Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Intra-arterieel melfalan bij de behandeling van jongere patiënten met unilateraal retinoblastoom

6 oktober 2023 bijgewerkt door: Children's Oncology Group

Een multi-institutionele haalbaarheidsstudie van intra-arteriële chemotherapie gegeven in de oftalmische slagader van kinderen met retinoblastoom

Deze pilot klinische proef onderzoekt of unilateraal groep D-retinoblastoom, of retinoblastoom dat één oog aantast dat zich heeft verspreid naar de binnenste gelei zoals een deel van het oog, kan worden behandeld met een nieuwe techniek om chemotherapie rechtstreeks toe te dienen in het bloedvat dat het aangedane oog voedt. Deze nieuwe techniek wordt intra-arteriële injectie genoemd. Het toedienen van melfalan via intra-arteriële injectie kan het minder waarschijnlijk maken dat kinderen een operatie nodig hebben om het oog te verwijderen en kan de hoeveelheid bijwerkingen van de behandeling verminderen.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

PRIMAIRE DOELEN:

I. Om de haalbaarheid te bestuderen van het rechtstreeks inbrengen van melfalan in de oogslagader bij kinderen met nieuw gediagnosticeerd unilateraal groep D-retinoblastoom, bij wie anders in aanmerking zou komen voor enucleatie.

SECUNDAIRE DOELSTELLINGEN:

I. Het schatten van het oculaire herstelpercentage na behandeling met intra-arterieel melfalan bij kinderen met nieuw gediagnosticeerd unilateraal retinoblastoom met groep D-ziekte.

II. Om de toxiciteiten en bijwerkingen te evalueren die gepaard gaan met het toedienen van meerdere doses intra-arteriële chemotherapie.

III. Visie-uitkomsten evalueren bij kinderen die zijn behandeld met intra-arteriële chemotherapie.

IV. Om de snelheid van de ontwikkeling van gemetastaseerde ziekte te volgen tijdens protocoltherapie.

TERTIAIRE DOELSTELLINGEN:

I. Het evalueren van de effecten van intra-arteriële therapie op de histopathologie van ogen die zijn verwijderd voor progressie.

OVERZICHT:

Patiënten krijgen melfalan intra-arterieel (IA) op dag 1. De behandeling wordt elke 28 dagen herhaald gedurende maximaal 3 kuren bij afwezigheid van ziekteprogressie of onaanvaardbare toxiciteit.

Na voltooiing van de studiebehandeling worden patiënten elke 3 maanden gedurende 1 jaar, elke 4 maanden gedurende 1 jaar, elke 6 maanden gedurende 1 jaar en vervolgens periodiek gedurende 2 jaar gevolgd.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

14

Fase

  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94158
        • UCSF Medical Center-Mission Bay
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94143
        • UCSF Medical Center-Parnassus
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Verenigde Staten, 06520
        • Yale University
    • Florida
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine-Sylvester Cancer Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta - Egleston
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02215
        • Dana-Farber Cancer Institute
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • M D Anderson Cancer Center
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Baylor College of Medicine/Dan L Duncan Comprehensive Cancer Center

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

6 maanden en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Nieuw gediagnosticeerde patiënten met unilateraal groep D-retinoblastoom
  • Magnetic Resonance Imaging (MRI) (of computertomografie [CT] als MRI niet beschikbaar is) van de hersenen moet binnen 14 dagen voorafgaand aan het begin van het onderzoek worden uitgevoerd
  • Diagnostisch onderzoek onder narcose (EUA) moet worden uitgevoerd binnen 14 dagen voorafgaand aan deelname aan het onderzoek
  • Voordat met de behandeling wordt begonnen, moet een snelle centrale beoordelingsbevestiging van groep D-ziekte op basis van RetCam-beelden van diagnostische EUA worden verkregen
  • Patiënten moeten een prestatiestatus hebben die overeenkomt met Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG)-scores van 0, 1 of 2
  • Patiënten moeten een levensverwachting hebben van >= 8 weken

  • Patiënten moeten een adequate nierfunctie hebben, gedefinieerd als:

    • Creatinineklaring of radio-isotoop glomerulaire filtratiesnelheid (GFR) >= 70 ml/min/1,73 m^2 of

    • Een serumcreatinine op basis van leeftijd/geslacht als volgt:

      • 1 maand tot < 6 maanden: 0,4 mg/dL
      • 6 maanden tot < 1 jaar: 0,5 mg/dL
      • 1 tot < 2 jaar: 0,6 mg/dL
      • 2 tot < 6 jaar: 0,8 mg/dL
      • 6 tot < 10 jaar: 1 mg/dL
      • 10 tot < 13 jaar: 1,2 mg/dL
      • 13 tot < 16 jaar: 1,5 mg/dL (mannelijk); 1,4 mg/dL (vrouwelijk)
      • >= 16 jaar: 1,7 mg/dL (mannelijk); 1,4 mg/dL (vrouwelijk)
  • Totaal bilirubine =< 1,5 x bovengrens van normaal (ULN) voor leeftijd
  • Serumglutamaatpyruvaattransaminase (SGPT) (alanineaminotransferase [ALT]) < 2,5 x bovengrens van normaal (ULN) voor leeftijd

Uitsluitingscriteria:

  • Patiënten met een bilaterale ziekte
  • Eenzijdig retinoblastoom met groep A-, B-, C- of E-ogen
  • Voorafgaande chemotherapie of bestralingstherapie voor deze ziekte (laser- en cryotherapie zijn toegestaan ​​en worden niet beschouwd als uitsluitingscriteria)
  • Klinisch of neuroimaging bewijs van extraoculaire ziekte of betrokkenheid van de orbitale oogzenuw

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Behandeling (melphalan)
Patiënten krijgen melfalan IA op dag 1. De behandeling wordt elke 28 dagen herhaald gedurende maximaal 3 kuren bij afwezigheid van ziekteprogressie of onaanvaardbare toxiciteit.
Geneesmiddel: Melfalan
IA gegeven
Andere namen:
  • CB-3025
  • L-PAM
  • L-sarcolysine
  • Alanine Stikstof Mosterd
  • L-Phenylalanine Mosterd
  • L-Sarcolysin Phenylalanine mosterd
  • L-Sarcolysine
  • Melphalanum
  • Fenylalanine Mosterd
  • Fenylalanine Stikstof Mosterd
  • Sarcoclorine
  • Sarkolysine
  • WR-19813

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal patiënten dat een haalbaarheidsprobleem ervaart
Tijdsspanne: Tot 4 maanden
Haalbaarheidsfalen wordt gedefinieerd als a) de interventieradioloog heeft om welke reden dan ook geen toegang tot de oogslagader voor de eerste toediening van chemotherapie; b) patiënt ontwikkelt occlusie van de centrale retinale arterie na de 1e of 2e kuur die niet heropent tegen de tijd dat de volgende injectie moet worden gegeven; of c) de patiënt kan niet alle drie de behandelingen krijgen vanwege Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) complicaties graad III of IV die worden beschouwd als mogelijk, waarschijnlijk of waarschijnlijk gerelateerde behandeling.
Tot 4 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Incidentie van graad 3 of hoger CTCAE-bijwerkingen geassocieerd met meerdere doses IA-chemotherapie
Tijdsspanne: Tot 30 dagen na voltooiing van de studiebehandeling
Het percentage patiënten met ten minste 1 optreden van graad 3 of hoger CTCAE-bijwerking zal worden verstrekt. Patiënten die niet in aanmerking komen of patiënten die geen protocoltherapie krijgen, zijn uitgesloten van het melden van bijwerkingen.
Tot 30 dagen na voltooiing van de studiebehandeling
Waarschijnlijkheid van oculaire redding
Tijdsspanne: 2 jaar
Een patiënt wordt beschouwd als geslaagd voor het redden van het oog als enucleatie vanwege ziekteprogressie of toxiciteit niet vereist is gedurende de 2 jaar na inschrijving.
2 jaar
Snelheid van metastasen van retinoblastoom
Tijdsspanne: Tot 2 jaar
Het percentage patiënten dat metastasen van retinoblastoom krijgt, wordt geschat. Patiënten die niet in aanmerking komen of patiënten die geen protocoltherapie krijgen, worden uitgesloten van deze analyse
Tot 2 jaar
Gezichtsscherpte, beoordeeld volgens de Amblyopia Treatment Study Visual Acuity Testing Protocol
Tijdsspanne: 1 jaar na therapie
Geschat op basis van de gemiddelde gezichtsscherpte onder patiënten die zijn beoordeeld met een betrouwbaarheidsinterval van 95%.
1 jaar na therapie

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Children's Oncology Group

Medewerkers

National Cancer Institute (NCI)

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Murali M Chintagumpala, Children's Oncology Group

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

31 oktober 2014

Primaire voltooiing (Werkelijk)

30 juni 2017

Studie voltooiing (Werkelijk)

30 september 2023

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

25 maart 2014

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

25 maart 2014

Eerst geplaatst (Geschat)

26 maart 2014

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

13 oktober 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

6 oktober 2023

Laatst geverifieerd

1 oktober 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • ARET12P1 (Andere identificatie: CTEP)
  • U10CA180886 (Subsidie/contract van de Amerikaanse NIH)
  • U10CA098543 (Subsidie/contract van de Amerikaanse NIH)
  • NCI-2014-00618 (Register-ID: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren