动脉内注射美法仑治疗年轻的单侧视网膜母细胞瘤患者
2023年10月6日 更新者：Children's Oncology Group
视网膜母细胞瘤儿童眼动脉动脉内化疗的多机构可行性研究
这项试验性临床试验研究了单侧 D 组视网膜母细胞瘤或影响一只眼睛的视网膜母细胞瘤是否已经扩散到眼睛的内部胶质部分，是否可以用一种新技术来治疗，该技术将化学疗法直接输送到供应受影响眼睛的血管中。
这种新技术称为动脉内注射。
通过动脉内注射给予马法兰可能会降低儿童需要手术切除眼睛的可能性，并可能减少治疗副作用的数量。
研究概览
详细说明
主要目标：
I. 研究将美法仑直接输送到新诊断为单侧 D 组视网膜母细胞瘤的儿童的眼动脉中的可行性，否则将考虑进行眼球摘除术。
次要目标：
I. 估计新诊断为 D 组疾病的单侧视网膜母细胞瘤患儿动脉内马法兰治疗后的眼球挽救率。
二。 评估与多剂量动脉内化疗相关的毒性和不良事件。
三、 评估接受动脉内化疗的儿童的视力结果。
四、 监测方案治疗期间转移性疾病的发展速度。
三级目标：
I. 评估动脉内治疗对因进展而摘除眼球的组织病理学的影响。
大纲：
患者在第 1 天接受动脉内注射美法仑 (IA)。 在没有疾病进展或不可接受的毒性的情况下，每 28 天重复治疗最多 3 个疗程。
完成研究治疗后，患者每 3 个月随访 1 年，每 4 个月随访 1 年，每 6 个月随访 1 年，然后定期随访 2 年。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
14
阶段
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
California
-
Los Angeles、California、美国、90027
- Children's Hospital Los Angeles
-
San Francisco、California、美国、94158
- UCSF Medical Center-Mission Bay
-
San Francisco、California、美国、94143
- UCSF Medical Center-Parnassus
-
-
Connecticut
-
New Haven、Connecticut、美国、06520
- Yale University
-
-
Florida
-
Miami、Florida、美国、33136
- University of Miami Miller School of Medicine-Sylvester Cancer Center
-
-
Georgia
-
Atlanta、Georgia、美国、30322
- Children's Healthcare of Atlanta - Egleston
-
-
Massachusetts
-
Boston、Massachusetts、美国、02215
- Dana-Farber Cancer Institute
-
-
North Carolina
-
Durham、North Carolina、美国、27710
- Duke University Medical Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati、Ohio、美国、45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Texas
-
Houston、Texas、美国、77030
- M D Anderson Cancer Center
-
Houston、Texas、美国、77030
- Baylor College of Medicine/Dan L Duncan Comprehensive Cancer Center
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
6个月 及以上 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 初诊单侧D组视网膜母细胞瘤患者
- 必须在进入研究前 14 天内对大脑进行磁共振成像 (MRI)（或计算机断层扫描 [CT]，如果 MRI 不可用）
- 必须在进入研究前 14 天内进行麻醉下诊断检查 (EUA)
- 必须在开始治疗前根据来自诊断性 EUA 的 RetCam 图像对 D 组疾病进行快速中央审查确认
- 患者的体能状态必须对应于东部肿瘤协作组 (ECOG) 得分为 0、1 或 2
- 患者的预期寿命必须 >= 8 周
患者必须具有足够的肾功能，定义为：
- 肌酐清除率或放射性同位素肾小球滤过率 (GFR) >= 70 mL/min/1.73 m^2 或
基于年龄/性别的血清肌酐如下：
- 1 个月至 < 6 个月：0.4 mg/dL
- 6 个月至 < 1 岁：0.5 mg/dL
- 1 至 < 2 岁：0.6 毫克/分升
- 2 至 < 6 岁：0.8 毫克/分升
- 6 至 < 10 岁：1 毫克/分升
- 10 至 < 13 岁：1.2 毫克/分升
- 13 至 < 16 岁：1.5 毫克/分升（男性）； 1.4 毫克/分升（女性）
- >= 16 岁：1.7 mg/dL（男性）； 1.4 毫克/分升（女性）
- 总胆红素 =< 1.5 x 年龄正常上限 (ULN)
- 血清谷氨酸丙酮酸转氨酶 (SGPT)（谷丙转氨酶 [ALT]）< 2.5 x 年龄正常值上限 (ULN)
排除标准：
- 双侧疾病患者
- 单侧视网膜母细胞瘤伴 A、B、C 或 E 组眼
- 先前对这种疾病进行过化学疗法或放射疗法（允许进行激光和冷冻疗法，并且不被视为排除标准）
- 眼外疾病或眼眶视神经受累的临床或神经影像学证据
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：治疗（马法兰）
患者在第 1 天接受美法仑 IA。
在没有疾病进展或不可接受的毒性的情况下，每 28 天重复治疗最多 3 个疗程。
|
给定 IA
其他名称：
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
经历可行性失败的患者人数
大体时间：长达 4 个月
|
可行性失败定义为 a) 介入放射科医师因任何原因无法进入眼动脉进行第一次化疗； b) 患者在第 1 或第 2 个疗程后发生视网膜中央动脉闭塞，到下一次注射到期时仍未重新开放； c) 由于不良事件通用术语标准 (CTCAE) III 级或 IV 级并发症被认为可能、可能或可能相关治疗，患者无法接受所有三种治疗。
|
长达 4 个月
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
与多剂量 IA 化疗相关的 3 级或更高 CTCAE 不良事件的发生率
大体时间：完成研究治疗后最多 30 天
|
将提供至少发生 1 次 3 级或更高级别 CTCAE 不良经历的患者百分比。
不合格的患者或未接受任何方案治疗的患者被排除在不良事件报告之外。
|
完成研究治疗后最多 30 天
|
|
眼睛挽救的可能性
大体时间：2年
|
如果在入组后 2 年内不需要因疾病进展或毒性而进行眼球摘除，则患者将被视为眼部挽救成功。
|
2年
|
|
视网膜母细胞瘤转移率
大体时间：长达 2 年
|
将估计经历视网膜母细胞瘤转移的患者的百分比。
不符合条件的患者或未接受任何方案治疗的患者被排除在该分析之外
|
长达 2 年
|
|
根据弱视治疗研究视力测试协议评估的视力
大体时间：治疗后1年
|
根据以 95% 置信区间评估的患者的平均视力进行估算。
|
治疗后1年
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Murali M Chintagumpala、Children's Oncology Group
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2014年10月31日
初级完成 (实际的)
2017年6月30日
研究完成 (实际的)
2023年9月30日
研究注册日期
首次提交
2014年3月25日
首先提交符合 QC 标准的
2014年3月25日
首次发布 (估计的)
2014年3月26日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2023年10月13日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2023年10月6日
最后验证
2023年10月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- ARET12P1 (其他标识符：CTEP)
- U10CA180886 (美国 NIH 拨款/合同)
- U10CA098543 (美国 NIH 拨款/合同)
- NCI-2014-00618 (注册表标识符：CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.