Tanulmány a minociklin hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére Angelman-szindrómában (A-MANECE)
2015. október 19. frissítette: BELEN RUIZ-ANTORAN, Puerta de Hierro University Hospital
Randomizált klinikai vizsgálat, placebo összehasonlítva a minociklin hatékonyságának és biztonságosságának értékelésével Angelman-szindrómában
VÉLETLENSZERŰ KLINIKAI VIZSGÁLAT, PLACEBO A MINOCIKLIN HATÉKONYSÁGÁNAK ÉS BIZTONSÁGÁNAK ÉRTÉKELÉSÉHEZ ANGELMAN-SZINDRÓMÁBAN (A-MANECE TANULMÁNY) ÖSSZEHASONLÍTÁSA
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
TANULMÁNY A MINOCIKLIN HATÉKONYSÁGÁNAK ÉS BIZTONSÁGÁNAK ÉRTÉKELÉSÉRE ANGELMAN-SZINDRÓMÁBAN
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
32
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Madrid, Spanyolország, 28222
- Puerta de Hierro University Hospital
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
6 év (Gyermek, Felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Bevételi kritériumok:
- 6 és 30 év közötti férfi vagy nő.
- Az Angelman-szindróma klinikai diagnózisa és a diagnózis molekuláris megerősítése.
- A résztvevőnek van egy elfogadható gyámja, aki hozzájárulhat a résztvevő nevében.
Kizárási kritériumok:
- Tetraciklinekkel szembeni túlérzékenységben szenvedő betegek.
- Károsodott máj- vagy vesefunkciójú betegek, valamint olyan betegek, akiknek a kórtörténetében főként gyógyszerallergia szerepel.
- Bármilyen egyéb állapot, amely a vizsgáló véleménye szerint klinikailag relevánsnak minősül, és a minociklin alkalmazása ellenjavallt
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Crossover kiosztás
- Maszkolás: Négyszeres
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: MINOCYCLINE 8 hét
A kezelés időtartama: 8 hét
|
Pill Minocycline 50 mg kapszula
Más nevek:
A minociklin 50 mg-os kapszula utánzására gyártott tabletta
Más nevek:
|
|
Placebo Comparator: PLACEBO 8 hét
A minociklin 50 mg-os kapszula utánzására gyártott tabletta
|
Pill Minocycline 50 mg kapszula
Más nevek:
A minociklin 50 mg-os kapszula utánzására gyártott tabletta
Más nevek:
|
|
Kísérleti: MINOCYCLINE 16 hét
A kezelés időtartama: 16 hét 35 kg alatti betegek. 100 mg / nap. Egy 50 mg-os kapszula adagban beadva reggeli és vacsora. Betegek 35-50 kg. 150 mg / nap. 2 kapszula 50 mg-os reggeli és 1 kapszula 50 mg-os vacsora adagban. 50 kg feletti betegek. 200 mg / nap. Két 50 mg-os kapszula adagban adják be reggelire és vacsorára. |
Pill Minocycline 50 mg kapszula
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Az egyenértékű fejlettségi korhoz képest nőtt
Időkeret: 8, 16 és 24 hét
|
Az R Merrill-Palmer (MP-R) fejlesztési skála alapján megnövelt fejlettségi kornak megfelelő
|
8, 16 és 24 hét
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Fejlődött specifikus kognitív, nyelvi és kommunikációs, motoros fejlődés, szociális-érzelmi és adaptív viselkedés
Időkeret: 8, 16 és 24 hét
|
Javított specifikus kognitív, nyelvi és kommunikációs, motoros fejlődés, szociális-érzelmi és alkalmazkodó viselkedés, amelyet az R Merrill-Palmer (MP-R) fejlesztési skála segítségével szereztek
|
8, 16 és 24 hét
|
|
Az EEG javítása.
Időkeret: 8, 16 és 24 hét
|
Az EEG javítása.
A háttéraktivitás változásán, a krízisek típusán, számán és időtartamán, a krízisekre való kiterjedt hajlamon, a feltárt paroxizmális rendellenességeken és a klinikai neurofiziológus átfogó értékelésén alapuló mérés
|
8, 16 és 24 hét
|
|
Biztonság és tolerálhatóság
Időkeret: 8, 16 és 24 hét
|
a) Fizikális vizsgálat b) Életjelek c) Laboratóriumi vizsgálatok d) A kezelés káros hatásai (AE) listája, laboratóriumi értékek, referencia tartományon kívüli értékek és leíró statisztikák.
|
8, 16 és 24 hét
|
|
Klinikai globális benyomás (CGI)
Időkeret: 8, 16 és 24 hét
|
A CGI fejlesztése. .
Mérje meg a klinikai globális benyomás változásait a szülők vagy gondviselők, ön neurológusok és terapeuták észlelése révén
|
8, 16 és 24 hét
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Kutatásvezető: Belen Ruiz-Antorán, Clinical Pharmacology. Puerta de Hierro University Hospital
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
2014. január 1.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2014. szeptember 1.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2014. november 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2014. február 5.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2014. február 5.
Első közzététel (Becslés)
2014. február 6.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)
2015. október 21.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2015. október 19.
Utolsó ellenőrzés
2014. október 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
- Patológiás folyamatok
- Központi idegrendszeri betegségek
- Idegrendszeri betegségek
- Betegség
- Veleszületett rendellenességek
- Genetikai betegségek, veleszületett
- Mozgási zavarok
- Rendellenességek, többszörös
- Kromoszóma rendellenességek
- Szindróma
- Angelman szindróma
- Fertőzésgátló szerek
- Antibakteriális szerek
- Minociklin
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- A-MANECE
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .