Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Intraarteriell Melphalan ved behandling av yngre pasienter med unilateral retinoblastom

6. oktober 2023 oppdatert av: Children's Oncology Group

En multiinstitusjonell mulighetsstudie av intraarteriell kjemoterapi gitt i oftalmisk arterie hos barn med retinoblastom

Denne kliniske pilotstudien studerer om ensidig gruppe D retinoblastom, eller retinoblastom som påvirker ett øye som har spredt seg til den indre geléen som en del av øyet, kan behandles med en ny teknikk for å levere kjemoterapi direkte inn i blodåren som forsyner det berørte øyet. Denne nye teknikken kalles intraarteriell injeksjon. Å gi melfalan via intraarteriell injeksjon kan gjøre det mindre sannsynlig at barn trenger kirurgi for å fjerne øyet og kan redusere mengden behandlingsbivirkninger.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

PRIMÆRE MÅL:

I. Å studere muligheten for å levere melfalan direkte inn i den oftalmiske arterien hos barn med nylig diagnostisert unilateral gruppe D retinoblastom, som ellers ville bli vurdert for enukleasjon.

SEKUNDÆRE MÅL:

I. Å estimere okulær bergingsrate etter behandling med intraarteriell melfalan hos barn med nylig diagnostisert unilateral retinoblastom med gruppe D-sykdom.

II. For å evaluere toksisitetene og uønskede hendelsene forbundet med levering av flere doser intraarteriell kjemoterapi.

III. For å evaluere synsutfall hos barn behandlet med intraarteriell kjemoterapi.

IV. For å overvåke hastigheten på utviklingen av metastatisk sykdom under protokollbehandling.

TERTIÆRE MÅL:

I. For å evaluere effekten av intraarteriell terapi på histopatologien til øyne som er enukleert for progresjon.

OVERSIKT:

Pasienter får melfalan intraarterielt (IA) på dag 1. Behandlingen gjentas hver 28. dag i opptil 3 kurer i fravær av sykdomsprogresjon eller uakseptabel toksisitet.

Etter avsluttet studiebehandling følges pasientene opp hver 3. måned i 1 år, hver 4. måned i 1 år, hver 6. måned i 1 år, og deretter periodisk i 2 år.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

14

Fase

  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • San Francisco, California, Forente stater, 94158
        • UCSF Medical Center-Mission Bay
      • San Francisco, California, Forente stater, 94143
        • UCSF Medical Center-Parnassus
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forente stater, 06520
        • Yale University
    • Florida
      • Miami, Florida, Forente stater, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine-Sylvester Cancer Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta - Egleston
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02215
        • Dana-Farber Cancer Institute
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • M D Anderson Cancer Center
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Baylor College of Medicine/Dan L Duncan Comprehensive Cancer Center

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

6 måneder og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Nydiagnostiserte pasienter med unilateral gruppe D retinoblastom
  • Magnetisk resonansavbildning (MRI) (eller computertomografi [CT] hvis MR ikke er tilgjengelig) av hjernen må utføres innen 14 dager før studiestart
  • Diagnostisk undersøkelse under anestesi (EUA) må utføres innen 14 dager før studiestart
  • Rask sentral gjennomgangsbekreftelse av gruppe D-sykdom basert på RetCam-bilder fra diagnostisk EUA må innhentes før behandlingsstart
  • Pasienter må ha en prestasjonsstatus som tilsvarer Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) skårer på 0, 1 eller 2
  • Pasienter må ha en forventet levealder på >= 8 uker

  • Pasienter må ha tilstrekkelig nyrefunksjon, definert som:

    • Kreatininclearance eller radioisotop glomerulær filtrasjonshastighet (GFR) >= 70 ml/min/1,73 m^2 eller

    • Et serumkreatinin basert på alder/kjønn som følger:

      • 1 måned til < 6 måneder: 0,4 mg/dL
      • 6 måneder til < 1 år: 0,5 mg/dL
      • 1 til < 2 år: 0,6 mg/dL
      • 2 til < 6 år: 0,8 mg/dL
      • 6 til < 10 år: 1 mg/dL
      • 10 til < 13 år: 1,2 mg/dL
      • 13 til < 16 år: 1,5 mg/dL (mann); 1,4 mg/dL (hunn)
      • >= 16 år: 1,7 mg/dL (mann); 1,4 mg/dL (hunn)
  • Total bilirubin =< 1,5 x øvre normalgrense (ULN) for alder
  • Serumglutamatpyruvattransaminase (SGPT) (alaninaminotransferase [ALT]) < 2,5 x øvre normalgrense (ULN) for alder

Ekskluderingskriterier:

  • Pasienter med bilateral sykdom
  • Unilateral retinoblastom med gruppe A, B, C eller E øyne
  • Tidligere kjemoterapi eller strålebehandling for denne sykdommen (laser og kryoterapi er tillatt og regnes ikke som eksklusjonskriterier)
  • Klinisk eller nevroimaging bevis på ekstraokulær sykdom eller involvering av optisk nerve i orbital

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Behandling (melphalan)
Pasienter får melfalan IA på dag 1. Behandlingen gjentas hver 28. dag i opptil 3 kurer i fravær av sykdomsprogresjon eller uakseptabel toksisitet.
Legemiddel: Melphalan
Gitt IA
Andre navn:
  • CB-3025
  • L-PAM
  • L-Sarcolysin
  • Alanin nitrogen sennep
  • L-fenylalanin sennep
  • L-Sarcolysin Fenylalanin sennep
  • L-sarkolysin
  • Melphalanum
  • Fenylalanin sennep
  • Fenylalanin nitrogen sennep
  • Sarkoklorin
  • Sarkolysin
  • WR-19813

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall pasienter som opplever gjennomførbarhetssvikt
Tidsramme: Inntil 4 måneder
Feasibility-svikt er definert som a) intervensjonsradiolog ikke er i stand til å få tilgang til den oftalmiske arterien for 1. kjemoterapiadministrasjon av en eller annen grunn; b) pasienten utvikler sentral retinal arterieokkklusjon etter 1. eller 2. kur som ikke åpner igjen ved neste injeksjon; eller c) pasienten ikke kan motta alle tre behandlingene på grunn av vanlige terminologikriterier for bivirkninger (CTCAE) komplikasjoner grad III eller IV som anses som mulig, sannsynlig eller sannsynlig relatert behandling.
Inntil 4 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst av grad 3 eller høyere CTCAE-bivirkninger assosiert med flere doser IA-kjemoterapi
Tidsramme: Inntil 30 dager etter avsluttet studiebehandling
Prosentandelen av pasienter med minst 1 forekomst av grad 3 eller høyere CTCAE-bivirkninger vil bli oppgitt. Ikke-kvalifiserte pasienter eller pasienter som ikke mottar noen protokollbehandling er ekskludert fra rapportering av uønskede hendelser.
Inntil 30 dager etter avsluttet studiebehandling
Sannsynlighet for okulær berging
Tidsramme: 2 år
En pasient vil bli betraktet som en okulær bergingssuksess hvis enukleering på grunn av sykdomsprogresjon eller toksisitet ikke er nødvendig i løpet av de 2 årene etter registrering.
2 år
Frekvens av metastaser av retinoblastom
Tidsramme: Inntil 2 år
Prosentandelen av pasienter som opplever metastaser av retinoblastom vil bli estimert. Ikke-kvalifiserte pasienter eller pasienter som ikke mottar noen protokollbehandling er ekskludert fra denne analysen
Inntil 2 år
Synsskarphet, vurdert i henhold til Amblyopia Treatment Study Visual Acuity Testing Protocol
Tidsramme: 1 år etter behandling
Estimert av gjennomsnittlig synsstyrke blant pasienter evaluert med et 95 % konfidensintervall.
1 år etter behandling

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Children's Oncology Group

Samarbeidspartnere

National Cancer Institute (NCI)

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Murali M Chintagumpala, Children's Oncology Group

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

31. oktober 2014

Primær fullføring (Faktiske)

30. juni 2017

Studiet fullført (Faktiske)

30. september 2023

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

25. mars 2014

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

25. mars 2014

Først lagt ut (Antatt)

26. mars 2014

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

13. oktober 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

6. oktober 2023

Sist bekreftet

1. oktober 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • ARET12P1 (Annen identifikator: CTEP)
  • U10CA180886 (U.S. NIH-stipend/kontrakt)
  • U10CA098543 (U.S. NIH-stipend/kontrakt)
  • NCI-2014-00618 (Registeridentifikator: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere