Studie för att utvärdera effektiviteten och säkerheten av Minocycline vid Angelmans syndrom (A-MANECE)
19 oktober 2015 uppdaterad av: BELEN RUIZ-ANTORAN, Puerta de Hierro University Hospital
Randomiserad klinisk prövning, placebo jämförd för att utvärdera effektiviteten och säkerheten för minocyklin vid Angelmans syndrom
RANDOMISERAD KLINISK PRÖVNING, PLACEBO JÄMFÖRT FÖR ATT UTVÄRDERA EFFEKTIVITETEN OCH SÄKERHETEN HOS MINOCYKLIN I ANGELMAN SYNDROM (A-MANECE STUDY)
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
STUDIE FÖR ATT UTVÄRDERA EFFEKTIVITETEN OCH SÄKERHETEN AV MINOCYKLIN I ANGELMAN SYNDROM
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
32
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Madrid, Spanien, 28222
- Puerta de Hierro University Hospital
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
6 år till 30 år (Barn, Vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Man eller kvinna mellan 6 och 30 år.
- Klinisk diagnos av Angelmans syndrom och molekylär bekräftelse av diagnos.
- Deltagaren har en godtagbar målsman kan ge samtycke på deltagarens vägnar.
Exklusions kriterier:
- Patienter med överkänslighet mot tetracykliner.
- Patienter med nedsatt lever- eller njurfunktion och hos de med huvudsakligen läkemedelsallergihistoria.
- Alla andra tillstånd som enligt utredarens åsikt anses vara kliniskt relevanta och att administrering av minocyklin är kontraindicerat
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Crossover tilldelning
- Maskning: Fyrdubbla
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: MINOCYKLIN 8 veckor
Behandlingslängd: 8 veckor
|
Piller Minocycline 50 mg kapsel
Andra namn:
Piller tillverkat för att efterlikna Minocycline 50 mg kapsel
Andra namn:
|
|
Placebo-jämförare: PLACEBO 8 veckor
Piller tillverkat för att efterlikna Minocycline 50 mg kapsel
|
Piller Minocycline 50 mg kapsel
Andra namn:
Piller tillverkat för att efterlikna Minocycline 50 mg kapsel
Andra namn:
|
|
Experimentell: MINOCYKLIN 16 veckor
Behandlingslängd: 16 veckor Patienter <35 kg. 100 mg/dag. Administreras i en dos av en kapsel på 50 mg frukost och middag. Patienter 35 - 50 kg. 150 mg/dag. Administreras i en dos av 2 kapslar à 50 mg frukost och 1 kapsel à 50 mg middag. Patienter > 50 kg. 200 mg/dag. Administreras i en dos av två kapslar om 50 mg frukost och middag. |
Piller Minocycline 50 mg kapsel
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Ökade med motsvarande utvecklingsålder
Tidsram: 8, 16 och 24 veckor
|
Ökad med motsvarande utvecklingsålder, erhållen genom Development Scale R Merrill-Palmer (MP-R)
|
8, 16 och 24 veckor
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förbättrad specifik kognitiv, språk och kommunikation, motorisk utveckling, socialt-emotionellt och adaptivt beteende
Tidsram: 8, 16 och 24 veckor
|
Förbättrad specifik kognitiv, språk och kommunikation, motorisk utveckling, socialt-emotionellt och adaptivt beteende erhållits genom Development Scale R Merrill-Palmer (MP-R)
|
8, 16 och 24 veckor
|
|
Förbättring av EEG.
Tidsram: 8, 16 och 24 veckor
|
Förbättring av EEG.
Mått baserat på förändringar i bakgrundsaktivitet, typ, antal och varaktighet av kriser, utbredd tendens till kriser, paroxysmala abnormiteter registrerade typer och den övergripande utvärderingen av klinisk neurofysiolog
|
8, 16 och 24 veckor
|
|
Säkerhet och tolerabilitet
Tidsram: 8, 16 och 24 veckor
|
a) Fysisk undersökning b) Vitala tecken c) Laboratorietester d) Lista över biverkningar (AEs) för behandling, laboratorievärden, värden utanför referensintervallet och beskrivande statistik.
|
8, 16 och 24 veckor
|
|
Clinical Global impression (CGI)
Tidsram: 8, 16 och 24 veckor
|
Förbättring av CGI. .
Mät baserat på förändringar i det kliniska globala intrycket genom uppfattningen av föräldrar eller vårdnadshavare, ni neurologer och terapeuter
|
8, 16 och 24 veckor
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Utredare
- Huvudutredare: Belen Ruiz-Antorán, Clinical Pharmacology. Puerta de Hierro University Hospital
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart
1 januari 2014
Primärt slutförande (Faktisk)
1 september 2014
Avslutad studie (Faktisk)
1 november 2014
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
5 februari 2014
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
5 februari 2014
Första postat (Uppskatta)
6 februari 2014
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)
21 oktober 2015
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
19 oktober 2015
Senast verifierad
1 oktober 2014
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- A-MANECE
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .