评价米诺环素治疗天使综合征的疗效和安全性的研究 (A-MANECE)
2015年10月19日 更新者：BELEN RUIZ-ANTORAN、Puerta de Hierro University Hospital
随机临床试验，与安慰剂比较评估米诺环素治疗天使综合征的疗效和安全性
随机临床试验，与安慰剂比较以评估米诺环素在天使综合征中的疗效和安全性（A-MANECE 研究）
研究概览
详细说明
评估米诺环素治疗 ANGELMAN 综合征疗效和安全性的研究
研究类型
介入性
注册 (实际的)
32
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
-
Madrid、西班牙、28222
- Puerta de Hierro University Hospital
-
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
6年 至 30年 (孩子、成人)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 6至30岁之间的男性或女性。
- Angelman综合征的临床诊断和诊断的分子确认。
- 参与者有可接受的监护人可以代表参与者表示同意。
排除标准：
- 对四环素过敏的患者。
- 肝功能或肾功能受损的患者以及主要有药物过敏史的患者。
- 研究者认为与临床相关且米诺环素给药禁忌的任何其他情况
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：交叉作业
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：米诺环素 8 周
治疗时间：8周
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丸米诺环素 50 毫克胶囊
其他名称：
模仿米诺环素 50 毫克胶囊制造的药丸
其他名称：
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安慰剂比较：安慰剂 8 周
模仿米诺环素 50 毫克胶囊制造的药丸
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丸米诺环素 50 毫克胶囊
其他名称：
模仿米诺环素 50 毫克胶囊制造的药丸
其他名称：
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实验性的：米诺环素 16 周
治疗时间：16周 患者 <35 公斤。 100 毫克/天。 以 50 毫克早餐和晚餐一粒胶囊的剂量给药。 患者 35 - 50 公斤。 150 毫克/天。 以 2 粒 50 毫克早餐胶囊和 1 粒 50 毫克晚餐胶囊的剂量给药。 患者 > 50 公斤。 200 毫克/天。 以两粒 50 毫克早餐和晚餐的剂量给药。 |
丸米诺环素 50 毫克胶囊
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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在同等发育年龄上增加
大体时间：8、16 和 24 周
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在同等发展年龄上增加，通过发展规模 R Merrill-Palmer (MP-R) 获得
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8、16 和 24 周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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改善特定的认知、语言和沟通、运动发育、社交情感和适应行为
大体时间：8、16 和 24 周
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通过发展量表 R Merrill-Palmer (MP-R) 获得改善的特定认知、语言和沟通、运动发育、社交情感和适应行为
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8、16 和 24 周
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改善脑电图。
大体时间：8、16 和 24 周
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改善脑电图。
根据背景活动的变化、危象的类型、数量和持续时间、危象的普遍倾向、阵发性异常记录的类型和临床神经生理学家的总体评价进行测量
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8、16 和 24 周
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安全性和耐受性
大体时间：8、16 和 24 周
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a) 身体检查 b) 生命体征 c) 实验室检查 d) 治疗的不良反应 (AE) 列表、实验室值、参考范围外的值和描述性统计。
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8、16 和 24 周
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临床整体印象 (CGI)
大体时间：8、16 和 24 周
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CGI的改进。 .
通过父母或监护人、神经科医生和治疗师的看法，根据临床整体印象的变化进行测量
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8、16 和 24 周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Belen Ruiz-Antorán、Clinical Pharmacology. Puerta de Hierro University Hospital
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2014年1月1日
初级完成 (实际的)
2014年9月1日
研究完成 (实际的)
2014年11月1日
研究注册日期
首次提交
2014年2月5日
首先提交符合 QC 标准的
2014年2月5日
首次发布 (估计)
2014年2月6日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2015年10月21日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2015年10月19日
最后验证
2014年10月1日
更多信息
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