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Melfalan intra-arterioso nel trattamento di pazienti più giovani con retinoblastoma unilaterale

6 ottobre 2023 aggiornato da: Children's Oncology Group

Uno studio di fattibilità multiistituzionale sulla chemioterapia intra-arteriosa somministrata nell'arteria oftalmica dei bambini con retinoblastoma

Questo studio clinico pilota studia se il retinoblastoma unilaterale di gruppo D, o il retinoblastoma che colpisce un occhio che si è diffuso alla parte gelatinosa interna dell'occhio, possa essere trattato con una nuova tecnica per somministrare la chemioterapia direttamente nel vaso sanguigno che irrora l'occhio interessato. Questa nuova tecnica si chiama iniezione intra-arteriosa. La somministrazione di melfalan tramite iniezione intra-arteriosa può ridurre la probabilità che i bambini necessitino di un intervento chirurgico per rimuovere l'occhio e può ridurre la quantità di effetti collaterali del trattamento.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

OBIETTIVI PRIMARI:

I. Studiare la fattibilità della somministrazione di melfalan direttamente nell'arteria oftalmica in bambini con retinoblastoma unilaterale di gruppo D di nuova diagnosi, che altrimenti sarebbero presi in considerazione per l'enucleazione.

OBIETTIVI SECONDARI:

I. Per stimare il tasso di salvataggio oculare dopo il trattamento con melfalan intra-arterioso nei bambini con retinoblastoma unilaterale di nuova diagnosi con malattia di gruppo D.

II. Valutare le tossicità e gli eventi avversi associati alla somministrazione di dosi multiple di chemioterapia intra-arteriosa.

III. Valutare gli esiti visivi nei bambini trattati con chemioterapia intra-arteriosa.

IV. Per monitorare il tasso di sviluppo della malattia metastatica durante la terapia del protocollo.

OBIETTIVI TERZIARI:

I. Valutare gli effetti della terapia intraarteriosa sull'istopatologia degli occhi enucleati per progressione.

CONTORNO:

I pazienti ricevono melfalan per via intra-arteriosa (IA) il giorno 1. Il trattamento si ripete ogni 28 giorni per un massimo di 3 cicli in assenza di progressione della malattia o tossicità inaccettabile.

Dopo il completamento del trattamento in studio, i pazienti vengono seguiti ogni 3 mesi per 1 anno, ogni 4 mesi per 1 anno, ogni 6 mesi per 1 anno e poi periodicamente per 2 anni.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

14

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94158
        • UCSF Medical Center-Mission Bay
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94143
        • UCSF Medical Center-Parnassus
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stati Uniti, 06520
        • Yale University
    • Florida
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine-Sylvester Cancer Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta - Egleston
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02215
        • Dana-Farber Cancer Institute
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • M D Anderson Cancer Center
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Baylor College of Medicine/Dan L Duncan Comprehensive Cancer Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

6 mesi e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Pazienti di nuova diagnosi con retinoblastoma unilaterale di gruppo D
  • La risonanza magnetica per immagini (MRI) (o la tomografia computerizzata [CT] se la MRI non è disponibile) del cervello deve essere eseguita entro 14 giorni prima dell'ingresso nello studio
  • L'esame diagnostico in anestesia (EUA) deve essere eseguito entro 14 giorni prima dell'ingresso nello studio
  • Prima di iniziare il trattamento è necessario ottenere una rapida conferma della revisione centrale della malattia di gruppo D sulla base delle immagini RetCam dell'EUA diagnostico
  • I pazienti devono avere un performance status corrispondente ai punteggi dell'Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) pari a 0, 1 o 2
  • I pazienti devono avere un'aspettativa di vita >= 8 settimane

  • I pazienti devono avere una funzione renale adeguata, definita come:

    • Clearance della creatinina o velocità di filtrazione glomerulare del radioisotopo (VFG) >= 70 mL/min/1,73 m^2 o

    • Una creatinina sierica basata su età/sesso come segue:

      • Da 1 mese a < 6 mesi: 0,4 mg/dL
      • Da 6 mesi a < 1 anno: 0,5 mg/dL
      • da 1 a < 2 anni: 0,6 mg/dL
      • da 2 a < 6 anni: 0,8 mg/dL
      • da 6 a < 10 anni: 1 mg/dL
      • da 10 a < 13 anni: 1,2 mg/dL
      • da 13 a < 16 anni: 1,5 mg/dL (maschi); 1,4 mg/dL (femmina)
      • >= 16 anni: 1,7 mg/dL (maschi); 1,4 mg/dL (femmina)
  • Bilirubina totale = < 1,5 x limite superiore della norma (ULN) per età
  • Glutammato piruvato transaminasi sierica (SGPT) (alanina aminotransferasi [ALT]) < 2,5 x limite superiore della norma (ULN) per età

Criteri di esclusione:

  • Pazienti con malattia bilaterale
  • Retinoblastoma unilaterale con occhi di gruppo A, B, C o E
  • Precedente chemioterapia o radioterapia per questa malattia (il laser e la crioterapia sono consentiti e non sono considerati criteri di esclusione)
  • Evidenza clinica o di neuroimaging di malattia extraoculare o coinvolgimento del nervo ottico orbitale

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Trattamento (melfalan)
I pazienti ricevono melfalan IA il giorno 1. Il trattamento si ripete ogni 28 giorni per un massimo di 3 cicli in assenza di progressione della malattia o tossicità inaccettabile.
Droga: Melfalan
Dato IA
Altri nomi:
  • CB-3025
  • L-PAM
  • L-sarcolisina
  • Mostarda di azoto di alanina
  • Senape L-fenilalanina
  • Mostarda di fenilalanina L-sarcolisina
  • L-Sarcolisina
  • Melfalano
  • Senape fenilalanina
  • Mostarda di fenilalanina azotata
  • Sarcoclorina
  • Sarkolysin
  • WR-19813

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di pazienti con problemi di fattibilità
Lasso di tempo: Fino a 4 mesi
Il fallimento di fattibilità è definito come a) il radiologo interventista non è in grado di accedere all'arteria oftalmica per la prima somministrazione di chemioterapia per qualsiasi motivo; b) il paziente sviluppa un'occlusione dell'arteria retinica centrale dopo il 1° o 2° ciclo che non si riapre entro il momento in cui è prevista l'iniezione successiva; oppure c) il paziente non può ricevere tutti e tre i trattamenti a causa di complicanze di grado III o IV secondo i criteri di terminologia comune per gli eventi avversi (CTCAE) che sono considerate possibilmente, probabilmente o verosimilmente correlate al trattamento.
Fino a 4 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza di eventi avversi CTCAE di grado 3 o superiore associati a dosi multiple di chemioterapia IA
Lasso di tempo: Fino a 30 giorni dopo il completamento del trattamento in studio
Verrà fornita la percentuale di pazienti con almeno 1 occorrenza di esperienza avversa CTCAE di grado 3 o superiore. I pazienti non idonei o i pazienti che non ricevono alcuna terapia protocollare sono esclusi dalla segnalazione di eventi avversi.
Fino a 30 giorni dopo il completamento del trattamento in studio
Probabilità di recupero oculare
Lasso di tempo: 2 anni
Un paziente sarà considerato un successo di salvataggio oculare se l'enucleazione a causa della progressione della malattia o della tossicità non è richiesta durante i 2 anni successivi all'arruolamento.
2 anni
Tasso di metastasi del retinoblastoma
Lasso di tempo: Fino a 2 anni
Sarà stimata la percentuale di pazienti che manifestano metastasi di retinoblastoma. I pazienti non idonei o i pazienti che non ricevono alcuna terapia protocollare sono esclusi da questa analisi
Fino a 2 anni
Acuità visiva, valutata secondo il protocollo di test dell'acuità visiva dello studio sul trattamento dell'ambliopia
Lasso di tempo: 1 anno dopo la terapia
Stimato dall'acuità visiva media tra i pazienti valutati con un intervallo di confidenza del 95%.
1 anno dopo la terapia

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Children's Oncology Group

Collaboratori

National Cancer Institute (NCI)

Investigatori

  • Investigatore principale: Murali M Chintagumpala, Children's Oncology Group

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

31 ottobre 2014

Completamento primario (Effettivo)

30 giugno 2017

Completamento dello studio (Effettivo)

30 settembre 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

25 marzo 2014

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

25 marzo 2014

Primo Inserito (Stimato)

26 marzo 2014

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

13 ottobre 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

6 ottobre 2023

Ultimo verificato

1 ottobre 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ARET12P1 (Altro identificatore: CTEP)
  • U10CA180886 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)
  • U10CA098543 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)
  • NCI-2014-00618 (Identificatore di registro: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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