Studio per valutare l'efficacia e la sicurezza della minociclina nella sindrome di Angelman (A-MANECE)
19 ottobre 2015 aggiornato da: BELEN RUIZ-ANTORAN, Puerta de Hierro University Hospital
Studio clinico randomizzato, confronto con placebo per valutare l'efficacia e la sicurezza della minociclina nella sindrome di Angelman
STUDIO CLINICO RANDOMIZZATO, CONFRONTO CON PLACEBO PER VALUTARE L'EFFICACIA E LA SICUREZZA DELLA MINOCICLINA NELLA SINDROME DI ANGELMAN (STUDIO A-MANECE)
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
STUDIO PER VALUTARE L'EFFICACIA E LA SICUREZZA DELLA MINOCICLINA NELLA SINDROME DI ANGELMAN
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
32
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Madrid, Spagna, 28222
- Puerta de Hierro University Hospital
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 6 anni a 30 anni (Bambino, Adulto)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Maschio o femmina tra i 6 e i 30 anni.
- Diagnosi clinica della sindrome di Angelman e conferma molecolare della diagnosi.
- Il partecipante ha un tutore accettabile che può dare il consenso per conto del partecipante.
Criteri di esclusione:
- Pazienti con ipersensibilità alle tetracicline.
- Pazienti con compromissione della funzionalità epatica o renale e in quelli con anamnesi prevalentemente di allergia ai farmaci.
- Qualsiasi altra condizione che, a parere dello sperimentatore, sia considerata clinicamente rilevante e che la somministrazione di minociclina sia controindicata
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione incrociata
- Mascheramento: Quadruplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: MINOCYCLINE 8 settimane
Durata del trattamento: 8 settimane
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Pillola Minociclina capsula da 50 mg
Altri nomi:
Pillola prodotta per imitare la capsula di Minociclina da 50 mg
Altri nomi:
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Comparatore placebo: PLACEBO 8 settimane
Pillola prodotta per imitare la capsula di Minociclina da 50 mg
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Pillola Minociclina capsula da 50 mg
Altri nomi:
Pillola prodotta per imitare la capsula di Minociclina da 50 mg
Altri nomi:
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Sperimentale: MINOCYCLINE 16 settimane
Durata del trattamento: 16 settimane Pazienti <35 kg. 100mg/giorno. Somministrato alla dose di una capsula da 50 mg a colazione ea cena. Pazienti 35 - 50 kg. 150mg/giorno. Somministrato alla dose di 2 capsule da 50 mg a colazione e 1 capsula da 50 mg a cena. Pazienti > 50 kg. 200mg/giorno. Somministrato alla dose di due capsule da 50 mg a colazione ea cena. |
Pillola Minociclina capsula da 50 mg
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Aumentato sull'età equivalente di sviluppo
Lasso di tempo: 8, 16 e 24 settimane
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Incrementato sull'età di sviluppo equivalente, ottenuta tramite Development Scale R Merrill-Palmer (MP-R)
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8, 16 e 24 settimane
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Miglioramento cognitivo specifico, linguaggio e comunicazione, sviluppo motorio, comportamento socio-emotivo e adattivo
Lasso di tempo: 8, 16 e 24 settimane
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Miglioramento specifico cognitivo, linguaggio e comunicazione, sviluppo motorio, comportamento socio-emotivo e adattivo ottenuto attraverso la scala di sviluppo R Merrill-Palmer (MP-R)
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8, 16 e 24 settimane
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Miglioramento dell'EEG.
Lasso di tempo: 8, 16 e 24 settimane
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Miglioramento dell'EEG.
Misura basata sui cambiamenti nell'attività di fondo, tipo, numero e durata delle crisi, tendenza diffusa alle crisi, tipi registrati di anomalie parossistiche e valutazione complessiva del neurofisiologo clinico
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8, 16 e 24 settimane
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Sicurezza e tollerabilità
Lasso di tempo: 8, 16 e 24 settimane
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a) Esame obiettivo b) Segni vitali c) Test di laboratorio d) Elenco degli effetti avversi (AE) per il trattamento, valori di laboratorio, valori al di fuori del range di riferimento e statistiche descrittive.
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8, 16 e 24 settimane
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Impressione clinica globale (CGI)
Lasso di tempo: 8, 16 e 24 settimane
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Miglioramento della CGI. .
Misura in base ai cambiamenti nell'impressione clinica globale attraverso la percezione di genitori o tutori, neurologi e terapisti
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8, 16 e 24 settimane
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Investigatori
- Investigatore principale: Belen Ruiz-Antorán, Clinical Pharmacology. Puerta de Hierro University Hospital
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio
1 gennaio 2014
Completamento primario (Effettivo)
1 settembre 2014
Completamento dello studio (Effettivo)
1 novembre 2014
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
5 febbraio 2014
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
5 febbraio 2014
Primo Inserito (Stima)
6 febbraio 2014
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)
21 ottobre 2015
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
19 ottobre 2015
Ultimo verificato
1 ottobre 2014
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- A-MANECE
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Prove cliniche su Sindrome di Angelmann
-
Ovid Therapeutics Inc.CompletatoMalattia primaria o condizione studiata: sindrome di Angelman (SA)Stati Uniti, Australia, Germania, Israele, Olanda