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Melfalán intraarterial en el tratamiento de pacientes más jóvenes con retinoblastoma unilateral

6 de octubre de 2023 actualizado por: Children's Oncology Group

Un estudio de viabilidad multiinstitucional de la quimioterapia intraarterial administrada en la arteria oftálmica de niños con retinoblastoma

Este ensayo clínico piloto estudia si el retinoblastoma unilateral del grupo D, o el retinoblastoma que afecta a un ojo que se ha propagado a la parte interior del ojo como gelatina, puede tratarse con una nueva técnica para administrar quimioterapia directamente en el vaso sanguíneo que irriga el ojo afectado. Esta nueva técnica se llama inyección intraarterial. Administrar melfalán a través de una inyección intraarterial puede hacer que sea menos probable que los niños necesiten cirugía para extirpar el ojo y puede reducir la cantidad de efectos secundarios del tratamiento.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

OBJETIVOS PRINCIPALES:

I. Estudiar la viabilidad de administrar melfalán directamente en la arteria oftálmica en niños con retinoblastoma unilateral del grupo D recién diagnosticado, que de otro modo serían considerados para enucleación.

OBJETIVOS SECUNDARIOS:

I. Calcular la tasa de recuperación ocular después del tratamiento con melfalán intraarterial en niños con retinoblastoma unilateral recién diagnosticado con enfermedad del grupo D.

II. Evaluar las toxicidades y los eventos adversos asociados con la administración de múltiples dosis de quimioterapia intraarterial.

tercero Evaluar los resultados de la visión en niños tratados con quimioterapia intraarterial.

IV. Para monitorear la tasa de desarrollo de la enfermedad metastásica durante la terapia del protocolo.

OBJETIVOS TERCIARIOS:

I. Evaluar los efectos de la terapia intraarterial en la histopatología de ojos enucleados para progresión.

DESCRIBIR:

Los pacientes reciben melfalán por vía intraarterial (IA) el día 1. El tratamiento se repite cada 28 días hasta por 3 ciclos en ausencia de progresión de la enfermedad o toxicidad inaceptable.

Después de completar el tratamiento del estudio, se realiza un seguimiento de los pacientes cada 3 meses durante 1 año, cada 4 meses durante 1 año, cada 6 meses durante 1 año y luego periódicamente durante 2 años.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

14

Fase

  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94158
        • UCSF Medical Center-Mission Bay
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
        • UCSF Medical Center-Parnassus
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06520
        • Yale University
    • Florida
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine-Sylvester Cancer Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta - Egleston
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02215
        • Dana-Farber Cancer Institute
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • M D Anderson Cancer Center
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Baylor College of Medicine/Dan L Duncan Comprehensive Cancer Center

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

6 meses y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Pacientes recién diagnosticados con retinoblastoma unilateral del grupo D
  • Se debe realizar una resonancia magnética nuclear (RMN) (o una tomografía computarizada [TC] si no se dispone de una MRI) del cerebro dentro de los 14 días anteriores al ingreso al estudio.
  • El examen de diagnóstico bajo anestesia (EUA) debe realizarse dentro de los 14 días anteriores al ingreso al estudio
  • Antes de comenzar el tratamiento, se debe obtener una confirmación de revisión central rápida de la enfermedad del grupo D basada en imágenes RetCam de la EUA de diagnóstico.
  • Los pacientes deben tener un estado funcional correspondiente a las puntuaciones del Grupo Oncológico Cooperativo del Este (ECOG) de 0, 1 o 2
  • Los pacientes deben tener una esperanza de vida de >= 8 semanas

  • Los pacientes deben tener una función renal adecuada, definida como:

    • Depuración de creatinina o tasa de filtración glomerular (TFG) de radioisótopos >= 70 ml/min/1,73 m ^ 2 o

    • Una creatinina sérica basada en la edad/género de la siguiente manera:

      • 1 mes a < 6 meses: 0,4 mg/dL
      • 6 meses a < 1 año: 0,5 mg/dL
      • 1 a < 2 años: 0,6 mg/dL
      • 2 a < 6 años: 0,8 mg/dL
      • 6 a < 10 años: 1 mg/dL
      • 10 a < 13 años: 1,2 mg/dL
      • 13 a < 16 años: 1,5 mg/dL (hombre); 1,4 mg/dl (mujer)
      • >= 16 años: 1,7 mg/dL (hombre); 1,4 mg/dl (mujer)
  • Bilirrubina total =< 1,5 x límite superior normal (LSN) para la edad
  • Glutamato piruvato transaminasa sérica (SGPT) (alanina aminotransferasa [ALT]) < 2,5 veces el límite superior normal (LSN) para la edad

Criterio de exclusión:

  • Pacientes con enfermedad bilateral
  • Retinoblastoma unilateral con ojos del grupo A, B, C o E
  • Quimioterapia o radioterapia previa para esta enfermedad (el láser y la crioterapia están permitidos y no se consideran criterios de exclusión)
  • Evidencia clínica o de neuroimagen de enfermedad extraocular o compromiso del nervio óptico orbitario

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Tratamiento (melfalán)
Los pacientes reciben melfalán IA el día 1. El tratamiento se repite cada 28 días hasta por 3 ciclos en ausencia de progresión de la enfermedad o toxicidad inaceptable.
Droga: Melfalán
Dado IA
Otros nombres:
  • CB-3025
  • L-PAM
  • L-sarcolisina
  • Mostaza nitrogenada alanina
  • Mostaza L-fenilalanina
  • L-sarcolisina fenilalanina mostaza
  • Melfalano
  • Mostaza Fenilalanina
  • Mostaza nitrogenada con fenilalanina
  • Sarcoclorina
  • Sarkolisina
  • WR-19813

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de pacientes que experimentaron fallas en la factibilidad
Periodo de tiempo: Hasta 4 meses
El fracaso de viabilidad se define como a) el radiólogo intervencionista no puede acceder a la arteria oftálmica para la primera administración de quimioterapia por cualquier motivo; b) el paciente desarrolla una oclusión de la arteria central de la retina después del primer o segundo curso que no se reabre en el momento en que corresponde la siguiente inyección; o c) el paciente no puede recibir los tres tratamientos debido a complicaciones de grado III o IV de los Criterios de Terminología Común para Eventos Adversos (CTCAE) que se consideran posible, probable o probablemente relacionadas con el tratamiento.
Hasta 4 meses

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Incidencia de eventos adversos CTCAE de grado 3 o superior asociados con dosis múltiples de quimioterapia IA
Periodo de tiempo: Hasta 30 días después de completar el tratamiento del estudio
Se proporcionará el porcentaje de pacientes con al menos 1 aparición de experiencia adversa CTCAE de grado 3 o superior. Los pacientes no elegibles o los pacientes que no reciben ninguna terapia del protocolo están excluidos de la notificación de eventos adversos.
Hasta 30 días después de completar el tratamiento del estudio
Probabilidad de Salvamento Ocular
Periodo de tiempo: 2 años
Se considerará que un paciente ha tenido éxito en el rescate ocular si no se requiere la enucleación debido a la progresión de la enfermedad o la toxicidad durante los 2 años posteriores a la inscripción.
2 años
Tasa de Metástasis de Retinoblastoma
Periodo de tiempo: Hasta 2 años
Se estimará el porcentaje de pacientes que experimentan metástasis de retinoblastoma. Los pacientes no elegibles o los pacientes que no reciben ninguna terapia de protocolo están excluidos de este análisis
Hasta 2 años
Agudeza visual, evaluada de acuerdo con el protocolo de prueba de agudeza visual del estudio de tratamiento de la ambliopía
Periodo de tiempo: 1 año después de la terapia
Estimado por la agudeza visual promedio entre los pacientes evaluados con un intervalo de confianza del 95%.
1 año después de la terapia

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Children's Oncology Group

Colaboradores

National Cancer Institute (NCI)

Investigadores

  • Investigador principal: Murali M Chintagumpala, Children's Oncology Group

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

31 de octubre de 2014

Finalización primaria (Actual)

30 de junio de 2017

Finalización del estudio (Actual)

30 de septiembre de 2023

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

25 de marzo de 2014

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

25 de marzo de 2014

Publicado por primera vez (Estimado)

26 de marzo de 2014

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

13 de octubre de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

6 de octubre de 2023

Última verificación

1 de octubre de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • ARET12P1 (Otro identificador: CTEP)
  • U10CA180886 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.)
  • U10CA098543 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.)
  • NCI-2014-00618 (Identificador de registro: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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