Studie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til Minocycline i Angelman Syndrome (A-MANECE)
19. oktober 2015 oppdatert av: BELEN RUIZ-ANTORAN, Puerta de Hierro University Hospital
Randomisert klinisk studie, placebo sammenlignet for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til Minocycline i Angelman syndrom
RANDOMISERT KLINISK PRØVING, PLACEBO SAMMENLIGNET FOR Å EVALUERE EFFEKTIVITETEN OG SIKKERHETEN TIL MINOCYKLIN I ANGELMAN SYNDROM (A-MANECE STUDY)
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
STUDIE FOR Å EVALUERE EFFEKTIVITETEN OG SIKKERHETEN TIL MINOCYKLIN I ANGELMAN SYNDROM
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
32
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Madrid, Spania, 28222
- Puerta de Hierro University Hospital
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
6 år til 30 år (Barn, Voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Mann eller kvinne mellom 6 og 30 år.
- Klinisk diagnose av Angelman-syndrom og molekylær bekreftelse av diagnose.
- Deltakeren har en akseptabel verge kan gi samtykke på vegne av deltakeren.
Ekskluderingskriterier:
- Pasienter med overfølsomhet for tetracykliner.
- Pasienter med nedsatt lever- eller nyrefunksjon og hos de med hovedsakelig legemiddelallergihistorie.
- Enhver annen tilstand som etter utforskeren anses som klinisk relevant og at administrering av minocyklin er kontraindisert
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Crossover-oppdrag
- Masking: Firemannsrom
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: MINOCYKLIN 8 uker
Behandlingsvarighet: 8 uker
|
Pille Minocycline 50 mg kapsel
Andre navn:
Pille produsert for å etterligne Minocycline 50 mg kapsel
Andre navn:
|
|
Placebo komparator: PLACEBO 8 uker
Pille produsert for å etterligne Minocycline 50 mg kapsel
|
Pille Minocycline 50 mg kapsel
Andre navn:
Pille produsert for å etterligne Minocycline 50 mg kapsel
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: MINOCYKLIN 16 uker
Behandlingsvarighet: 16 uker Pasienter <35 kg. 100 mg / dag. Administrert i en dose på en kapsel på 50 mg frokost og middag. Pasienter 35 - 50 kg. 150 mg / dag. Administrert i en dose på 2 kapsler à 50 mg frokost og 1 kapsel à 50 mg middag. Pasienter > 50 kg. 200 mg / dag. Administrert i en dose på to kapsler à 50 mg frokost og middag. |
Pille Minocycline 50 mg kapsel
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Økt med tilsvarende utviklingsalder
Tidsramme: 8, 16 og 24 uker
|
Økt på tilsvarende alder for utvikling, oppnådd gjennom Development Scale R Merrill-Palmer (MP-R)
|
8, 16 og 24 uker
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Forbedret spesifikk kognitiv, språk og kommunikasjon, motorisk utvikling, sosial-emosjonell og adaptiv atferd
Tidsramme: 8, 16 og 24 uker
|
Forbedret spesifikk kognitiv, språk og kommunikasjon, motorisk utvikling, sosial-emosjonell og adaptiv atferd oppnådd gjennom Development Scale R Merrill-Palmer (MP-R)
|
8, 16 og 24 uker
|
|
Forbedring av EEG.
Tidsramme: 8, 16 og 24 uker
|
Forbedring av EEG.
Mål basert på endringer i bakgrunnsaktivitet, type, antall og varighet av kriser, utbredt tendens til kriser, paroksysmale abnormiteter registrerte typer og samlet vurdering av klinisk nevrofysiolog
|
8, 16 og 24 uker
|
|
Sikkerhet og toleranse
Tidsramme: 8, 16 og 24 uker
|
a) Fysisk undersøkelse b) Vitale tegn c) Laboratorietester d) Bivirkningsliste for behandling, laboratorieverdier, verdier utenfor referanseområdet og beskrivende statistikk.
|
8, 16 og 24 uker
|
|
Clinical Global impression (CGI)
Tidsramme: 8, 16 og 24 uker
|
Forbedring av CGI. .
Mål basert på endringer i det kliniske globale inntrykket gjennom oppfatningen til foreldre eller foresatte, dere nevrologer og terapeuter
|
8, 16 og 24 uker
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Belen Ruiz-Antorán, Clinical Pharmacology. Puerta de Hierro University Hospital
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart
1. januar 2014
Primær fullføring (Faktiske)
1. september 2014
Studiet fullført (Faktiske)
1. november 2014
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
5. februar 2014
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
5. februar 2014
Først lagt ut (Anslag)
6. februar 2014
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Anslag)
21. oktober 2015
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
19. oktober 2015
Sist bekreftet
1. oktober 2014
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- A-MANECE
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .