Estudio para evaluar la eficacia y seguridad de la minociclina en el síndrome de Angelman (A-MANECE)
19 de octubre de 2015 actualizado por: BELEN RUIZ-ANTORAN, Puerta de Hierro University Hospital
Ensayo clínico aleatorizado, placebo comparado para evaluar la eficacia y seguridad de la minociclina en el síndrome de Angelman
ENSAYO CLÍNICO ALEATORIZADO, PLACEBO COMPARADO PARA EVALUAR LA EFICACIA Y SEGURIDAD DE LA MINOCICLINA EN EL SÍNDROME DE ANGELMAN (ESTUDIO A-MANECE)
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
ESTUDIO PARA EVALUAR LA EFICACIA Y SEGURIDAD DE LA MINOCICLINA EN EL SÍNDROME DE ANGELMAN
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
32
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
-
-
Madrid, España, 28222
- Puerta de Hierro University Hospital
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
6 años a 30 años (Niño, Adulto)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Hombre o mujer entre 6 y 30 años.
- Diagnóstico clínico del Síndrome de Angelman y confirmación molecular del diagnóstico.
- El participante tiene un tutor aceptable que puede dar su consentimiento en nombre del participante.
Criterio de exclusión:
- Pacientes con hipersensibilidad a las tetraciclinas.
- Pacientes con alteración de la función hepática o renal y en aquellos con antecedentes principalmente de alergia a medicamentos.
- Cualquier otra condición que a juicio del investigador se considere clínicamente relevante y que esté contraindicada la administración de minociclina
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación cruzada
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Experimental: MINOCICLINA 8 semanas
Duración del tratamiento: 8 semanas
|
Píldora Minociclina 50 mg cápsula
Otros nombres:
Píldora fabricada para imitar la cápsula de Minociclina de 50 mg
Otros nombres:
|
|
Comparador de placebos: PLACEBO 8 semanas
Píldora fabricada para imitar la cápsula de Minociclina de 50 mg
|
Píldora Minociclina 50 mg cápsula
Otros nombres:
Píldora fabricada para imitar la cápsula de Minociclina de 50 mg
Otros nombres:
|
|
Experimental: MINOCICLINA 16 semanas
Duración del tratamiento: 16 semanas Pacientes <35 kg. 100 mg / día. Administrar a dosis de una cápsula de 50 mg desayuno y cena. Pacientes 35 - 50 kg. 150 mg/día. Administrar a dosis de 2 cápsulas de 50 mg en el desayuno y 1 cápsula de 50 mg en la cena. Pacientes > 50 kg. 200 mg/día. Administrar a dosis de dos cápsulas de 50 mg en el desayuno y la cena. |
Píldora Minociclina 50 mg cápsula
Otros nombres:
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Aumentado en la edad equivalente de desarrollo
Periodo de tiempo: 8, 16 y 24 semanas
|
Incrementada sobre la edad equivalente de desarrollo, obtenida a través de la Escala de Desarrollo R Merrill-Palmer (MP-R)
|
8, 16 y 24 semanas
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Mejora cognitiva específica, lenguaje y comunicación, desarrollo motor, comportamiento social-emocional y adaptativo
Periodo de tiempo: 8, 16 y 24 semanas
|
Mejora cognitiva específica, lenguaje y comunicación, desarrollo motor, socioemocional y comportamiento adaptativo obtenida a través de la Escala de Desarrollo R Merrill-Palmer (MP-R)
|
8, 16 y 24 semanas
|
|
Mejora del EEG.
Periodo de tiempo: 8, 16 y 24 semanas
|
Mejora del EEG.
Medida basada en cambios en la actividad de fondo, tipo, número y duración de las crisis, tendencia generalizada a las crisis, tipos de anomalías paroxísticas registradas y la evaluación general del neurofisiólogo clínico
|
8, 16 y 24 semanas
|
|
Seguridad y tolerabilidad
Periodo de tiempo: 8, 16 y 24 semanas
|
a) Examen físico b) Signos vitales c) Exámenes de laboratorio d) Listado de efectos adversos (EA) por tratamiento, valores de laboratorio, valores fuera del rango de referencia y estadísticas descriptivas.
|
8, 16 y 24 semanas
|
|
Impresión clínica global (CGI)
Periodo de tiempo: 8, 16 y 24 semanas
|
Mejora de CGI. .
Medida basada en cambios en la Impresión Clínica Global a través de la percepción de padres o tutores, neurólogos y terapeuta
|
8, 16 y 24 semanas
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Belen Ruiz-Antorán, Clinical Pharmacology. Puerta de Hierro University Hospital
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de enero de 2014
Finalización primaria (Actual)
1 de septiembre de 2014
Finalización del estudio (Actual)
1 de noviembre de 2014
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
5 de febrero de 2014
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
5 de febrero de 2014
Publicado por primera vez (Estimar)
6 de febrero de 2014
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
21 de octubre de 2015
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
19 de octubre de 2015
Última verificación
1 de octubre de 2014
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Procesos Patológicos
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedad
- Anomalías congénitas
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Trastornos del movimiento
- Anomalías Múltiples
- Trastornos cromosómicos
- Síndrome
- Síndrome de Angelman
- Agentes antiinfecciosos
- Agentes antibacterianos
- Minociclina
Otros números de identificación del estudio
- A-MANECE
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .