Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Intraarteriel Melphalan til behandling af yngre patienter med unilateral retinoblastom

6. oktober 2023 opdateret af: Children's Oncology Group

En multi-institutionel gennemførlighedsundersøgelse af intraarteriel kemoterapi givet i den oftalmiske arterie hos børn med retinoblastom

Dette kliniske pilotforsøg undersøger, om ensidig gruppe D retinoblastom eller retinoblastom, der påvirker det ene øje, som har spredt sig til den indre gelélignende del af øjet, kan behandles med en ny teknik til at levere kemoterapi direkte ind i blodkarret, der forsyner det berørte øje. Denne nye teknik kaldes intraarteriel injektion. Indgivelse af melphalan via intraarteriel injektion kan gøre det mindre sandsynligt, at børn skal opereres for at fjerne øjet og kan reducere mængden af ​​behandlingsbivirkninger.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

PRIMÆRE MÅL:

I. At undersøge muligheden for at levere melphalan direkte ind i den oftalmiske arterie hos børn med nyligt diagnosticeret unilateral gruppe D retinoblastom, som ellers ville blive overvejet til enucleation.

SEKUNDÆRE MÅL:

I. At estimere den okulære redningshastighed efter behandling med intraarteriel melphalan hos børn med nyligt diagnosticeret unilateral retinoblastom med gruppe D sygdom.

II. At evaluere toksiciteter og uønskede hændelser forbundet med levering af flere doser af intraarteriel kemoterapi.

III. At evaluere synsresultater hos børn behandlet med intraarteriel kemoterapi.

IV. At overvåge hastigheden af ​​udviklingen af ​​metastatisk sygdom under protokolbehandling.

TERTIÆRE MÅL:

I. At evaluere virkningerne af intraarteriel terapi på histopatologien af ​​øjne, der er enucleeret til progression.

OMRIDS:

Patienter får melphalan intraarterielt (IA) på dag 1. Behandlingen gentages hver 28. dag i op til 3 forløb i fravær af sygdomsprogression eller uacceptabel toksicitet.

Efter afsluttet undersøgelsesbehandling følges patienterne op hver 3. måned i 1 år, hver 4. måned i 1 år, hver 6. måned i 1 år og derefter periodisk i 2 år.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

14

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94158
        • UCSF Medical Center-Mission Bay
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94143
        • UCSF Medical Center-Parnassus
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forenede Stater, 06520
        • Yale University
    • Florida
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine-Sylvester Cancer Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta - Egleston
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02215
        • Dana-Farber Cancer Institute
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • M D Anderson Cancer Center
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Baylor College of Medicine/Dan L Duncan Comprehensive Cancer Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

6 måneder og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Nydiagnosticerede patienter med unilateral gruppe D retinoblastom
  • Magnetisk resonansbilleddannelse (MRI) (eller computertomografi [CT], hvis MR ikke er tilgængelig) af hjernen skal udføres inden for 14 dage før studiestart
  • Diagnostisk undersøgelse under anæstesi (EUA) skal udføres inden for 14 dage før studiestart
  • Hurtig central gennemgangsbekræftelse af gruppe D-sygdom baseret på RetCam-billeder fra diagnostisk EUA skal indhentes før behandling påbegyndes
  • Patienter skal have en præstationsstatus svarende til Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) score på 0, 1 eller 2
  • Patienter skal have en forventet levetid på >= 8 uger

  • Patienter skal have tilstrækkelig nyrefunktion, defineret som:

    • Kreatininclearance eller radioisotop glomerulær filtrationshastighed (GFR) >= 70 ml/min/1,73 m^2 eller

    • Et serumkreatinin baseret på alder/køn som følger:

      • 1 måned til < 6 måneder: 0,4 mg/dL
      • 6 måneder til < 1 år: 0,5 mg/dL
      • 1 til < 2 år: 0,6 mg/dL
      • 2 til < 6 år: 0,8 mg/dL
      • 6 til < 10 år: 1 mg/dL
      • 10 til < 13 år: 1,2 mg/dL
      • 13 til < 16 år: 1,5 mg/dL (mand); 1,4 mg/dL (hun)
      • >= 16 år: 1,7 mg/dL (mand); 1,4 mg/dL (hun)
  • Total bilirubin =< 1,5 x øvre normalgrænse (ULN) for alder
  • Serumglutamatpyruvattransaminase (SGPT) (alaninaminotransferase [ALT]) < 2,5 x øvre normalgrænse (ULN) for alder

Ekskluderingskriterier:

  • Patienter med bilateral sygdom
  • Unilateral retinoblastom med gruppe A, B, C eller E øjne
  • Forudgående kemoterapi eller strålebehandling for denne sygdom (laser og kryoterapi er tilladt og betragtes ikke som eksklusionskriterier)
  • Klinisk eller neuroimaging tegn på ekstraokulær sygdom eller involvering af optisk nerve i orbital

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Behandling (melphalan)
Patienter får melphalan IA på dag 1. Behandlingen gentages hver 28. dag i op til 3 forløb i fravær af sygdomsprogression eller uacceptabel toksicitet.
Medicin: Melphalan
Givet IA
Andre navne:
  • CB-3025
  • L-PAM
  • L-Sarcolysin
  • Alanin nitrogen sennep
  • L-phenylalanin sennep
  • L-Sarcolysin Phenylalanin sennep
  • L-sarcolysin
  • Melphalanum
  • Phenylalanin sennep
  • Phenylalanin nitrogen sennep
  • Sarcoclorin
  • Sarkolysin
  • WR-19813

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal patienter, der oplever gennemførlighedsfejl
Tidsramme: Op til 4 måneder
Feasibility failure er defineret som a) interventionel radiolog er ude af stand til at få adgang til den oftalmiske arterie til den 1. kemoterapiadministration af en eller anden grund; b) patienten udvikler central retinal arterieokklusion efter 1. eller 2. forløb, som ikke åbner igen, når den næste injektion skal; eller c) patienten ikke kan modtage alle tre behandlinger på grund af Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) komplikationer grad III eller IV, der anses for muligvis, sandsynligvis eller sandsynligt relateret behandling.
Op til 4 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst af grad 3 eller højere CTCAE-bivirkninger forbundet med flere doser af IA-kemoterapi
Tidsramme: Op til 30 dage efter afsluttet undersøgelsesbehandling
Procentdelen af ​​patienter med mindst 1 forekomst af grad 3 eller højere CTCAE-bivirkning vil blive oplyst. Uegnede patienter eller patienter, som ikke modtager nogen protokolbehandling, er udelukket fra rapportering af bivirkninger.
Op til 30 dage efter afsluttet undersøgelsesbehandling
Sandsynlighed for øjenredning
Tidsramme: 2 år
En patient vil blive betragtet som en okulær redningssucces, hvis enucleation på grund af sygdomsprogression eller toksicitet ikke er påkrævet i løbet af de 2 år efter indskrivning.
2 år
Rate af metastaser af retinoblastom
Tidsramme: Op til 2 år
Procentdelen af ​​patienter, der oplever metastaser af retinoblastom, vil blive estimeret. Uegnede patienter eller patienter, som ikke modtager nogen protokolbehandling, er udelukket fra denne analyse
Op til 2 år
Synskarphed, vurderet i henhold til Amblyopia Treatment Study Visual Acuity Testing Protocol
Tidsramme: 1 år efter behandlingen
Estimeret ved den gennemsnitlige synsstyrke blandt patienter evalueret med et 95 % konfidensinterval.
1 år efter behandlingen

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Children's Oncology Group

Samarbejdspartnere

National Cancer Institute (NCI)

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Murali M Chintagumpala, Children's Oncology Group

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

31. oktober 2014

Primær færdiggørelse (Faktiske)

30. juni 2017

Studieafslutning (Faktiske)

30. september 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

25. marts 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

25. marts 2014

Først opslået (Anslået)

26. marts 2014

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

13. oktober 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

6. oktober 2023

Sidst verificeret

1. oktober 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ARET12P1 (Anden identifikator: CTEP)
  • U10CA180886 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)
  • U10CA098543 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)
  • NCI-2014-00618 (Registry Identifier: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Unilateral retinoblastom

Kliniske forsøg med Melphalan

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Uruguay

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner