Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Fase 1/2 dosisescalatiestudie bij patiënten met recidiverende of refractaire macroglobulinemie van Waldenström (8400-401)

28 augustus 2019 bijgewerkt door: Idera Pharmaceuticals, Inc.

Fase 1/2 open-label, meervoudige dosis, dosis-escalatiestudie om de veiligheid en verdraagbaarheid van IMO-8400 te evalueren bij patiënten met recidiverende of refractaire macroglobulinemie van Waldenström

Recente rapporten hebben een specifieke oncogene mutatie L265P van het MYD88-gen geïdentificeerd bij ongeveer 90% van de patiënten met Waldenström's macroglobulinemie. MYD88 is een belangrijk linkereiwit in de signaalroute van Toll Like Receptors (TLR's) 7, 8 en 9, en IMO-8400 is een oligonucleotide dat speciaal is ontworpen om TLR's 7, 8 en 9 te remmen. De wetenschappelijke hypothese voor het gebruik van IMO-8400 voor de behandeling van patiënten met Waldenström's macroglobulinemie hangt af van de remming van mutant MYD88-signalering in de TLR-route, waardoor de proliferatie van celpopulaties die verantwoordelijk zijn voor de verspreiding van de ziekte wordt onderbroken.

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

In aanmerking komende proefpersonen zullen worden ingeschreven en toegewezen aan escalerende dosiscohorten. De behandeling zal worden toegediend door middel van subcutane injectie.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

31

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Arkansas
      • Fayetteville, Arkansas, Verenigde Staten, 72758
        • Cancer Centers of Excellence
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90404
        • UCLA
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Verenigde Staten, 32224
        • Mayo Clinic Jacksonville
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322
        • Emory Winship Cancer Institute
    • Indiana
      • Lafayette, Indiana, Verenigde Staten, 47905
        • Horizon BioAdvance
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Verenigde Staten, 55902
        • Mayo Clinic
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Verenigde Staten, 07601
        • Hackensack University
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10065
        • Memorial Sloan-Kettering Cancer Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • MD Anderson Cancer Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98109
        • Seattle Cancer Care Alliance

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

Patiënten moeten een diagnose hebben van recidiverende macroglobulinemie van Waldenström.

Naast het bovenstaande worden hieronder de belangrijkste opname- en uitsluitingscriteria vermeld.

Inclusiecriteria:

  1. Minstens 18 jaar oud.
  2. Ga akkoord met het gebruik van anticonceptie
  3. Hemoglobine ≥ 7,5 g/dl, - absoluut aantal neutrofielen ≥ 1,0 x 109/l (1000/mm3), - bloedplaatjes ≥ 50.000/μl

Uitsluitingscriteria:

  1. Geeft borstvoeding of is zwanger
  2. Heeft een BMI > 34,9 kg/m2.
  3. Heeft een positieve test voor humaan immunodeficiëntievirus (HIV-1 of -2), hepatitis C-virus (HCV) of hepatitis B-oppervlakteantigeen (HBsAg).
  4. Chronische systemische corticosteroïdtherapie ontvangen > 20 mg prednison per dag.
  5. Wordt behandeld met andere antikankertherapieën (goedgekeurd of in onderzoek).
  6. Heeft bij aanvang van het onderzoeksgeneesmiddel cytotoxische chemotherapie of een Bruton's tyrosinekinase (BTK)-remmer (bijv. ibrutinib) in de afgelopen 3 weken of rituximab in de afgelopen 2 maanden
  7. Heeft een actieve infectie die systemische antibiotica vereist.
  8. Heeft een operatie ondergaan waarvoor algehele anesthesie nodig was binnen 4 weken na aanvang van het onderzoek.
  9. Heeft auto-immune cytopenie (bloedarmoede, trombocytopenie, leukopenie).
  10. Heeft hartfalen van klasse III of IV.
  11. Heeft sensorische of motorische neuropathie die dagelijkse activiteiten beperkt.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: IMO-8400 bij escalerende dosisniveaus
IMO-8400 bij escalerende dosisniveaus door subcutane injectie
Geneesmiddel: IMO-8400
IMO-8400 bij escalerende dosisniveaus door subcutane injectie

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Veiligheid en verdraagbaarheid van IMO-8400 bij patiënten met Waldenstrom's macroglobulinemie
Tijdsspanne: Tot 24 weken
Veiligheid en verdraagbaarheid van IMO-8400 bij patiënten met Waldenström's macroglobulinemie: beoordeling van bijwerkingen
Tot 24 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Beste algemene reactie
Tijdsspanne: Tot 24 weken
Beste algehele respons op basis van criteria van de VIth International Workshop in Waldenstrom's Macroglobulinemia
Tot 24 weken
Identificeer het aantal patiënten dat DLT's ervaart op elk dosisniveau
Tijdsspanne: 28 dagen
Om een ​​geschikte dosis IMO-8400 te identificeren voor verdere klinische evaluatie via evaluatie van DLT op elk dosisniveau
28 dagen
Farmacokinetiek van escalerende dosisniveaus van IMO 8400 toegediend door SC-injectie - Cmax.
Tijdsspanne: Cyclus 1 Week 1 Dag 1: Monsters werden genomen vóór de dosis (binnen 1 uur voorafgaand aan de injectie) en na de dosis na 1 uur (+/-5 min), 2 uur (+/-10 min) en 4 uur (+/- 5 min.) /-15 minuten)
Farmacokinetiek van escalerende dosisniveaus van IMO 8400 toegediend door SC-injectie - Cmax.
Cyclus 1 Week 1 Dag 1: Monsters werden genomen vóór de dosis (binnen 1 uur voorafgaand aan de injectie) en na de dosis na 1 uur (+/-5 min), 2 uur (+/-10 min) en 4 uur (+/- 5 min.) /-15 minuten)
Farmacokinetiek van escalerende dosisniveaus van IMO 8400 toegediend door SC-injectie - AUC0-t (hr*ng/mL)
Tijdsspanne: Cyclus 1 Week 1 Dag 1: Monsters werden genomen vóór de dosis (binnen 1 uur voorafgaand aan de injectie) en na de dosis na 1 uur (+/-5 min), 2 uur (+/-10 min) en 4 uur (+/- 5 min.) /-15 minuten)
Farmacokinetiek van escalerende dosisniveaus van IMO 8400 toegediend door SC-injectie - AUC0-t (hr*ng/mL).
Cyclus 1 Week 1 Dag 1: Monsters werden genomen vóór de dosis (binnen 1 uur voorafgaand aan de injectie) en na de dosis na 1 uur (+/-5 min), 2 uur (+/-10 min) en 4 uur (+/- 5 min.) /-15 minuten)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Idera Pharmaceuticals, Inc.

Onderzoekers

  • Studie directeur: Mark Cornfeld, MD, MPH, Idera Pharmaceuticals, Inc.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 maart 2014

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 april 2017

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 november 2017

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

18 maart 2014

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

18 maart 2014

Eerst geplaatst (Schatting)

20 maart 2014

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

10 september 2019

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

28 augustus 2019

Laatst geverifieerd

1 augustus 2019

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 8400-401

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren