Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Intraarteriális melfalán az egyoldalú retinoblasztómában szenvedő fiatalabb betegek kezelésében

2023. október 6. frissítette: Children's Oncology Group

A retinoblasztómában szenvedő gyermekek szemartériájában adott intraarteriális kemoterápia több intézményes megvalósíthatósági tanulmánya

Ez a kísérleti klinikai vizsgálat azt vizsgálja, hogy az egyoldali D csoportú retinoblasztóma vagy az egyik szemet érintő retinoblasztóma, amely a szem belső zselészerű részébe terjedt, kezelhető-e egy új technikával, amely a kemoterápiát közvetlenül az érintett szemet ellátó véredénybe juttatja. Ezt az új technikát intraarteriális injekciónak nevezik. A melfalán intraartériás injekció formájában történő beadása csökkentheti annak valószínűségét, hogy a gyermekeknek műtétre lesz szükségük a szem eltávolítására, és csökkentheti a kezelés mellékhatásainak számát.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

ELSŐDLEGES CÉLKITŰZÉSEK:

I. Megvizsgálni a melfalán közvetlen szemartériába történő bejuttatásának lehetőségét újonnan diagnosztizált unilaterális D csoportú retinoblasztómában szenvedő gyermekeknél, akiknél egyébként fontolóra vennék az enukleációt.

MÁSODLAGOS CÉLKITŰZÉSEK:

I. A szem megmentési arányának becslése intraartériás melfalán kezelés után újonnan diagnosztizált unilaterális retinoblasztómában és D csoportos betegségben szenvedő gyermekeknél.

II. Az intraartériás kemoterápia többszöri adagolásával kapcsolatos toxicitások és nemkívánatos események értékelése.

III. Az intraartériás kemoterápiával kezelt gyermekek látási eredményeinek értékelése.

IV. A metasztatikus betegségek kialakulásának sebességének nyomon követése protokollterápia alatt.

TERIÁRIS CÉLKITŰZÉSEK:

I. Az intraarteriális terápia hatásainak értékelése a progresszió miatt enukleált szemek kórszövettanára.

VÁZLAT:

A betegek intraarteriálisan (IA) melfalánt kapnak az 1. napon. A kezelés 28 naponként megismétlődik legfeljebb 3 kezelési ciklusig, a betegség progressziója vagy elfogadhatatlan toxicitás hiányában.

A vizsgálati kezelés befejezése után a betegeket 1 éven keresztül 3 havonta, 1 évig 4 havonta, 1 évig 6 havonta, majd 2 évig időszakosan követik nyomon.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

14

Fázis

  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • California
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • San Francisco, California, Egyesült Államok, 94158
        • UCSF Medical Center-Mission Bay
      • San Francisco, California, Egyesült Államok, 94143
        • UCSF Medical Center-Parnassus
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Egyesült Államok, 06520
        • Yale University
    • Florida
      • Miami, Florida, Egyesült Államok, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine-Sylvester Cancer Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta - Egleston
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02215
        • Dana-Farber Cancer Institute
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Egyesült Államok, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
        • M D Anderson Cancer Center
      • Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
        • Baylor College of Medicine/Dan L Duncan Comprehensive Cancer Center

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

6 hónap és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Újonnan diagnosztizált betegek egyoldali D csoportú retinoblasztómában
  • Az agy mágneses rezonancia képalkotását (MRI) (vagy számítógépes tomográfiát [CT], ha MRI nem áll rendelkezésre) a vizsgálatba való belépés előtt 14 napon belül el kell végezni.
  • Az anesztézia alatti diagnosztikai vizsgálatot (EUA) a vizsgálatba való belépés előtt 14 napon belül el kell végezni
  • A kezelés megkezdése előtt be kell szerezni a D csoportos betegség gyors központi felülvizsgálatát a diagnosztikai EUA RetCam képei alapján
  • A betegek teljesítőképességi státusza megfelel az Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) 0, 1 vagy 2 pontszámának
  • A betegek várható élettartama >= 8 hét

  • A betegeknek megfelelő vesefunkcióval kell rendelkezniük, a következőképpen definiálva:

    • Kreatinin-clearance vagy radioizotóp glomeruláris filtrációs ráta (GFR) >= 70 ml/perc/1,73 m^2 vagy

    • A szérum kreatinin kor/nem alapján, az alábbiak szerint:

      • 1 hónaptól < 6 hónapig: 0,4 mg/dl
      • 6 hónaptól < 1 évig: 0,5 mg/dl
      • 1 és < 2 év között: 0,6 mg/dl
      • 2 és < 6 év között: 0,8 mg/dl
      • 6 és < 10 év között: 1 mg/dl
      • 10-től < 13 éves korig: 1,2 mg/dl
      • 13-tól < 16 éves korig: 1,5 mg/dl (férfi); 1,4 mg/dl (nő)
      • >= 16 év: 1,7 mg/dl (férfi); 1,4 mg/dl (nő)
  • Összes bilirubin =< 1,5-szerese az életkor felső határának (ULN).
  • A szérum glutamát-piruvát-transzamináz (SGPT) (alanin-aminotranszferáz [ALT]) < 2,5-szerese az életkor felső határának (ULN)

Kizárási kritériumok:

  • Kétoldalú betegségben szenvedő betegek
  • Egyoldali retinoblasztóma A, B, C vagy E csoportú szemekkel
  • Korábbi kemoterápia vagy sugárterápia ehhez a betegséghez (lézeres és krioterápia megengedett, és nem minősül kizárási kritériumnak)
  • Az extraocularis betegség vagy az orbitális látóideg érintettségének klinikai vagy neuroimaging bizonyítéka

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Kezelés (melfalán)
A betegek az 1. napon melfalán IA-t kapnak. A kezelés 28 naponként megismétlődik legfeljebb 3 kezelési ciklusig, a betegség progressziója vagy elfogadhatatlan toxicitás hiányában.
Drog: Melphalan
Adott IA
Más nevek:
  • CB-3025
  • L-PAM
  • L-szarkolizin
  • Alanin nitrogén mustár
  • L-fenilalanin mustár
  • L-Szarkolizin Fenilalanin mustár
  • Melphalanum
  • Fenilalanin mustár
  • Fenilalanin nitrogén mustár
  • Szarkoklorin
  • Sarkolysin
  • WR-19813

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A megvalósíthatósági kudarcot tapasztaló betegek száma
Időkeret: Akár 4 hónapig
A megvalósíthatósági kudarc a) az intervenciós radiológus bármilyen okból nem tud hozzáférni a szemartériához az 1. kemoterápiás beadáshoz; b) a betegnél az 1. vagy 2. kúra után központi retina artéria elzáródás alakul ki, amely a következő injekció esedékeséig nem nyílik meg újra; vagy c) a beteg nem kaphatja meg mindhárom kezelést a Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) III. vagy IV. fokozatú szövődményei miatt, amelyeket valószínűleg, valószínűleg vagy valószínűleg kapcsolódó kezelésnek tekintenek.
Akár 4 hónapig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A 3. vagy magasabb fokozatú CTCAE nemkívánatos események előfordulása többszörös dózisú IA kemoterápiával kapcsolatban
Időkeret: Legfeljebb 30 nappal a vizsgálati kezelés befejezése után
Meg kell adni azoknak a betegeknek a százalékos arányát, akiknél legalább 1 alkalommal fordult elő 3. vagy magasabb fokozatú CTCAE nemkívánatos tapasztalat. Az arra nem jogosult betegeket vagy azokat a betegeket, akik nem kapnak semmilyen protokollterápiát, kizárják a nemkívánatos események jelentéséből.
Legfeljebb 30 nappal a vizsgálati kezelés befejezése után
A szem megmentésének valószínűsége
Időkeret: 2 év
A beteget akkor tekintik sikeresnek, ha a betegség progressziója vagy toxicitása miatt enukleációra nincs szükség a felvételt követő 2 évben.
2 év
A retinoblasztóma metasztázisainak aránya
Időkeret: Legfeljebb 2 év
Megbecsülik azon betegek százalékos arányát, akiknél retinoblasztóma metasztázisok jelentkeznek. Az erre nem jogosult betegeket, illetve azokat a betegeket, akik nem kapnak semmilyen protokollterápiát, kizárják ebből az elemzésből
Legfeljebb 2 év
Látásélesség, az Amblyopia Treatment Study látásélesség vizsgálati protokollja szerint értékelve
Időkeret: 1 évvel a terápia után
A 95%-os konfidencia intervallumú betegek átlagos látásélessége alapján becsülve.
1 évvel a terápia után

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Children's Oncology Group

Együttműködők

National Cancer Institute (NCI)

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Murali M Chintagumpala, Children's Oncology Group

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2014. október 31.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2017. június 30.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2023. szeptember 30.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2014. március 25.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2014. március 25.

Első közzététel (Becsült)

2014. március 26.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2023. október 13.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. október 6.

Utolsó ellenőrzés

2023. október 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • ARET12P1 (Egyéb azonosító: CTEP)
  • U10CA180886 (Az Egyesült Államok NIH támogatása/szerződése)
  • U10CA098543 (Az Egyesült Államok NIH támogatása/szerződése)
  • NCI-2014-00618 (Registry Identifier: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel