Tutkimus minosykliinin tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi Angelmanin oireyhtymässä (A-MANECE)
maanantai 19. lokakuuta 2015 päivittänyt: BELEN RUIZ-ANTORAN, Puerta de Hierro University Hospital
Satunnaistettu kliininen tutkimus, lumelääke verrattuna minosykliinin tehon ja turvallisuuden arvioimiseen Angelmanin oireyhtymässä
Satunnaistettu kliininen koe, PLACEBO VERRATTUNA MINOSYKLIININ TEHOKKUUDEN JA TURVALLISUUDEN ARVIOINTIIN ANGELMANIN syndroomassa (A-MANECEN TUTKIMUS)
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
TUTKIMUS MINOSYKLIININ TEHOKKUUDEN JA TURVALLISUUDEN ARVIOINTIIN ANGELMANIN syndroomassa
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
32
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Madrid, Espanja, 28222
- Puerta de Hierro University Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
6 vuotta - 30 vuotta (Lapsi, Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Mies tai nainen 6-30 vuoden ikäinen.
- Angelmanin oireyhtymän kliininen diagnoosi ja diagnoosin molekyylivahvistus.
- Osallistujalla on hyväksyttävä huoltaja, joka voi antaa suostumuksen osallistujan puolesta.
Poissulkemiskriteerit:
- Potilaat, jotka ovat yliherkkiä tetrasykliineille.
- Potilaat, joiden maksan tai munuaisten toiminta on heikentynyt ja joilla on pääasiassa lääkeaineallergia.
- Kaikki muut sairaudet, joita tutkijan mielestä pidetään kliinisesti merkityksellisinä ja joiden minosykliinin antaminen on vasta-aiheista
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Crossover-tehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: MINOCYCLINE 8 viikkoa
Hoidon kesto: 8 viikkoa
|
Pill Minocycline 50 mg kapseli
Muut nimet:
Pilleri, joka on valmistettu jäljittelemään Minocycline 50 mg -kapselia
Muut nimet:
|
|
Placebo Comparator: PLACEBO 8 viikkoa
Pilleri, joka on valmistettu jäljittelemään Minocycline 50 mg -kapselia
|
Pill Minocycline 50 mg kapseli
Muut nimet:
Pilleri, joka on valmistettu jäljittelemään Minocycline 50 mg -kapselia
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: MINOCYCLINE 16 viikkoa
Hoidon kesto: 16 viikkoa Potilaat alle 35 kg. 100mg/vrk. Annostetaan yksi 50 mg:n kapseli aamiainen ja päivällinen. Potilaat 35-50 kg. 150mg/vrk. Annostetaan 2 kapselia 50 mg aamiaista ja 1 kapseli 50 mg päivällistä. Potilaat > 50 kg. 200mg/vrk. Annostetaan kaksi 50 mg kapselia aamiaisella ja päivällisellä. |
Pill Minocycline 50 mg kapseli
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Korotettu vastaavan kehitysiän mukaan
Aikaikkuna: 8, 16 ja 24 viikkoa
|
Korotettu vastaavalla kehitysiällä, saatu kehitysasteikolla R Merrill-Palmer (MP-R)
|
8, 16 ja 24 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Parantunut kognitiivinen, kieli ja viestintä, motorinen kehitys, sosiaalis-emotionaalinen ja mukautuva käyttäytyminen
Aikaikkuna: 8, 16 ja 24 viikkoa
|
Kehitysasteikolla R Merrill-Palmer (MP-R) saatu parannettu kognitiivinen, kieli ja viestintä, motorinen kehitys, sosiaalis-emotionaalinen ja mukautuva käyttäytyminen
|
8, 16 ja 24 viikkoa
|
|
EEG:n parantaminen.
Aikaikkuna: 8, 16 ja 24 viikkoa
|
EEG:n parantaminen.
Mittaus perustuu muutoksiin taustaaktiivisuudessa, kriisien tyypissä, lukumäärässä ja kestossa, laajalle levinnyt taipumus kriiseihin, kohtaukselliset poikkeavuudet kirjatut tyypit ja kliinisen neurofysiologin kokonaisarviointi
|
8, 16 ja 24 viikkoa
|
|
Turvallisuus ja siedettävyys
Aikaikkuna: 8, 16 ja 24 viikkoa
|
a) Fyysinen tutkimus b) Elintoiminnot c) Laboratoriokokeet d) Hoidon haittavaikutusten (AE) luettelo, laboratorioarvot, vertailualueen ulkopuoliset arvot ja kuvaavat tilastot.
|
8, 16 ja 24 viikkoa
|
|
Kliininen yleinen impressio (CGI)
Aikaikkuna: 8, 16 ja 24 viikkoa
|
CGI:n parantaminen. .
Mittaa kliinisen maailmanlaajuisen vaikutelman muutoksiin vanhempien tai huoltajien, te neurologit ja terapeutit, käsityksen perusteella
|
8, 16 ja 24 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Belen Ruiz-Antorán, Clinical Pharmacology. Puerta de Hierro University Hospital
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Keskiviikko 1. tammikuuta 2014
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 1. syyskuuta 2014
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Lauantai 1. marraskuuta 2014
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 5. helmikuuta 2014
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 5. helmikuuta 2014
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Torstai 6. helmikuuta 2014
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Keskiviikko 21. lokakuuta 2015
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 19. lokakuuta 2015
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. lokakuuta 2014
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- A-MANECE
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .