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Intraarterielles Melphalan bei der Behandlung jüngerer Patienten mit einseitigem Retinoblastom

6. Oktober 2023 aktualisiert von: Children's Oncology Group

Eine multiinstitutionelle Machbarkeitsstudie zur intraarteriellen Chemotherapie in der Augenarterie von Kindern mit Retinoblastom

In dieser klinischen Pilotstudie wird untersucht, ob ein einseitiges Retinoblastom der Gruppe D oder ein Retinoblastom, das ein Auge betrifft und sich auf den inneren geleeartigen Teil des Auges ausgebreitet hat, mit einer neuen Technik zur Verabreichung einer Chemotherapie direkt in das Blutgefäß, das das betroffene Auge versorgt, behandelt werden kann. Diese neue Technik wird intraarterielle Injektion genannt. Die Gabe von Melphalan über eine intraarterielle Injektion verringert möglicherweise die Wahrscheinlichkeit, dass Kinder eine Operation zur Entfernung des Auges benötigen, und verringert möglicherweise das Ausmaß der Nebenwirkungen der Behandlung.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

HAUPTZIELE:

I. Untersuchung der Machbarkeit der Verabreichung von Melphalan direkt in die Augenarterie bei Kindern mit neu diagnostiziertem einseitigem Retinoblastom der Gruppe D, die andernfalls für eine Enukleation in Betracht gezogen würden.

SEKUNDÄRE ZIELE:

I. Abschätzung der Augenrettungsrate nach Behandlung mit intraarteriellem Melphalan bei Kindern mit neu diagnostiziertem einseitigem Retinoblastom mit Erkrankung der Gruppe D.

II. Bewertung der Toxizitäten und unerwünschten Ereignisse im Zusammenhang mit der Verabreichung mehrerer Dosen einer intraarteriellen Chemotherapie.

III. Bewertung der Sehergebnisse bei Kindern, die mit intraarterieller Chemotherapie behandelt wurden.

IV. Zur Überwachung der Geschwindigkeit der Entwicklung von Metastasen während der Protokolltherapie.

TERTIÄRE ZIELE:

I. Bewertung der Auswirkungen der intraarteriellen Therapie auf die Histopathologie von Augen, die zur Progression enukleiert wurden.

UMRISS:

Die Patienten erhalten Melphalan am ersten Tag intraarteriell (IA). Die Behandlung wird alle 28 Tage für bis zu 3 Zyklen wiederholt, sofern keine Krankheitsprogression oder inakzeptable Toxizität vorliegt.

Nach Abschluss der Studienbehandlung werden die Patienten 1 Jahr lang alle 3 Monate, 1 Jahr lang alle 4 Monate, 1 Jahr lang alle 6 Monate und dann 2 Jahre lang regelmäßig nachuntersucht.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

14

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94158
        • UCSF Medical Center-Mission Bay
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94143
        • UCSF Medical Center-Parnassus
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Vereinigte Staaten, 06520
        • Yale University
    • Florida
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine-Sylvester Cancer Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta - Egleston
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02215
        • Dana-Farber Cancer Institute
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • M D Anderson Cancer Center
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Baylor College of Medicine/Dan L Duncan Comprehensive Cancer Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

6 Monate und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Neu diagnostizierte Patienten mit einseitigem Retinoblastom der Gruppe D
  • Eine Magnetresonanztomographie (MRT) (oder Computertomographie [CT], falls keine MRT verfügbar ist) des Gehirns muss innerhalb von 14 Tagen vor Studienbeginn durchgeführt werden
  • Die diagnostische Untersuchung unter Narkose (EUA) muss innerhalb von 14 Tagen vor Studienbeginn durchgeführt werden
  • Vor Beginn der Behandlung muss eine schnelle zentrale Überprüfungsbestätigung der Gruppe-D-Erkrankung auf der Grundlage von RetCam-Bildern aus der diagnostischen EUA eingeholt werden
  • Die Patienten müssen einen Leistungsstatus haben, der den ECOG-Werten (Eastern Cooperative Oncology Group) von 0, 1 oder 2 entspricht
  • Die Patienten müssen eine Lebenserwartung von >= 8 Wochen haben

  • Die Patienten müssen über eine ausreichende Nierenfunktion verfügen, definiert als:

    • Kreatinin-Clearance oder glomeruläre Radioisotop-Filtrationsrate (GFR) >= 70 ml/min/1,73 m^2 oder

    • Ein Serumkreatinin basierend auf Alter/Geschlecht wie folgt:

      • 1 Monat bis < 6 Monate: 0,4 mg/dl
      • 6 Monate bis < 1 Jahr: 0,5 mg/dl
      • 1 bis < 2 Jahre: 0,6 mg/dL
      • 2 bis < 6 Jahre: 0,8 mg/dL
      • 6 bis < 10 Jahre: 1 mg/dl
      • 10 bis < 13 Jahre: 1,2 mg/dL
      • 13 bis < 16 Jahre: 1,5 mg/dL (männlich); 1,4 mg/dL (weiblich)
      • >= 16 Jahre: 1,7 mg/dL (männlich); 1,4 mg/dL (weiblich)
  • Gesamtbilirubin = < 1,5 x Obergrenze des Normalwerts (ULN) für das Alter
  • Serumglutamatpyruvattransaminase (SGPT) (Alaninaminotransferase [ALT]) < 2,5 x Obergrenze des Normalwerts (ULN) für das Alter

Ausschlusskriterien:

  • Patienten mit beidseitiger Erkrankung
  • Einseitiges Retinoblastom mit Augen der Gruppen A, B, C oder E
  • Vorherige Chemotherapie oder Strahlentherapie für diese Erkrankung (Laser- und Kryotherapie sind erlaubt und gelten nicht als Ausschlusskriterium)
  • Klinische oder bildgebende Hinweise auf eine extraokulare Erkrankung oder eine Beteiligung des orbitalen Sehnervs

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Behandlung (Melphalan)
Die Patienten erhalten Melphalan IA am ersten Tag. Die Behandlung wird alle 28 Tage für bis zu 3 Zyklen wiederholt, sofern keine Krankheitsprogression oder inakzeptable Toxizität vorliegt.
Arzneimittel: Melphalan
Angesichts IA
Andere Namen:
  • CB-3025
  • L-PAM
  • L-Sarcolysin
  • Alanin-Stickstoff-Senf
  • L-Phenylalanin-Senf
  • L-Sarcolysin Phenylalanin Senf
  • Melphalanum
  • Phenylalaninsenf
  • Phenylalanin-Stickstoff-Lost
  • Sarkochlorin
  • Sarkolysin
  • WR-19813

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Patienten, bei denen die Machbarkeit fehlschlägt
Zeitfenster: Bis zu 4 Monate
Ein Machbarkeitsversagen ist definiert als a) der interventionelle Radiologe aus irgendeinem Grund keinen Zugang zur Augenarterie für die erste Chemotherapie-Verabreichung hat; b) Der Patient entwickelt nach dem 1. oder 2. Zyklus einen Verschluss der zentralen Netzhautarterie, der sich zum Zeitpunkt der nächsten Injektion nicht wieder öffnet. oder c) der Patient kann nicht alle drei Behandlungen erhalten, da es sich bei den Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) um Komplikationen vom Grad III oder IV handelt, die möglicherweise, wahrscheinlich oder wahrscheinlich mit der Behandlung zusammenhängen.
Bis zu 4 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Inzidenz unerwünschter CTCAE-Ereignisse Grad 3 oder höher im Zusammenhang mit mehreren Dosen einer IA-Chemotherapie
Zeitfenster: Bis zu 30 Tage nach Abschluss der Studienbehandlung
Es wird der Prozentsatz der Patienten angegeben, bei denen mindestens einmal eine CTCAE-Nebenwirkung Grad 3 oder höher aufgetreten ist. Nicht teilnahmeberechtigte Patienten oder Patienten, die keine Protokolltherapie erhalten, sind von der Meldung unerwünschter Ereignisse ausgeschlossen.
Bis zu 30 Tage nach Abschluss der Studienbehandlung
Wahrscheinlichkeit einer Augenrettung
Zeitfenster: 2 Jahre
Ein Patient gilt als Erfolg bei der Augenrettung, wenn in den zwei Jahren nach der Einschreibung keine Enukleation aufgrund von Krankheitsprogression oder Toxizität erforderlich ist.
2 Jahre
Rate der Metastasen des Retinoblastoms
Zeitfenster: Bis zu 2 Jahre
Der Prozentsatz der Patienten, bei denen Retinoblastommetastasen auftreten, wird geschätzt. Nicht teilnahmeberechtigte Patienten oder Patienten, die keine Protokolltherapie erhalten, sind von dieser Analyse ausgeschlossen
Bis zu 2 Jahre
Sehschärfe, bewertet gemäß dem Sehschärfetestprotokoll der Amblyopie-Behandlungsstudie
Zeitfenster: 1 Jahr nach der Therapie
Geschätzt anhand der durchschnittlichen Sehschärfe bei Patienten, die mit einem Konfidenzintervall von 95 % bewertet wurden.
1 Jahr nach der Therapie

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Children's Oncology Group

Mitarbeiter

National Cancer Institute (NCI)

Ermittler

  • Hauptermittler: Murali M Chintagumpala, Children's Oncology Group

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

31. Oktober 2014

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

30. Juni 2017

Studienabschluss (Tatsächlich)

30. September 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

25. März 2014

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

25. März 2014

Zuerst gepostet (Geschätzt)

26. März 2014

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

13. Oktober 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

6. Oktober 2023

Zuletzt verifiziert

1. Oktober 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ARET12P1 (Andere Kennung: CTEP)
  • U10CA180886 (US NIH Stipendium/Vertrag)
  • U10CA098543 (US NIH Stipendium/Vertrag)
  • NCI-2014-00618 (Registrierungskennung: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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