Étude pour évaluer l'efficacité et l'innocuité de la minocycline dans le syndrome d'Angelman (A-MANECE)
19 octobre 2015 mis à jour par: BELEN RUIZ-ANTORAN, Puerta de Hierro University Hospital
Essai clinique randomisé, placebo comparé pour évaluer l'efficacité et l'innocuité de la minocycline dans le syndrome d'Angelman
ESSAI CLINIQUE RANDOMISÉ, PLACEBO COMPARÉ POUR ÉVALUER L'EFFICACITÉ ET LA SÉCURITÉ DE LA MINOCYCLINE DANS LE SYNDROME D'ANGELMAN (ÉTUDE A-MANECE)
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
ÉTUDE POUR ÉVALUER L'EFFICACITÉ ET LA SÉCURITÉ DE LA MINOCYCLINE DANS LE SYNDROME D'ANGELMAN
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
32
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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-
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Madrid, Espagne, 28222
- Puerta de Hierro University Hospital
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
6 ans à 30 ans (Enfant, Adulte)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critère d'intégration:
- Homme ou femme entre 6 et 30 ans.
- Diagnostic clinique du syndrome d'Angelman et confirmation moléculaire du diagnostic.
- Le participant a un tuteur acceptable qui peut donner son consentement au nom du participant.
Critère d'exclusion:
- Patients présentant une hypersensibilité aux tétracyclines.
- Patients présentant une insuffisance hépatique ou rénale et chez ceux ayant principalement des antécédents d'allergie médicamenteuse.
- Toute autre affection qui, de l'avis de l'investigateur, est considérée comme cliniquement pertinente et pour laquelle l'administration de minocycline est contre-indiquée
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation croisée
- Masquage: Quadruple
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: MINOCYCLINE 8 semaines
Durée du traitement : 8 semaines
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Pilule Minocycline 50 mg gélule
Autres noms:
Pilule fabriquée pour imiter la capsule de Minocycline 50 mg
Autres noms:
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Comparateur placebo: PLACEBO 8 semaines
Pilule fabriquée pour imiter la capsule de Minocycline 50 mg
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Pilule Minocycline 50 mg gélule
Autres noms:
Pilule fabriquée pour imiter la capsule de Minocycline 50 mg
Autres noms:
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Expérimental: MINOCYCLINE 16 semaines
Durée du traitement : 16 semaines Patient <35 kg. 100mg/jour. Administré à la dose d'une gélule de 50 mg au petit-déjeuner et au dîner. Patients de 35 à 50 kg. 150mg/jour. Administré à la dose de 2 gélules de 50 mg petit-déjeuner et 1 gélule de 50 mg dîner. Patient > 50 kg. 200mg/jour. Administré à la dose de deux gélules de 50 mg au petit-déjeuner et au dîner. |
Pilule Minocycline 50 mg gélule
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Augmenté à l'âge équivalent de développement
Délai: 8, 16 et 24 semaines
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Augmenté sur l'âge équivalent de développement, obtenu par Development Scale R Merrill-Palmer (MP-R)
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8, 16 et 24 semaines
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Amélioration des capacités cognitives spécifiques, du langage et de la communication, du développement moteur, du comportement socio-émotionnel et adaptatif
Délai: 8, 16 et 24 semaines
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Amélioration spécifique cognitive, du langage et de la communication, du développement moteur, du comportement socio-émotionnel et adaptatif obtenu grâce à l'échelle de développement R Merrill-Palmer (MP-R)
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8, 16 et 24 semaines
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Amélioration de l'EEG.
Délai: 8, 16 et 24 semaines
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Amélioration de l'EEG.
Mesure basée sur les modifications de l'activité de fond, le type, le nombre et la durée des crises, la tendance généralisée aux crises, les types d'anomalies paroxystiques enregistrées et l'évaluation globale du neurophysiologiste clinique
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8, 16 et 24 semaines
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Sécurité et tolérance
Délai: 8, 16 et 24 semaines
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a) Examen physique b) Signes vitaux c) Tests de laboratoire d) Liste des effets indésirables (EI) du traitement, valeurs de laboratoire, valeurs hors de la plage de référence et statistiques descriptives.
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8, 16 et 24 semaines
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Impression globale clinique (CGI)
Délai: 8, 16 et 24 semaines
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Amélioration de CGI. .
Mesure basée sur les changements de l'impression clinique globale à travers la perception des parents ou des tuteurs, vous les neurologues et le thérapeute
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8, 16 et 24 semaines
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Belen Ruiz-Antorán, Clinical Pharmacology. Puerta de Hierro University Hospital
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
1 janvier 2014
Achèvement primaire (Réel)
1 septembre 2014
Achèvement de l'étude (Réel)
1 novembre 2014
Dates d'inscription aux études
Première soumission
5 février 2014
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
5 février 2014
Première publication (Estimation)
6 février 2014
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimation)
21 octobre 2015
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
19 octobre 2015
Dernière vérification
1 octobre 2014
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- A-MANECE
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