulpstoffen in de onderzoeksproducten
- Bekende allergische reactie op hamstereiwitten
- Geschiedenis van slechte naleving, een ernstige medische of sociale aandoening of enige andere omstandigheid die, naar de mening van de onderzoeker, deelname aan of naleving van het onderzoeksprotocol zou belemmeren
- Voorgeschiedenis van bijwerkingen op ofwel uit plasma verkregen factor IX of recombinant factor IX die het vermogen van de proefpersoon om bloedingsepisodes te behandelen met een factor IX-product belemmerde
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: ONDERSTEUNENDE ZORG
- Toewijzing: NA
- Interventioneel model: SINGLE_GROUP
- Masker: GEEN
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
EXPERIMENTEEL: IB1001
|
Profylaxe (tijdens de behandelings- en voortzettingsfase): 40 - 75 IE/kg tweemaal per week. De aanvangsdosis voor profylaxe kan gebaseerd zijn op eerder gebruik van recombinant factor IX-producten. De aanbevolen aanvangsdosis voor profylaxe is 40 - 60 IE/kg tweemaal per week, maar de onderzoeker kan naar eigen goeddunken (na klinische beoordeling van de proefpersoon) en discretie van de proefpersoon tot 75 IE/kg tweemaal per week voorschrijven. De dosis of de frequentie van IB1001-profylaxe kan naar goeddunken van de onderzoeker worden aangepast. |
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Aantal proefpersonen met bijwerkingen
Tijdsspanne: Binnen 6 maanden
|
Informatie over bijwerkingen wordt verzameld na elke infusie van het onderzoeksgeneesmiddel door een proefpersoon.
Beoordeling van bijwerkingen wordt vervolgens uitgevoerd door een onderzoeker na 5 infusies van het onderzoeksgeneesmiddel, 1 maand, 2 maanden, 3 maanden en 6 maanden behandeling met het onderzoeksgeneesmiddel.
|
Binnen 6 maanden
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Aantal bloedingsepisodes gedeeld door het aantal maanden observatie
Tijdsspanne: Binnen 12 maanden
|
Binnen 12 maanden
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start
1 maart 2014
Primaire voltooiing (VERWACHT)
1 oktober 2015
Studie voltooiing (VERWACHT)
1 november 2015
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
14 november 2013
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
27 januari 2014
Eerst geplaatst (SCHATTING)
29 januari 2014
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (SCHATTING)
23 augustus 2016
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
19 augustus 2016
Laatst geverifieerd
1 augustus 2016
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- IB1001-04
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .