Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Melfalan dotętniczy w leczeniu młodszych pacjentów z jednostronnym siatkówczakiem

6 października 2023 zaktualizowane przez: Children's Oncology Group

Wieloinstytucjonalne studium wykonalności chemioterapii dotętniczej podawanej w tętnicy ocznej u dzieci z siatkówczakiem

To pilotażowe badanie kliniczne ma na celu sprawdzenie, czy jednostronny siatkówczak grupy D lub siatkówczak zajmujący jedno oko, który rozprzestrzenił się na galaretkę wewnętrzną podobną do części oka, można leczyć nową techniką dostarczania chemioterapii bezpośrednio do naczynia krwionośnego zaopatrującego chore oko. Ta nowa technika nazywa się wstrzyknięciem dotętniczym. Podawanie melfalanu we wstrzyknięciu dotętniczym może zmniejszyć prawdopodobieństwo konieczności chirurgicznego usunięcia gałki ocznej u dzieci i zmniejszyć liczbę działań niepożądanych związanych z leczeniem.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

CELE NAJWAŻNIEJSZE:

I. Zbadanie wykonalności podania melfalanu bezpośrednio do tętnicy ocznej u dzieci z nowo rozpoznanym jednostronnym siatkówczakiem grupy D, u których w innym przypadku kwalifikowano by do wyłuszczenia.

CELE DODATKOWE:

I. Ocena wskaźnika wyleczeń narządu wzroku po leczeniu dotętniczym melfalanem u dzieci z nowo rozpoznanym siatkówczakiem jednostronnym z chorobą z grupy D.

II. Ocena toksyczności i zdarzeń niepożądanych związanych z dostarczaniem wielokrotnych dawek chemioterapii dotętniczej.

III. Ocena efektów widzenia u dzieci leczonych chemioterapią dotętniczą.

IV. Monitorowanie tempa rozwoju choroby przerzutowej podczas terapii zgodnej z protokołem.

CELE TRZECIEJ:

I. Ocena wpływu terapii dotętniczej na histopatologię oczu wyłuszczonych w celu progresji.

ZARYS:

Pacjenci otrzymują melfalan dotętniczo (IA) w dniu 1. Leczenie powtarza się co 28 dni przez maksymalnie 3 cykle w przypadku braku progresji choroby lub niedopuszczalnej toksyczności.

Po zakończeniu leczenia badanego pacjenci są kontrolowani co 3 miesiące przez 1 rok, co 4 miesiące przez 1 rok, co 6 miesięcy przez 1 rok, a następnie okresowo przez 2 lata.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

14

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94158
        • UCSF Medical Center-Mission Bay
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94143
        • UCSF Medical Center-Parnassus
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06520
        • Yale University
    • Florida
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine-Sylvester Cancer Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta - Egleston
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02215
        • Dana-Farber Cancer Institute
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • M D Anderson Cancer Center
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Baylor College of Medicine/Dan L Duncan Comprehensive Cancer Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

6 miesięcy i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Nowo zdiagnozowani pacjenci z jednostronnym siatkówczakiem grupy D
  • Rezonans magnetyczny (MRI) (lub tomografia komputerowa [CT], jeśli MRI nie jest dostępny) mózgu musi być wykonany w ciągu 14 dni przed włączeniem do badania
  • Badanie diagnostyczne w znieczuleniu (EUA) należy wykonać w ciągu 14 dni przed włączeniem do badania
  • Przed rozpoczęciem leczenia należy uzyskać szybkie centralne potwierdzenie przeglądu choroby grupy D na podstawie obrazów RetCam z diagnostycznego EUA
  • Pacjenci muszą mieć stan sprawności odpowiadający punktacji Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) 0, 1 lub 2
  • Oczekiwana długość życia pacjentów musi wynosić >= 8 tygodni

  • Pacjenci muszą mieć odpowiednią czynność nerek, zdefiniowaną jako:

    • Klirens kreatyniny lub współczynnik przesączania kłębuszkowego radioizotopu (GFR) >= 70 ml/min/1,73 m^2 lub

    • Stężenie kreatyniny w surowicy na podstawie wieku/płci w następujący sposób:

      • 1 miesiąc do < 6 miesięcy: 0,4 mg/dl
      • 6 miesięcy do < 1 roku: 0,5 mg/dl
      • 1 do < 2 lat: 0,6 mg/dl
      • 2 do < 6 lat: 0,8 mg/dl
      • 6 do < 10 lat: 1 mg/dl
      • 10 do < 13 lat: 1,2 mg/dl
      • od 13 do < 16 lat: 1,5 mg/dl (mężczyźni); 1,4 mg/dl (kobieta)
      • >= 16 lat: 1,7 mg/dl (mężczyzna); 1,4 mg/dl (kobieta)
  • Bilirubina całkowita =< 1,5 x górna granica normy (GGN) dla wieku
  • Stężenie transaminazy glutaminianowo-pirogronianowej (SGPT) w surowicy (aminotransferaza alaninowa [AlAT]) < 2,5 x górna granica normy (GGN) dla wieku

Kryteria wyłączenia:

  • Pacjenci z chorobą obustronną
  • Jednostronny siatkówczak z oczami grupy A, B, C lub E
  • Wcześniejsza chemioterapia lub radioterapia w przypadku tej choroby (laser i krioterapia są dozwolone i nie są uważane za kryteria wykluczenia)
  • Kliniczne lub neuroobrazowe dowody choroby pozagałkowej lub zajęcia nerwu wzrokowego oczodołu

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Leczenie (melfalan)
Pacjenci otrzymują melfalan IA w dniu 1. Leczenie powtarza się co 28 dni przez maksymalnie 3 cykle w przypadku braku progresji choroby lub niedopuszczalnej toksyczności.
Lek: Melfalan
Biorąc pod uwagę IA
Inne nazwy:
  • CB-3025
  • L-PAM
  • L-sarkolizyna
  • Musztarda Alaninowo-Azotowa
  • Musztarda L-fenyloalanina
  • L-Sarcolysin Fenyloalanina musztarda
  • Melfalan
  • Musztarda fenyloalaninowa
  • Fenyloalanina Iperyt Azotowy
  • Sarkokloryna
  • Sarkolysin
  • WR-19813

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba pacjentów doświadczających braku wykonalności
Ramy czasowe: Do 4 miesięcy
Niepowodzenie w wykonalności jest definiowane jako a) radiolog interwencyjny nie jest w stanie z jakiegokolwiek powodu uzyskać dostępu do tętnicy ocznej w celu podania pierwszej chemioterapii; b) po 1. lub 2. kursie u pacjenta rozwinęła się niedrożność tętnicy środkowej siatkówki, która nie otwiera się ponownie przed terminem kolejnego wstrzyknięcia; lub c) pacjent nie może otrzymać wszystkich trzech rodzajów leczenia z powodu powikłań stopnia III lub IV według Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE), które uważa się za potencjalnie, prawdopodobnie lub prawdopodobnie związane z leczeniem.
Do 4 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych stopnia 3. lub wyższego wg CTCAE związanych z wielokrotnymi dawkami chemioterapii IA
Ramy czasowe: Do 30 dni po zakończeniu leczenia w ramach badania
Podany zostanie odsetek pacjentów, u których wystąpiło co najmniej 1 zdarzenie niepożądane stopnia 3. lub wyższego wg CTCAE. Pacjenci niekwalifikujący się lub pacjenci, którzy nie otrzymują żadnej terapii zgodnej z protokołem, są wykluczeni ze zgłaszania zdarzeń niepożądanych.
Do 30 dni po zakończeniu leczenia w ramach badania
Prawdopodobieństwo uratowania oka
Ramy czasowe: 2 lata
Pacjent zostanie uznany za osobę, u której udało się uratować gałkę oczną, jeśli wyłuszczenie z powodu postępu choroby lub toksyczności nie będzie wymagane w ciągu 2 lat od włączenia do badania.
2 lata
Szybkość przerzutów siatkówczaka
Ramy czasowe: Do 2 lat
Oszacowany zostanie odsetek pacjentów, u których wystąpią przerzuty siatkówczaka. Pacjenci niekwalifikujący się lub pacjenci, którzy nie otrzymują żadnej terapii zgodnej z protokołem, są wykluczeni z tej analizy
Do 2 lat
Ostrość wzroku, oceniana zgodnie z protokołem badania ostrości wzroku badania leczenia niedowidzenia
Ramy czasowe: 1 rok po terapii
Oszacowana na podstawie średniej ostrości wzroku wśród pacjentów ocenianych z 95% przedziałem ufności.
1 rok po terapii

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Children's Oncology Group

Współpracownicy

National Cancer Institute (NCI)

Śledczy

  • Główny śledczy: Murali M Chintagumpala, Children's Oncology Group

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

31 października 2014

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

30 czerwca 2017

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

30 września 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

25 marca 2014

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

25 marca 2014

Pierwszy wysłany (Szacowany)

26 marca 2014

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

13 października 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

6 października 2023

Ostatnia weryfikacja

1 października 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ARET12P1 (Inny identyfikator: CTEP)
  • U10CA180886 (Grant/umowa NIH USA)
  • U10CA098543 (Grant/umowa NIH USA)
  • NCI-2014-00618 (Identyfikator rejestru: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Jednostronny siatkówczak

Badania kliniczne na Melfalan

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Belgium

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj