Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Intraarteriální melfalan v léčbě mladších pacientů s unilaterálním retinoblastomem

6. října 2023 aktualizováno: Children's Oncology Group

Multiinstitucionální studie proveditelnosti intraarteriální chemoterapie podávané na oční tepně dětí s retinoblastomem

Tato pilotní klinická studie studuje, zda jednostranný retinoblastom skupiny D nebo retinoblastom postihující jedno oko, které se rozšířilo do vnitřní rosolovité části oka, lze léčit pomocí nové techniky podávání chemoterapie přímo do krevní cévy, která zásobuje postižené oko. Tato nová technika se nazývá intraarteriální injekce. Podávání melfalanu intraarteriální injekcí může snížit pravděpodobnost, že děti budou potřebovat operaci k odstranění oka, a může snížit množství nežádoucích účinků léčby.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

PRIMÁRNÍ CÍLE:

I. Studovat proveditelnost podání melfalanu přímo do oční tepny u dětí s nově diagnostikovaným unilaterálním retinoblastomem skupiny D, u kterých by se jinak uvažovalo o enukleaci.

DRUHÉ CÍLE:

I. Odhadnout míru záchrany oka po léčbě intraarteriálním melfalanem u dětí s nově diagnostikovaným unilaterálním retinoblastomem s onemocněním skupiny D.

II. Vyhodnotit toxicitu a nežádoucí účinky spojené s podáváním více dávek intraarteriální chemoterapie.

III. Zhodnotit výsledky vidění u dětí léčených intraarteriální chemoterapií.

IV. Sledovat rychlost rozvoje metastatického onemocnění během protokolární terapie.

TERCIÁRNÍ CÍLE:

I. Zhodnotit účinky intraarteriální terapie na histopatologii očí s enukleací pro progresi.

OBRYS:

Pacienti dostávají melfalan intraarteriálně (IA) v den 1. Léčba se opakuje každých 28 dní až ve 3 cyklech v nepřítomnosti progrese onemocnění nebo nepřijatelné toxicity.

Po ukončení studijní léčby jsou pacienti sledováni každé 3 měsíce po dobu 1 roku, každé 4 měsíce po dobu 1 roku, každých 6 měsíců po dobu 1 roku a poté periodicky po dobu 2 let.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

14

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94158
        • UCSF Medical Center-Mission Bay
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94143
        • UCSF Medical Center-Parnassus
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Spojené státy, 06520
        • Yale University
    • Florida
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine-Sylvester Cancer Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta - Egleston
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02215
        • Dana-Farber Cancer Institute
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • M D Anderson Cancer Center
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Baylor College of Medicine/Dan L Duncan Comprehensive Cancer Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

6 měsíců a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Nově diagnostikovaní pacienti s jednostranným retinoblastomem skupiny D
  • Magnetická rezonance (MRI) (nebo počítačová tomografie [CT], pokud není k dispozici MRI) mozku musí být provedena do 14 dnů před vstupem do studie
  • Diagnostické vyšetření v anestezii (EUA) musí být provedeno do 14 dnů před vstupem do studie
  • Před zahájením léčby je nutné získat rychlé potvrzení centrálního přehledu onemocnění skupiny D na základě snímků z RetCam z diagnostických EUA
  • Pacienti musí mít výkonnostní stav odpovídající skóre Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) 0, 1 nebo 2
  • Pacienti musí mít očekávanou délku života >= 8 týdnů

  • Pacienti musí mít adekvátní renální funkce, definované jako:

    • Clearance kreatininu nebo rychlost glomerulární filtrace radioizotopů (GFR) >= 70 ml/min/1,73 m^2 nebo

    • Sérový kreatinin podle věku/pohlaví takto:

      • 1 měsíc až < 6 měsíců: 0,4 mg/dl
      • 6 měsíců až < 1 rok: 0,5 mg/dl
      • 1 až < 2 roky: 0,6 mg/dl
      • 2 až < 6 let: 0,8 mg/dl
      • 6 až < 10 let: 1 mg/dl
      • 10 až < 13 let: 1,2 mg/dl
      • 13 až < 16 let: 1,5 mg/dl (muži); 1,4 mg/dl (samice)
      • >= 16 let: 1,7 mg/dl (muž); 1,4 mg/dl (samice)
  • Celkový bilirubin =< 1,5 x horní hranice normy (ULN) pro věk
  • Sérová glutamátpyruváttransamináza (SGPT) (alaninaminotransferáza [ALT]) < 2,5 x horní hranice normálu (ULN) pro věk

Kritéria vyloučení:

  • Pacienti s oboustranným onemocněním
  • Jednostranný retinoblastom s očima skupiny A, B, C nebo E
  • Předchozí chemoterapie nebo radiační terapie pro toto onemocnění (laser a kryoterapie jsou povoleny a nejsou považovány za vylučovací kritéria)
  • Klinický nebo neurozobrazovací důkaz extraokulárního onemocnění nebo postižení orbitálního optického nervu

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Léčba (melfalan)
Pacienti dostávají melfalan IA v den 1. Léčba se opakuje každých 28 dní až ve 3 cyklech v nepřítomnosti progrese onemocnění nebo nepřijatelné toxicity.
Lék: Melfalan
Vzhledem k IA
Ostatní jména:
  • CB-3025
  • L-PAM
  • L-Sarcolysin
  • Alaninová dusíkatá hořčice
  • L-fenylalanin hořčice
  • L-Sarcolysin Fenylalanin hořčice
  • L-Sarkolysin
  • Melphalanum
  • Fenylalaninová hořčice
  • Fenylalanin dusíkatá hořčice
  • Sarcoclorin
  • Sarkolysin
  • WR-19813

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet pacientů se selháním proveditelnosti
Časové okno: Až 4 měsíce
Selhání proveditelnosti je definováno jako a) intervenční radiolog není z jakéhokoli důvodu schopen vstoupit do oční tepny pro 1. aplikaci chemoterapie; b) u pacienta dojde po 1. nebo 2. kúře k okluzi centrální retinální tepny, která se znovu neotevře do doby, kdy má být podána další injekce; nebo c) pacient nemůže dostat všechny tři léčby kvůli komplikacím III nebo IV podle Společných terminologických kritérií pro nežádoucí příhody (CTCAE), které jsou považovány za možná, pravděpodobně nebo pravděpodobně související léčbu.
Až 4 měsíce

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt nežádoucích příhod CTCAE stupně 3 nebo vyššího spojených s více dávkami chemoterapie IA
Časové okno: Až 30 dnů po dokončení studijní léčby
Bude poskytnuto procento pacientů s alespoň 1 výskytem nežádoucích zkušeností CTCAE stupně 3 nebo vyšší. Nezpůsobilí pacienti nebo pacienti, kteří nedostávají žádnou protokolární terapii, jsou vyloučeni z hlášení nežádoucích účinků.
Až 30 dnů po dokončení studijní léčby
Pravděpodobnost oční záchrany
Časové okno: 2 roky
Pacient bude považován za úspěšného při záchraně oka, pokud není během 2 let po zařazení do studie nutná enukleace z důvodu progrese onemocnění nebo toxicity.
2 roky
Míra metastáz retinoblastomu
Časové okno: Až 2 roky
Odhadne se procento pacientů, u kterých se vyskytnou metastázy retinoblastomu. Nezpůsobilí pacienti nebo pacienti, kteří nedostávají žádnou protokolární terapii, jsou z této analýzy vyloučeni
Až 2 roky
Zraková ostrost, hodnocená podle protokolu pro testování zrakové ostrosti Studie léčby tupozrakosti
Časové okno: 1 rok po terapii
Odhadem podle průměrné zrakové ostrosti mezi pacienty hodnocené s 95% intervalem spolehlivosti.
1 rok po terapii

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Children's Oncology Group

Spolupracovníci

National Cancer Institute (NCI)

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Murali M Chintagumpala, Children's Oncology Group

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

31. října 2014

Primární dokončení (Aktuální)

30. června 2017

Dokončení studie (Aktuální)

30. září 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

25. března 2014

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

25. března 2014

První zveřejněno (Odhadovaný)

26. března 2014

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

13. října 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

6. října 2023

Naposledy ověřeno

1. října 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ARET12P1 (Jiný identifikátor: CTEP)
  • U10CA180886 (Grant/smlouva NIH USA)
  • U10CA098543 (Grant/smlouva NIH USA)
  • NCI-2014-00618 (Identifikátor registru: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Jednostranný retinoblastom

Klinické studie na Melfalan

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Jordan

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit