Estudo para avaliar a eficácia e segurança da minociclina na síndrome de Angelman (A-MANECE)
19 de outubro de 2015 atualizado por: BELEN RUIZ-ANTORAN, Puerta de Hierro University Hospital
Ensaio clínico randomizado, placebo comparado para avaliar a eficácia e segurança da minociclina na síndrome de Angelman
ENSAIO CLÍNICO RANDOMIZADO, COMPARADO COM PLACEBO PARA AVALIAR A EFICÁCIA E A SEGURANÇA DA MINOCICLINA NA SÍNDROME DE ANGELMAN (ESTUDO A-MANECE)
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
ESTUDO PARA AVALIAR A EFICÁCIA E A SEGURANÇA DA MINOCICLINA NA SÍNDROME DE ANGELMAN
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
32
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Madrid, Espanha, 28222
- Puerta de Hierro University Hospital
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
6 anos a 30 anos (Filho, Adulto)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Homem ou mulher entre 6 e 30 anos.
- Diagnóstico clínico da Síndrome de Angelman e confirmação molecular do diagnóstico.
- O participante tem um responsável aceitável que pode dar consentimento em nome do participante.
Critério de exclusão:
- Pacientes com hipersensibilidade às tetraciclinas.
- Pacientes com função hepática ou renal prejudicada e naqueles com história principalmente de alergia a medicamentos.
- Qualquer outra condição que na opinião do investigador seja considerada clinicamente relevante e que a administração de minociclina seja contraindicada
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição cruzada
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: MINOCICLINA 8 semanas
Duração do tratamento: 8 semanas
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Comprimido Minociclina 50 mg cápsula
Outros nomes:
Comprimido fabricado para imitar a cápsula de Minociclina 50 mg
Outros nomes:
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Comparador de Placebo: PLACEBO 8 semanas
Comprimido fabricado para imitar a cápsula de Minociclina 50 mg
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Comprimido Minociclina 50 mg cápsula
Outros nomes:
Comprimido fabricado para imitar a cápsula de Minociclina 50 mg
Outros nomes:
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Experimental: MINOCICLINA 16 semanas
Duração do tratamento: 16 semanas Pacientes <35 kg. 100mg/dia. Administrado na dose de uma cápsula de 50 mg no café da manhã e no jantar. Pacientes 35 - 50 kg. 150mg/dia. Administrado na dose de 2 cápsulas de 50 mg no café da manhã e 1 cápsula de 50 mg no jantar. Pacientes > 50 kg. 200mg/dia. Administrado na dose de duas cápsulas de 50 mg no café da manhã e no jantar. |
Comprimido Minociclina 50 mg cápsula
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Aumento na idade equivalente de desenvolvimento
Prazo: 8, 16 e 24 semanas
|
Aumento na idade equivalente de desenvolvimento, obtido através da Escala de Desenvolvimento R Merrill-Palmer (MP-R)
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8, 16 e 24 semanas
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Melhoria cognitiva específica, linguagem e comunicação, desenvolvimento motor, comportamento socioemocional e adaptativo
Prazo: 8, 16 e 24 semanas
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Melhoria cognitiva específica, linguagem e comunicação, desenvolvimento motor, comportamento socioemocional e adaptativo obtido através da Escala de Desenvolvimento R Merrill-Palmer (MP-R)
|
8, 16 e 24 semanas
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Melhora do EEG.
Prazo: 8, 16 e 24 semanas
|
Melhora do EEG.
Medida baseada em alterações na atividade de fundo, tipo, número e duração das crises, tendência generalizada a crises, tipos de anormalidades paroxísticas registradas e avaliação geral do neurofisiologista clínico
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8, 16 e 24 semanas
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Segurança e tolerabilidade
Prazo: 8, 16 e 24 semanas
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a) Exame físico b) Sinais vitais c) Exames laboratoriais d) Lista de efeitos adversos (EAs) do tratamento, valores laboratoriais, valores fora do intervalo de referência e estatística descritiva.
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8, 16 e 24 semanas
|
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Impressão Clínica Global (CGI)
Prazo: 8, 16 e 24 semanas
|
Melhoria do CGI. .
Medida baseada em mudanças na Impressão Clínica Global através da percepção dos pais ou responsáveis, vocês neurologistas e terapeuta
|
8, 16 e 24 semanas
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Belen Ruiz-Antorán, Clinical Pharmacology. Puerta de Hierro University Hospital
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de janeiro de 2014
Conclusão Primária (Real)
1 de setembro de 2014
Conclusão do estudo (Real)
1 de novembro de 2014
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
5 de fevereiro de 2014
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
5 de fevereiro de 2014
Primeira postagem (Estimativa)
6 de fevereiro de 2014
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimativa)
21 de outubro de 2015
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
19 de outubro de 2015
Última verificação
1 de outubro de 2014
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Processos Patológicos
- Doenças do Sistema Nervoso Central
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doença
- Anomalias congénitas
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Distúrbios do Movimento
- Anormalidades, Múltiplas
- Distúrbios cromossômicos
- Síndrome
- Síndrome de Angelman
- Agentes Anti-Infecciosos
- Agentes antibacterianos
- Minociclina
Outros números de identificação do estudo
- A-MANECE
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