复发或难治性华氏巨球蛋白血症患者的 1/2 期剂量递增研究 (8400-401)
2019年8月28日 更新者：Idera Pharmaceuticals, Inc.
1/2 期开放标签、多剂量、剂量递增研究，以评估 IMO-8400 在复发或难治性华氏巨球蛋白血症患者中的安全性和耐受性
最近的报道在大约 90% 的华氏巨球蛋白血症患者中发现了 MYD88 基因的特定致癌突变 L265P。
MYD88 是 Toll 样受体 (TLR) 7、8 和 9 信号通路中的关键接头蛋白，而 IMO-8400 是一种专门设计用于抑制 TLR 7、8 和 9 的寡核苷酸。
使用 IMO-8400 治疗华氏巨球蛋白血症患者的科学假设取决于 TLR 通路中突变 MYD88 信号的抑制，从而中断负责疾病传播的细胞群的增殖。
研究概览
详细说明
符合条件的受试者将被招募并分配到剂量递增的队列中。
治疗将通过皮下注射进行。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
31
阶段
- 阶段2
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Arkansas
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Fayetteville、Arkansas、美国、72758
- Cancer Centers of Excellence
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California
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Los Angeles、California、美国、90404
- UCLA
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Florida
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Jacksonville、Florida、美国、32224
- Mayo Clinic Jacksonville
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Georgia
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Atlanta、Georgia、美国、30322
- Emory Winship Cancer Institute
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Indiana
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Lafayette、Indiana、美国、47905
- Horizon BioAdvance
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Minnesota
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Rochester、Minnesota、美国、55902
- Mayo Clinic
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New Jersey
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Hackensack、New Jersey、美国、07601
- Hackensack University
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New York
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New York、New York、美国、10065
- Memorial Sloan-Kettering Cancer Center
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Texas
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Houston、Texas、美国、77030
- MD Anderson Cancer Center
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Washington
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Seattle、Washington、美国、98109
- Seattle Cancer Care Alliance
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
患者必须诊断为复发性华氏巨球蛋白血症。
除了上述之外，下面还列出了关键的纳入和排除标准。
纳入标准：
- 至少 18 岁。
- 同意采取避孕措施
- 血红蛋白 ≥ 7.5 g/dL，- 中性粒细胞绝对计数 ≥ 1.0 x 109/L (1000/mm3)，- 血小板 ≥ 50,000/μL
排除标准：
- 正在哺乳或怀孕
- BMI > 34.9 公斤/平方米。
- 人类免疫缺陷病毒（HIV-1 或 -2）丙型肝炎病毒 (HCV) 或乙型肝炎表面抗原 (HBsAg) 检测呈阳性。
- 接受慢性全身性皮质类固醇治疗 > 每天 20 毫克泼尼松。
- 正在接受其他抗癌疗法（批准或研究）治疗。
- 在研究药物开始时接受过细胞毒性化疗或布鲁顿氏酪氨酸激酶 (BTK) 抑制剂（例如 ibrutinib）在过去 3 周内或 rituximab 在过去 2 个月内
- 有需要全身抗生素的活动性感染。
- 在开始研究后的 4 周内接受过需要全身麻醉的手术。
- 有自身免疫性血细胞减少症（贫血、血小板减少症、白细胞减少症）。
- 有 III 级或 IV 级心力衰竭。
- 有限制日常活动的感觉或运动神经病。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：IMO-8400 在不断增加的剂量水平
IMO-8400 通过皮下注射增加剂量水平
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IMO-8400 通过皮下注射增加剂量水平
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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IMO-8400 在华氏巨球蛋白血症患者中的安全性和耐受性
大体时间：长达 24 周
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IMO-8400 在华氏巨球蛋白血症患者中的安全性和耐受性：不良事件评估
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长达 24 周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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最佳整体反应
大体时间：长达 24 周
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使用第六届华氏巨球蛋白血症国际研讨会标准的最佳总体反应
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长达 24 周
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确定在每个剂量水平下经历 DLT 的患者数量
大体时间：28天
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通过评估每个剂量水平的 DLT 来确定合适的 IMO-8400 剂量以进行进一步的临床评估
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28天
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通过 SC 注射给药的 IMO 8400 递增剂量水平的药代动力学 - Cmax。
大体时间：第 1 周第 1 天：在给药前（注射前 1 小时内）和给药后 1 小时（+/-5 分钟）、2 小时（+/-10 分钟）和 4 小时（+ /-15 分钟)
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通过 SC 注射给药的递增剂量水平的 IMO 8400 的药代动力学 - Cmax。
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第 1 周第 1 天：在给药前（注射前 1 小时内）和给药后 1 小时（+/-5 分钟）、2 小时（+/-10 分钟）和 4 小时（+ /-15 分钟)
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SC 注射给药 IMO 8400 递增剂量水平的药代动力学 - AUC0-t (hr*ng/mL)
大体时间：第 1 周第 1 天：在给药前（注射前 1 小时内）和给药后 1 小时（+/-5 分钟）、2 小时（+/-10 分钟）和 4 小时（+ /-15 分钟)
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通过 SC 注射施用的递增剂量水平的 IMO 8400 的药代动力学 - AUC0-t (hr*ng/mL)。
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第 1 周第 1 天：在给药前（注射前 1 小时内）和给药后 1 小时（+/-5 分钟）、2 小时（+/-10 分钟）和 4 小时（+ /-15 分钟)
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Mark Cornfeld, MD, MPH、Idera Pharmaceuticals, Inc.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2014年3月1日
初级完成 (实际的)
2017年4月1日
研究完成 (实际的)
2017年11月1日
研究注册日期
首次提交
2014年3月18日
首先提交符合 QC 标准的
2014年3月18日
首次发布 (估计)
2014年3月20日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2019年9月10日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2019年8月28日
最后验证
2019年8月1日
更多信息
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