Исследование по оценке эффективности и безопасности миноциклина при синдроме Ангельмана (A-MANECE)
19 октября 2015 г. обновлено: BELEN RUIZ-ANTORAN, Puerta de Hierro University Hospital
Рандомизированное клиническое исследование, плацебо по сравнению с оценкой эффективности и безопасности миноциклина при синдроме Ангельмана
РАНДОМИЗИРОВАННОЕ КЛИНИЧЕСКОЕ ИССЛЕДОВАНИЕ, СРАВНЕНИЕ ПЛАЦЕБО ДЛЯ ОЦЕНКИ ЭФФЕКТИВНОСТИ И БЕЗОПАСНОСТИ МИНОЦИКЛИНА ПРИ СИНДРОМЕ АНГЕЛЬМАНА (ИССЛЕДОВАНИЕ A-MANECE)
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
ИССЛЕДОВАНИЕ ПО ОЦЕНКЕ ЭФФЕКТИВНОСТИ И БЕЗОПАСНОСТИ МИНОЦИКЛИНА ПРИ СИНДРОМЕ АНГЕЛЬМАНА
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
32
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Madrid, Испания, 28222
- Puerta de Hierro University Hospital
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 6 лет до 30 лет (Ребенок, Взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Критерии включения:
- Мужчина или женщина от 6 до 30 лет.
- Клинический диагноз синдрома Ангельмана и молекулярное подтверждение диагноза.
- У участника есть приемлемый опекун, который может дать согласие от имени участника.
Критерий исключения:
- Пациенты с повышенной чувствительностью к тетрациклинам.
- Пациенты с нарушением функции печени или почек, а также пациенты с преимущественно лекарственной аллергией в анамнезе.
- Любое другое состояние, которое, по мнению исследователя, считается клинически значимым и при котором введение миноциклина противопоказано.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Назначение кроссовера
- Маскировка: Четырехместный
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: МИНОЦИКЛИН 8 недель
Продолжительность лечения: 8 недель
|
Таблетки Миноциклин 50 мг капсулы
Другие имена:
Таблетки, имитирующие капсулу миноциклина 50 мг.
Другие имена:
|
|
Плацебо Компаратор: Плацебо 8 недель
Таблетки, имитирующие капсулу миноциклина 50 мг.
|
Таблетки Миноциклин 50 мг капсулы
Другие имена:
Таблетки, имитирующие капсулу миноциклина 50 мг.
Другие имена:
|
|
Экспериментальный: МИНОЦИКЛИН 16 недель
Продолжительность лечения: 16 недель Пациенты <35 кг. 100 мг/сут. Назначают по одной капсуле 50 мг на завтрак и ужин. Пациенты 35 - 50 кг. 150 мг/сут. Принимают по 2 капсулы по 50 мг на завтрак и по 1 капсуле по 50 мг на ужин. Пациенты > 50 кг. 200 мг/сут. Назначают по две капсулы по 50 мг на завтрак и ужин. |
Таблетки Миноциклин 50 мг капсулы
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Увеличивается на эквивалентный возраст развития
Временное ограничение: 8, 16 и 24 недели
|
Увеличивается на эквивалентный возраст развития, полученный по шкале развития R Merrill-Palmer (MP-R)
|
8, 16 и 24 недели
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Улучшенное специфическое когнитивное, языковое и коммуникативное, двигательное развитие, социально-эмоциональное и адаптивное поведение
Временное ограничение: 8, 16 и 24 недели
|
Улучшение специфического когнитивного, языкового и коммуникативного, двигательного развития, социально-эмоционального и адаптивного поведения, полученное с помощью шкалы развития R Merrill-Palmer (MP-R)
|
8, 16 и 24 недели
|
|
Улучшение ЭЭГ.
Временное ограничение: 8, 16 и 24 недели
|
Улучшение ЭЭГ.
Мера основана на изменении фоновой активности, типе, количестве и длительности кризов, распространенной склонности к кризам, пароксизмальных нарушениях, зарегистрированных типах и общей оценке клинического нейрофизиолога.
|
8, 16 и 24 недели
|
|
Безопасность и переносимость
Временное ограничение: 8, 16 и 24 недели
|
a) Физикальное обследование b) Основные показатели жизнедеятельности c) Лабораторные анализы d) Список побочных эффектов (НЯ) для лечения, лабораторные показатели, значения вне референтного диапазона и описательная статистика.
|
8, 16 и 24 недели
|
|
Клиническое общее впечатление (CGI)
Временное ограничение: 8, 16 и 24 недели
|
Улучшение компьютерной графики. .
Измерение на основе изменений общего клинического впечатления через восприятие родителей или опекунов, неврологов и терапевтов.
|
8, 16 и 24 недели
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Следователи
- Главный следователь: Belen Ruiz-Antorán, Clinical Pharmacology. Puerta de Hierro University Hospital
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования
1 января 2014 г.
Первичное завершение (Действительный)
1 сентября 2014 г.
Завершение исследования (Действительный)
1 ноября 2014 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
5 февраля 2014 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
5 февраля 2014 г.
Первый опубликованный (Оценивать)
6 февраля 2014 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Оценивать)
21 октября 2015 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
19 октября 2015 г.
Последняя проверка
1 октября 2014 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Патологические процессы
- Заболевания центральной нервной системы
- Заболевания нервной системы
- Болезнь
- Врожденные аномалии
- Генетические заболевания, врожденные
- Двигательные расстройства
- Аномалии, Множественные
- Хромосомные нарушения
- Синдром
- Синдром Ангельмана
- Противоинфекционные агенты
- Антибактериальные агенты
- Миноциклин
Другие идентификационные номера исследования
- A-MANECE
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .