Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Intraarteriell Melphalan vid behandling av yngre patienter med unilateralt retinoblastom

6 oktober 2023 uppdaterad av: Children's Oncology Group

En multiinstitutionell genomförbarhetsstudie av intraarteriell kemoterapi ges i oftalmisk artär hos barn med retinoblastom

Denna kliniska pilotstudie studerar huruvida unilateral grupp D retinoblastom, eller retinoblastom som påverkar ett öga som har spridit sig till den inre geléen som en del av ögat, kan behandlas med en ny teknik för att leverera kemoterapi direkt in i blodkärlet som försörjer det drabbade ögat. Denna nya teknik kallas intraarteriell injektion. Att ge melfalan via intraarteriell injektion kan göra det mindre sannolikt att barn behöver opereras för att ta bort ögat och kan minska mängden behandlingsbiverkningar.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

PRIMÄRA MÅL:

I. Att studera genomförbarheten av att tillföra melfalan direkt in i den oftalmiska artären hos barn med nydiagnostiserade unilaterala grupp D retinoblastom, som annars skulle övervägas för enukleation.

SEKUNDÄRA MÅL:

I. Att uppskatta den okulära räddningsfrekvensen efter behandling med intraarteriell melfalan hos barn med nydiagnostiserade unilaterala retinoblastom med grupp D-sjukdom.

II. För att utvärdera toxiciteter och biverkningar i samband med tillförsel av flera doser av intraarteriell kemoterapi.

III. Att utvärdera synresultat hos barn som behandlas med intraarteriell kemoterapi.

IV. För att övervaka hastigheten för utvecklingen av metastaserande sjukdom under protokollbehandling.

TERTIÄRA MÅL:

I. Att utvärdera effekterna av intraarteriell terapi på histopatologin hos ögon som är enukleerade för progression.

SKISSERA:

Patienter får melfalan intraarteriellt (IA) dag 1. Behandlingen upprepas var 28:e dag i upp till 3 kurer i frånvaro av sjukdomsprogression eller oacceptabel toxicitet.

Efter avslutad studiebehandling följs patienterna upp var 3:e månad under 1 år, var 4:e månad under 1 år, var 6:e ​​månad i 1 år och sedan periodiskt under 2 år.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

14

Fas

  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • California
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • San Francisco, California, Förenta staterna, 94158
        • UCSF Medical Center-Mission Bay
      • San Francisco, California, Förenta staterna, 94143
        • UCSF Medical Center-Parnassus
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Förenta staterna, 06520
        • Yale University
    • Florida
      • Miami, Florida, Förenta staterna, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine-Sylvester Cancer Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta - Egleston
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02215
        • Dana-Farber Cancer Institute
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • M D Anderson Cancer Center
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • Baylor College of Medicine/Dan L Duncan Comprehensive Cancer Center

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

6 månader och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Nydiagnostiserade patienter med unilateral grupp D retinoblastom
  • Magnetisk resonanstomografi (MRT) (eller datortomografi [CT] om MRT inte är tillgänglig) av hjärnan måste utföras inom 14 dagar innan studiestart
  • Diagnostisk undersökning under anestesi (EUA) måste utföras inom 14 dagar före studiestart
  • Snabb central granskningsbekräftelse av grupp D-sjukdom baserad på RetCam-bilder från diagnostisk EUA måste erhållas innan behandling påbörjas
  • Patienter måste ha en prestationsstatus som motsvarar Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) poäng på 0, 1 eller 2
  • Patienterna måste ha en förväntad livslängd på >= 8 veckor

  • Patienter måste ha adekvat njurfunktion, definierad som:

    • Kreatininclearance eller radioisotop glomerulär filtrationshastighet (GFR) >= 70 ml/min/1,73 m^2 eller

    • Ett serumkreatinin baserat på ålder/kön enligt följande:

      • 1 månad till < 6 månader: 0,4 mg/dL
      • 6 månader till < 1 år: 0,5 mg/dL
      • 1 till < 2 år: 0,6 mg/dL
      • 2 till < 6 år: 0,8 mg/dL
      • 6 till < 10 år: 1 mg/dL
      • 10 till < 13 år: 1,2 mg/dL
      • 13 till < 16 år: 1,5 mg/dL (man); 1,4 mg/dL (hona)
      • >= 16 år: 1,7 mg/dL (man); 1,4 mg/dL (hona)
  • Totalt bilirubin =< 1,5 x övre normalgräns (ULN) för ålder
  • Serumglutamatpyruvattransaminas (SGPT) (alaninaminotransferas [ALT]) < 2,5 x övre normalgräns (ULN) för ålder

Exklusions kriterier:

  • Patienter med bilateral sjukdom
  • Ensidigt retinoblastom med ögon i grupp A, B, C eller E
  • Tidigare kemoterapi eller strålbehandling för denna sjukdom (laser och kryoterapi är tillåtna och betraktas inte som uteslutningskriterier)
  • Kliniska eller neuroavbildande tecken på extraokulär sjukdom eller inblandning i den orbitala synnerven

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Behandling (melfalan)
Patienter får melfalan IA på dag 1. Behandlingen upprepas var 28:e dag i upp till 3 kurer i frånvaro av sjukdomsprogression eller oacceptabel toxicitet.
Läkemedel: Melphalan
Givet IA
Andra namn:
  • CB-3025
  • L-PAM
  • L-Sarcolysin
  • Alaninkvävesenap
  • L-Fenylalanin Senap
  • L-Sarcolysin Fenylalanin senap
  • L-sarkolysin
  • Melphalanum
  • Fenylalanin senap
  • Fenylalaninkväve senap
  • Sarkoklorin
  • Sarkolysin
  • WR-19813

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal patienter som upplever genomförbarhetsfel
Tidsram: Upp till 4 månader
Genomförbarhetsfel definieras som a) interventionsradiolog inte kan komma åt den oftalmiska artären för den första kemoterapiadministrationen av någon anledning; b) patienten utvecklar ocklusion av central retinal artär efter första eller andra kuren som inte öppnar igen vid tidpunkten för nästa injektion; eller c) patienten inte kan få alla tre behandlingarna på grund av Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) komplikationer grad III eller IV som anses möjligen, sannolikt eller sannolikt relaterad behandling.
Upp till 4 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Incidensen av grad 3 eller högre CTCAE-biverkningar associerade med flera doser av IA-kemoterapi
Tidsram: Upp till 30 dagar efter avslutad studiebehandling
Procentandelen patienter med minst en förekomst av grad 3 eller högre CTCAE-biverkning kommer att anges. Ej berättigade patienter eller patienter som inte får någon protokollbehandling utesluts från rapportering av biverkningar.
Upp till 30 dagar efter avslutad studiebehandling
Sannolikhet för ögonräddning
Tidsram: 2 år
En patient kommer att betraktas som en okulär räddningsframgång om enukleering på grund av sjukdomsprogression eller toxicitet inte krävs under de två åren efter inskrivningen.
2 år
Frekvens av metastaser av retinoblastom
Tidsram: Upp till 2 år
Andelen patienter som upplever metastaser av retinoblastom kommer att uppskattas. Ej berättigade patienter eller patienter som inte får någon protokollbehandling utesluts från denna analys
Upp till 2 år
Synskärpa, bedömd enligt Amblyopia Treatment Study Visual Acuity Testing Protocol
Tidsram: 1 år efter behandlingen
Uppskattad av den genomsnittliga synskärpan bland patienter utvärderade med ett 95 % konfidensintervall.
1 år efter behandlingen

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Children's Oncology Group

Samarbetspartners

National Cancer Institute (NCI)

Utredare

  • Huvudutredare: Murali M Chintagumpala, Children's Oncology Group

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

31 oktober 2014

Primärt slutförande (Faktisk)

30 juni 2017

Avslutad studie (Faktisk)

30 september 2023

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

25 mars 2014

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

25 mars 2014

Första postat (Beräknad)

26 mars 2014

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

13 oktober 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

6 oktober 2023

Senast verifierad

1 oktober 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • ARET12P1 (Annan identifierare: CTEP)
  • U10CA180886 (U.S.S. NIH-anslag/kontrakt)
  • U10CA098543 (U.S.S. NIH-anslag/kontrakt)
  • NCI-2014-00618 (Registeridentifierare: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera