Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Valtimonsisäinen melfalaani hoidettaessa nuorempia potilaita, joilla on yksipuolinen retinoblastooma

perjantai 6. lokakuuta 2023 päivittänyt: Children's Oncology Group

Monilaitosten toteutettavuustutkimus valtimonsisäisestä kemoterapiasta retinoblastoomaa sairastavien lasten silmävaltimossa

Tämä kliininen pilottitutkimus tutkii, voidaanko yksipuolista D-ryhmän retinoblastoomaa tai toiseen silmään vaikuttavaa retinoblastoomaa, joka on levinnyt silmän sisäiseen hyytelömäiseen osaan, hoitaa uudella tekniikalla, jolla kemoterapiaa viedään suoraan verisuoniin, joka toimittaa sairaan silmän. Tätä uutta tekniikkaa kutsutaan valtimonsisäiseksi injektioksi. Melfalaanin antaminen valtimonsisäisenä injektiona saattaa vähentää todennäköisyyttä, että lapset tarvitsevat leikkausta silmän poistamiseksi, ja saattaa vähentää hoidon sivuvaikutusten määrää.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

ENSISIJAISET TAVOITTEET:

I. Tutkia mahdollisuutta kuljettaa melfalaani suoraan silmävaltimoon lapsilla, joilla on äskettäin diagnosoitu yksipuolinen D-ryhmän retinoblastooma ja joiden enukleaatiota muutoin harkittaisiin.

TOISIJAISET TAVOITTEET:

I. Arvioi silmän pelastusnopeus valtimonsisäisen melfalaanihoidon jälkeen lapsilla, joilla on äskettäin diagnosoitu yksipuolinen retinoblastooma, jolla on D-ryhmän sairaus.

II. Arvioida toksisuuksia ja haittavaikutuksia, jotka liittyvät useiden valtimoiden kemoterapian annosten antamiseen.

III. Arvioida näön tuloksia lapsilla, joita hoidetaan valtimonsisäisellä kemoterapialla.

IV. Tarkkaile metastaattisten sairauksien kehittymisnopeutta protokollahoidon aikana.

KORKEAAIKAISET TAVOITTEET:

I. Arvioida valtimonsisäisen hoidon vaikutukset niiden silmien histopatologiaan, joilta on poistettu enukleaariot etenemisen vuoksi.

YHTEENVETO:

Potilaat saavat melfalaania valtimonsisäisesti (IA) päivänä 1. Hoito toistetaan 28 päivän välein enintään 3 hoitojakson ajan ilman taudin etenemistä tai ei-hyväksyttävää toksisuutta.

Tutkimushoidon päätyttyä potilaita seurataan 3 kuukauden välein 1 vuoden ajan, 4 kuukauden välein 1 vuoden ajan, 6 kuukauden välein 1 vuoden ajan ja sen jälkeen säännöllisesti 2 vuoden ajan.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

14

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • San Francisco, California, Yhdysvallat, 94158
        • UCSF Medical Center-Mission Bay
      • San Francisco, California, Yhdysvallat, 94143
        • UCSF Medical Center-Parnassus
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Yhdysvallat, 06520
        • Yale University
    • Florida
      • Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine-Sylvester Cancer Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta - Egleston
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02215
        • Dana-Farber Cancer Institute
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • M D Anderson Cancer Center
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Baylor College of Medicine/Dan L Duncan Comprehensive Cancer Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

6 kuukautta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Äskettäin diagnosoidut potilaat, joilla on yksipuolinen D-ryhmän retinoblastooma
  • Aivojen magneettikuvaus (MRI) (tai tietokonetomografia [CT], jos magneettikuvausta ei ole saatavilla) on tehtävä 14 päivän kuluessa ennen tutkimukseen tuloa
  • Diagnostinen tutkimus anestesiassa (EUA) on suoritettava 14 päivän kuluessa ennen tutkimukseen tuloa
  • Ennen hoidon aloittamista on saatava nopea keskustarkasteluvahvistus ryhmän D taudista diagnostisen EUA:n RetCam-kuvien perusteella
  • Potilaiden suorituskyvyn tulee vastata ECOG-pisteitä 0, 1 tai 2
  • Potilaiden elinajanodote on oltava >= 8 viikkoa

  • Potilailla on oltava riittävä munuaisten toiminta, joka määritellään seuraavasti:

    • Kreatiniinipuhdistuma tai radioisotooppien glomerulussuodatusnopeus (GFR) >= 70 ml/min/1,73 m^2 tai

    • Seerumin kreatiniiniarvo iän/sukupuolen perusteella seuraavasti:

      • 1 kk - < 6 kuukautta: 0,4 mg/dl
      • 6 kuukaudesta < 1 vuoteen: 0,5 mg/dl
      • 1 - < 2 vuotta: 0,6 mg/dl
      • 2 - < 6 vuotta: 0,8 mg/dl
      • 6 - < 10 vuotta: 1 mg/dl
      • 10 - < 13 vuotta: 1,2 mg/dl
      • 13 - < 16 vuotta: 1,5 mg/dl (mies); 1,4 mg/dl (naaras)
      • >= 16 vuotta: 1,7 mg/dl (mies); 1,4 mg/dl (naaras)
  • Kokonaisbilirubiini = < 1,5 x normaalin yläraja (ULN) iän mukaan
  • Seerumin glutamaattipyruvaattitransaminaasi (SGPT) (alaniiniaminotransferaasi [ALT]) < 2,5 x normaalin yläraja (ULN) iän mukaan

Poissulkemiskriteerit:

  • Potilaat, joilla on kahdenvälinen sairaus
  • Yksipuolinen retinoblastooma, jossa on A-, B-, C- tai E-ryhmän silmät
  • Aiempi kemoterapia tai sädehoito tähän sairauteen (laser ja kryoterapia ovat sallittuja, eikä niitä pidetä poissulkemiskriteereinä)
  • Kliininen tai neuroimaging-todistus silmän ulkopuolisesta sairaudesta tai silmän silmän hermovauriosta

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Hoito (melfalaani)
Potilaat saavat melfalaani IA:ta päivänä 1. Hoito toistetaan 28 päivän välein enintään 3 hoitojakson ajan ilman taudin etenemistä tai ei-hyväksyttävää toksisuutta.
Lääke: Melphalan
Annettu IA
Muut nimet:
  • CB-3025
  • L-PAM
  • L-sarkolysiini
  • Alaniinityppisinappi
  • L-fenyylialaniini sinappi
  • L-sarkolysiini Fenyylialaniinisinappi
  • Melphalanum
  • Fenyylialaniini Sinappi
  • Fenyylialaniini Typpisinappi
  • Sarkokloriini
  • Sarkolysin
  • WR-19813

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden potilaiden määrä, joiden toteutettavuus epäonnistui
Aikaikkuna: Jopa 4 kuukautta
Toteutettavuuden epäonnistuminen määritellään seuraavasti: a) interventioradiologi ei jostain syystä pääse käsiksi silmävaltimoon ensimmäistä kemoterapiaa varten; b) potilaalle kehittyy verkkokalvon keskusvaltimon tukos 1. tai 2. hoitojakson jälkeen, joka ei avaudu uudelleen seuraavan injektion ajankohtaan mennessä; tai c) potilas ei voi saada kaikkia kolmea hoitoa CTCAE (Common Terminology Criteria for Adverse Events) -asteen III tai IV komplikaatioiden vuoksi, joita pidetään mahdollisesti, todennäköisesti tai todennäköisenä hoitona.
Jopa 4 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Asteen 3 tai korkeamman CTCAE-haittatapahtumien ilmaantuvuus useisiin IA-kemoterapian annoksiin
Aikaikkuna: Jopa 30 päivää tutkimushoidon päättymisen jälkeen
Niiden potilaiden prosenttiosuus, joilla on vähintään yksi 3. asteen tai korkeamman asteen CTCAE-haittakokemus, ilmoitetaan. Potilaat, jotka eivät ole tukikelpoisia tai jotka eivät saa mitään protokollahoitoa, suljetaan pois haittatapahtumien raportoinnista.
Jopa 30 päivää tutkimushoidon päättymisen jälkeen
Silmän pelastumisen todennäköisyys
Aikaikkuna: 2 vuotta
Potilaan katsotaan onnistuneen silmän pelastamiseksi, jos enukleaatiota ei vaadita taudin etenemisen tai toksisuuden vuoksi 2 vuoden aikana ilmoittautumisesta.
2 vuotta
Retinoblastooman metastaasien määrä
Aikaikkuna: Jopa 2 vuotta
Niiden potilaiden prosenttiosuus, joilla on retinoblastooman etäpesäkkeitä, arvioidaan. Potilaat, jotka eivät ole tukikelpoisia, tai potilaat, jotka eivät saa mitään protokollahoitoa, jätetään tämän analyysin ulkopuolelle
Jopa 2 vuotta
Näöntarkkuus, arvioitu amblyopian hoitotutkimuksen näöntarkkuuden testausprotokollan mukaan
Aikaikkuna: 1 vuosi hoidon jälkeen
Arvioitu 95 %:n luottamusvälillä arvioitujen potilaiden keskimääräisen näöntarkkuuden perusteella.
1 vuosi hoidon jälkeen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Children's Oncology Group

Yhteistyökumppanit

National Cancer Institute (NCI)

Tutkijat

  • Päätutkija: Murali M Chintagumpala, Children's Oncology Group

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 31. lokakuuta 2014

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 30. kesäkuuta 2017

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Lauantai 30. syyskuuta 2023

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 25. maaliskuuta 2014

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 25. maaliskuuta 2014

Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)

Keskiviikko 26. maaliskuuta 2014

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 13. lokakuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 6. lokakuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. lokakuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • ARET12P1 (Muu tunniste: CTEP)
  • U10CA180886 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus)
  • U10CA098543 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus)
  • NCI-2014-00618 (Rekisterin tunniste: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa