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Melfalano intra-arterial no tratamento de pacientes mais jovens com retinoblastoma unilateral

6 de outubro de 2023 atualizado por: Children's Oncology Group

Um estudo de viabilidade multi-institucional da quimioterapia intra-arterial administrada na artéria oftálmica de crianças com retinoblastoma

Este ensaio clínico piloto estuda se o retinoblastoma unilateral do grupo D, ou retinoblastoma que afeta um olho que se espalhou para a parte interna gelatinosa do olho, pode ser tratado com uma nova técnica para administrar a quimioterapia diretamente no vaso sanguíneo que abastece o olho afetado. Essa nova técnica é chamada de injeção intra-arterial. Dar melfalano por injeção intra-arterial pode tornar menos provável que as crianças precisem de cirurgia para remover o olho e pode reduzir a quantidade de efeitos colaterais do tratamento.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

OBJETIVOS PRIMÁRIOS:

I. Estudar a viabilidade de administrar melfalano diretamente na artéria oftálmica em crianças com retinoblastoma do grupo D unilateral recém-diagnosticado, que de outra forma seriam consideradas para enucleação.

OBJETIVOS SECUNDÁRIOS:

I. Estimar a taxa de recuperação ocular após tratamento com melfalano intra-arterial em crianças com retinoblastoma unilateral recém-diagnosticado com doença do grupo D.

II. Avaliar as toxicidades e eventos adversos associados à administração de múltiplas doses de quimioterapia intra-arterial.

III. Avaliar os resultados da visão em crianças tratadas com quimioterapia intra-arterial.

4. Para monitorar a taxa de desenvolvimento de doença metastática durante a terapia de protocolo.

OBJETIVOS TERCIÁRIOS:

I. Avaliar os efeitos da terapia intra-arterial na histopatologia de olhos enucleados para progressão.

CONTORNO:

Os pacientes recebem melfalano por via intra-arterial (IA) no dia 1. O tratamento é repetido a cada 28 dias por até 3 ciclos na ausência de progressão da doença ou toxicidade inaceitável.

Após a conclusão do tratamento do estudo, os pacientes são acompanhados a cada 3 meses por 1 ano, a cada 4 meses por 1 ano, a cada 6 meses por 1 ano e depois periodicamente por 2 anos.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

14

Estágio

  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94158
        • UCSF Medical Center-Mission Bay
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
        • UCSF Medical Center-Parnassus
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06520
        • Yale University
    • Florida
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine-Sylvester Cancer Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta - Egleston
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02215
        • Dana-Farber Cancer Institute
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • M D Anderson Cancer Center
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Baylor College of Medicine/Dan L Duncan Comprehensive Cancer Center

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

6 meses e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Pacientes recém-diagnosticados com retinoblastoma unilateral do grupo D
  • A ressonância magnética (MRI) (ou tomografia computadorizada [TC] se a ressonância magnética não estiver disponível) do cérebro deve ser realizada dentro de 14 dias antes da entrada no estudo
  • O exame diagnóstico sob anestesia (EUA) deve ser realizado dentro de 14 dias antes da entrada no estudo
  • A confirmação rápida da revisão central da doença do grupo D com base nas imagens RetCam do diagnóstico de EUA deve ser obtida antes de iniciar o tratamento
  • Os pacientes devem ter um status de desempenho correspondente às pontuações do Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) de 0, 1 ou 2
  • Os pacientes devem ter uma expectativa de vida >= 8 semanas

  • Os pacientes devem ter função renal adequada, definida como:

    • Depuração de creatinina ou taxa de filtração glomerular radioisótopo (TFG) >= 70 mL/min/1,73 m^2 ou

    • Uma creatinina sérica com base na idade/sexo da seguinte forma:

      • 1 mês a < 6 meses: 0,4 mg/dL
      • 6 meses a < 1 ano: 0,5 mg/dL
      • 1 a < 2 anos: 0,6 mg/dL
      • 2 a < 6 anos: 0,8 mg/dL
      • 6 a < 10 anos: 1 mg/dL
      • 10 a < 13 anos: 1,2 mg/dL
      • 13 a < 16 anos: 1,5 mg/dL (masculino); 1,4 mg/dL (feminino)
      • >= 16 anos: 1,7 mg/dL (masculino); 1,4 mg/dL (feminino)
  • Bilirrubina total =< 1,5 x limite superior do normal (LSN) para a idade
  • Sérico glutamato piruvato transaminase (SGPT) (alanina aminotransferase [ALT]) < 2,5 x limite superior do normal (LSN) para a idade

Critério de exclusão:

  • Pacientes com doença bilateral
  • Retinoblastoma unilateral com olhos dos grupos A, B, C ou E
  • Quimioterapia ou radioterapia prévia para esta doença (laser e crioterapia são permitidos e não são considerados critérios de exclusão)
  • Evidência clínica ou de neuroimagem de doença extraocular ou envolvimento do nervo óptico orbital

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Tratamento (melfalano)
Os pacientes recebem melfalano IA no dia 1. O tratamento é repetido a cada 28 dias por até 3 ciclos na ausência de progressão da doença ou toxicidade inaceitável.
Medicamento: Melfalano
Dado IA
Outros nomes:
  • CB-3025
  • L-PAM
  • L-sarcolisina
  • Alanina Mostarda Nitrogenada
  • L-Fenilalanina Mostarda
  • Mostarda L-Sarcolisina Fenilalanina
  • Melfalano
  • Mostarda Fenilalanina
  • Mostarda Nitrogenada Fenilalanina
  • Sarcoclorina
  • Sarkolisin
  • WR-19813

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de pacientes com falha de viabilidade
Prazo: Até 4 meses
A falha de viabilidade é definida como a) o radiologista intervencionista é incapaz de acessar a artéria oftálmica para a 1ª administração de quimioterapia por qualquer motivo; b) o paciente desenvolve oclusão da artéria central da retina após o 1º ou 2º curso que não reabre no momento da próxima injeção; ou c) o paciente não pode receber todos os três tratamentos devido a complicações do Critério de Terminologia Comum para Eventos Adversos (CTCAE) grau III ou IV que são consideradas possíveis, provavelmente ou provavelmente relacionadas ao tratamento.
Até 4 meses

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Incidência de eventos adversos CTCAE de grau 3 ou superior associados a doses múltiplas de quimioterapia IA
Prazo: Até 30 dias após a conclusão do tratamento do estudo
Será fornecida a porcentagem de pacientes com pelo menos 1 ocorrência de experiência adversa CTCAE de grau 3 ou superior. Pacientes inelegíveis ou pacientes que não recebem nenhuma terapia de protocolo são excluídos da notificação de eventos adversos.
Até 30 dias após a conclusão do tratamento do estudo
Probabilidade de Salvamento Ocular
Prazo: 2 anos
Um paciente será considerado um sucesso de salvamento ocular se a enucleação devido à progressão da doença ou toxicidade não for necessária durante os 2 anos após a inscrição.
2 anos
Taxa de metástases de retinoblastoma
Prazo: Até 2 anos
A porcentagem de pacientes que apresentam metástases de retinoblastoma será estimada. Pacientes inelegíveis ou pacientes que não recebem nenhuma terapia de protocolo são excluídos desta análise
Até 2 anos
Acuidade visual, avaliada de acordo com o protocolo de teste de acuidade visual do Amblyopia Treatment Study
Prazo: 1 ano após a terapia
Estimado pela acuidade visual média entre os pacientes avaliados com intervalo de confiança de 95%.
1 ano após a terapia

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Children's Oncology Group

Colaboradores

National Cancer Institute (NCI)

Investigadores

  • Investigador principal: Murali M Chintagumpala, Children's Oncology Group

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

31 de outubro de 2014

Conclusão Primária (Real)

30 de junho de 2017

Conclusão do estudo (Real)

30 de setembro de 2023

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

25 de março de 2014

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

25 de março de 2014

Primeira postagem (Estimado)

26 de março de 2014

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

13 de outubro de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

6 de outubro de 2023

Última verificação

1 de outubro de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • ARET12P1 (Outro identificador: CTEP)
  • U10CA180886 (Concessão/Contrato do NIH dos EUA)
  • U10CA098543 (Concessão/Contrato do NIH dos EUA)
  • NCI-2014-00618 (Identificador de registro: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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