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Melphalan intra-artériel dans le traitement des patients plus jeunes atteints de rétinoblastome unilatéral

6 octobre 2023 mis à jour par: Children's Oncology Group

Une étude de faisabilité multi-institutionnelle de la chimiothérapie intra-artérielle administrée dans l'artère ophtalmique des enfants atteints de rétinoblastome

Cet essai clinique pilote étudie si le rétinoblastome unilatéral du groupe D, ou le rétinoblastome affectant un œil qui s'est propagé à la gelée interne comme une partie de l'œil, peut être traité avec une nouvelle technique pour administrer la chimiothérapie directement dans le vaisseau sanguin qui alimente l'œil affecté. Cette nouvelle technique est appelée injection intra-artérielle. L'administration de melphalan par injection intra-artérielle peut réduire le risque que les enfants aient besoin d'une intervention chirurgicale pour retirer l'œil et peut réduire la quantité d'effets secondaires du traitement.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

OBJECTIFS PRINCIPAUX:

I. Étudier la faisabilité de l'administration de melphalan directement dans l'artère ophtalmique chez les enfants atteints d'un rétinoblastome unilatéral du groupe D nouvellement diagnostiqué, qui seraient autrement considérés pour une énucléation.

OBJECTIFS SECONDAIRES :

I. Estimer le taux de sauvetage oculaire après traitement par melphalan intra-artériel chez les enfants atteints d'un rétinoblastome unilatéral nouvellement diagnostiqué avec une maladie du groupe D.

II. Évaluer les toxicités et les événements indésirables associés à l'administration de doses multiples de chimiothérapie intra-artérielle.

III. Évaluer les résultats visuels chez les enfants traités par chimiothérapie intra-artérielle.

IV. Surveiller le taux de développement de la maladie métastatique pendant le traitement protocolaire.

OBJECTIFS TERTIAIRES :

I. Évaluer les effets de la thérapie intra-artérielle sur l'histopathologie des yeux énucléés pour la progression.

CONTOUR:

Les patients reçoivent du melphalan par voie intra-artérielle (IA) le jour 1. Le traitement se répète tous les 28 jours jusqu'à 3 cycles en l'absence de progression de la maladie ou de toxicité inacceptable.

Après la fin du traitement à l'étude, les patients sont suivis tous les 3 mois pendant 1 an, tous les 4 mois pendant 1 an, tous les 6 mois pendant 1 an, puis périodiquement pendant 2 ans.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

14

Phase

  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • San Francisco, California, États-Unis, 94158
        • UCSF Medical Center-Mission Bay
      • San Francisco, California, États-Unis, 94143
        • UCSF Medical Center-Parnassus
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, États-Unis, 06520
        • Yale University
    • Florida
      • Miami, Florida, États-Unis, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine-Sylvester Cancer Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta - Egleston
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02215
        • Dana-Farber Cancer Institute
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, États-Unis, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • M D Anderson Cancer Center
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Baylor College of Medicine/Dan L Duncan Comprehensive Cancer Center

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

6 mois et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Patients nouvellement diagnostiqués avec un rétinoblastome unilatéral du groupe D
  • L'imagerie par résonance magnétique (IRM) (ou la tomodensitométrie [CT] si l'IRM n'est pas disponible) du cerveau doit être réalisée dans les 14 jours précédant l'entrée à l'étude
  • L'examen diagnostique sous anesthésie (EUA) doit être effectué dans les 14 jours précédant l'entrée à l'étude
  • La confirmation de l'examen central rapide de la maladie du groupe D basée sur les images RetCam de l'EUA diagnostique doit être obtenue avant de commencer le traitement
  • Les patients doivent avoir un indice de performance correspondant aux scores ECOG (Eastern Cooperative Oncology Group) de 0, 1 ou 2
  • Les patients doivent avoir une espérance de vie >= 8 semaines

  • Les patients doivent avoir une fonction rénale adéquate, définie comme :

    • Clairance de la créatinine ou débit de filtration glomérulaire radio-isotopique (DFG) >= 70 mL/min/1,73 m^2 ou

    • Une créatinine sérique basée sur l'âge/le sexe comme suit :

      • 1 mois à < 6 mois : 0,4 mg/dL
      • 6 mois à < 1 an : 0,5 mg/dL
      • 1 à < 2 ans : 0,6 mg/dL
      • 2 à < 6 ans : 0,8 mg/dL
      • 6 à < 10 ans : 1 mg/dL
      • 10 à < 13 ans : 1,2 mg/dL
      • 13 à < 16 ans : 1,5 mg/dL (homme) ; 1,4 mg/dL (femme)
      • >= 16 ans : 1,7 mg/dL (homme ); 1,4 mg/dL (femme)
  • Bilirubine totale =< 1,5 x limite supérieure de la normale (LSN) pour l'âge
  • Glutamate pyruvate transaminase sérique (SGPT) (alanine aminotransférase [ALT]) < 2,5 x la limite supérieure de la normale (LSN) pour l'âge

Critère d'exclusion:

  • Patients atteints d'une maladie bilatérale
  • Rétinoblastome unilatéral avec yeux de groupe A, B, C ou E
  • Chimiothérapie ou radiothérapie antérieure pour cette maladie (le laser et la cryothérapie sont autorisés et ne sont pas considérés comme des critères d'exclusion)
  • Preuve clinique ou neuro-imagerie d'une maladie extraoculaire ou d'une atteinte du nerf optique orbitaire

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Traitement (melphalan)
Les patients reçoivent du melphalan IA le jour 1. Le traitement se répète tous les 28 jours jusqu'à 3 cycles en l'absence de progression de la maladie ou de toxicité inacceptable.
Médicament: Melphalan
Compte tenu de l'IA
Autres noms:
  • CB-3025
  • L-PAM
  • L-Sarcolysine
  • Moutarde alanine azotée
  • Moutarde L-Phénylalanine
  • Moutarde L-Sarcolysine Phénylalanine
  • Melphalanum
  • Moutarde à la Phénylalanine
  • Moutarde à l'azote phénylalanine
  • Sarcoclorine
  • Sarkolysine
  • WR-19813

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de patients présentant un échec de faisabilité
Délai: Jusqu'à 4 mois
L'échec de faisabilité est défini comme a) le radiologue interventionnel est incapable d'accéder à l'artère ophtalmique pour la 1ère administration de chimiothérapie pour quelque raison que ce soit ; b) le patient développe une occlusion de l'artère centrale de la rétine après la 1ère ou la 2ème cure qui ne se rouvre pas au moment de la prochaine injection ; ou c) le patient ne peut pas recevoir les trois traitements en raison de complications de grade III ou IV selon les critères de terminologie communs pour les événements indésirables (CTCAE) qui sont considérées comme un traitement possiblement, probablement ou probablement lié.
Jusqu'à 4 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Incidence des événements indésirables CTCAE de grade 3 ou plus associés à des doses multiples de chimiothérapie IA
Délai: Jusqu'à 30 jours après la fin du traitement de l'étude
Le pourcentage de patients présentant au moins 1 événement indésirable de grade 3 ou supérieur selon le CTCAE sera fourni. Les patients inéligibles ou les patients qui ne reçoivent aucun traitement selon le protocole sont exclus de la notification des événements indésirables.
Jusqu'à 30 jours après la fin du traitement de l'étude
Probabilité de récupération oculaire
Délai: 2 années
Un patient sera considéré comme un succès de sauvetage oculaire si l'énucléation en raison de la progression de la maladie ou de la toxicité n'est pas nécessaire au cours des 2 années suivant l'inscription.
2 années
Taux de métastases de rétinoblastome
Délai: Jusqu'à 2 ans
Le pourcentage de patients qui présentent des métastases de rétinoblastome sera estimé. Les patients inéligibles ou les patients qui ne reçoivent aucun protocole thérapeutique sont exclus de cette analyse
Jusqu'à 2 ans
Acuité visuelle, évaluée selon le protocole de test d'acuité visuelle de l'étude sur le traitement de l'amblyopie
Délai: 1 an après la thérapie
Estimée par l'acuité visuelle moyenne des patients évaluée avec un intervalle de confiance à 95 %.
1 an après la thérapie

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Children's Oncology Group

Collaborateurs

National Cancer Institute (NCI)

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Murali M Chintagumpala, Children's Oncology Group

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

31 octobre 2014

Achèvement primaire (Réel)

30 juin 2017

Achèvement de l'étude (Réel)

30 septembre 2023

Dates d'inscription aux études

Première soumission

25 mars 2014

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

25 mars 2014

Première publication (Estimé)

26 mars 2014

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

13 octobre 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

6 octobre 2023

Dernière vérification

1 octobre 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • ARET12P1 (Autre identifiant: CTEP)
  • U10CA180886 (Subvention/contrat des NIH des États-Unis)
  • U10CA098543 (Subvention/contrat des NIH des États-Unis)
  • NCI-2014-00618 (Identificateur de registre: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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