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运动障碍治疗儿童上肢痉挛的疗效和安全性 (PUL)

2022年9月15日 更新者：Ipsen

评估 DYSPORT® 用于治疗儿童上肢痉挛的疗效和安全性的 III 期、多中心、双盲、前瞻性、随机、对照、多重治疗研究

本研究的目的是评估多剂量 Dysport 用于治疗脑瘫 (CP) 儿童上肢痉挛（骨骼肌性能改变）的疗效和安全性。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (实际的)

212

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 以色列
      • Be'er Sheva、以色列
      • Jerusalem、以色列
      • Petaẖ Tiqwa、以色列
      • Tel Aviv、以色列
      • Tel Hashomer、以色列
  • 墨西哥
      • Celaya、墨西哥
      • Monterrey、墨西哥
    • Baja California Sur
      • La Paz、Baja California Sur、墨西哥
  • 捷克语
      • Brno、捷克语
      • Prague、捷克语
  • 比利时
      • Brussels、比利时
  • 波兰
      • Gdansk、波兰
      • Poznan、波兰
      • Wiazowna、波兰
  • 火鸡
      • Istanbul、火鸡
      • Izmir、火鸡
      • Kocaeli、火鸡
  • 美国
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、美国
    • District of Columbia
      • Washington、District of Columbia、美国
    • Louisiana
      • New Orleans、Louisiana、美国
    • Michigan
      • Royal Oak、Michigan、美国
    • Minnesota
      • Saint Paul、Minnesota、美国
    • Nebraska
      • Omaha、Nebraska、美国
    • New Mexico
      • Albuquerque、New Mexico、美国
    • New York
      • New York、New York、美国
    • Ohio
      • Columbus、Ohio、美国
    • Oregon
      • Portland、Oregon、美国
    • Texas
      • Austin、Texas、美国
      • Dallas、Texas、美国
  • 西班牙
      • Barcelona、西班牙
      • Terrassa、西班牙

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

2年 至 17年 (孩子)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准：

  • 脑瘫引起的上肢痉挛
  • 体重10公斤或以上
  • 受影响的肘部或腕部屈肌的 MAS 评分为 2 分或以上

排除标准：

  • 固定肌挛缩
  • 1 年内注射过苯酚或酒精
  • 严重的手足徐动或肌张力障碍运动
  • 先前或计划中的肘部或腕屈肌痉挛手术
  • 神经肌肉疾病
  • 6 个月内以前的神经根切断术
  • 30天内鞘内注射巴氯芬

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：双倍的

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：A组
A 组 - 治疗 1、2、3 和 4：在一个上肢（研究肢体）中运动障碍 16 单位 (U)/kg。
生物：A型肉毒毒素
受试者随机接受 Dysport 2 U/kg、8 U/kg 或 16 U/kg 在研究肢体中肌肉注射。
其他名称：
  • AbobotulinumtoxinA (Dysport®)
实验性的：B组
B 组 - 治疗 1、2、3 和 4：在一个上肢（研究肢体）中运动障碍 8 U/kg。
生物：A型肉毒毒素
受试者随机接受 Dysport 2 U/kg、8 U/kg 或 16 U/kg 在研究肢体中肌肉注射。
其他名称：
  • AbobotulinumtoxinA (Dysport®)
实验性的：C组

C 组 - 治疗 1：在一个上肢（研究肢体）运动障碍 2 U/kg。

C 组 - 治疗 2、3 和 4：运动障碍 8 或 16 U/kg 在一个上肢（研究肢体）。
生物：A型肉毒毒素
受试者随机接受 Dysport 2 U/kg、8 U/kg 或 16 U/kg 在研究肢体中肌肉注射。
其他名称：
  • AbobotulinumtoxinA (Dysport®)

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
从基线到 TC 1 的平均变化，第 6 周 TC 1 PTMG 中的 MAS 分数
大体时间：基线（TC 1，第 1 天）和 TC 1，第 6 周。
MAS 用于评估上肢 PTMG 的肌肉张力，由 6 个等级组成：0（肌肉张力没有增加），1（肌肉张力轻微增加，表现为抓紧和释放或在动作结束时阻力最小ROM）当受影响的部分弯曲或伸展时，1+（肌张力轻微增加，表现为卡住，随后在整个 ROM 的其余部分（不到一半）阻力最小），2（更明显的增加肌张力），3（肌张力显着增加）或 4（受影响的部分在屈曲或伸展时僵硬）。 原始分数“+1”被赋予派生的数字分数“2”，较高的数字分数增加 1，因此 MAS 分数范围为 0 至 5，较高的分数表示较高的肌肉张力。 基线的负变化表示肌肉张力下降。
基线（TC 1，第 1 天）和 TC 1，第 6 周。

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
第 6 周 TC 1 的平均医师总体评估 (PGA) 分数
大体时间：TC 1，第 6 周。
治疗反应的 PGA 是通过询问研究者以下问题来评估的：“自研究开始以来，您如何评价受试者上肢对治疗的反应？”。 答案采用 9 分等级评分（-4：明显更差，-3：更差，-2：更差，-1：稍差，0：无变化，+1：略有改善，+2：改善，+ 3：有很大改善，+4：有显着改善）。 给出了第 6 周 TC 1 时每个治疗组的平均分数。
TC 1，第 6 周。
第 6 周 TC 1 的平均目标达成量表 (GAS) 总分
大体时间：TC 1，第 6 周。
GAS 是一种功能性 5 分制量表，用于衡量个人治疗目标的进展情况。 在每个 TC 开始时，研究者和孩子的父母/监护人/照顾者在治疗前为每个受试者定义 1 到 3 个单独的目标。 实现每个目标的结果按 5 分制评分，范围从 -2 到 +2（-2：远低于预期结果，-1：略低于预期结果，0：预期结果，+1：略高于预期结果预期结果，+2：比预期结果多得多）。 更高的分数表示更好的结果。 GAS T 分数计算为：50+(10∑_(i=1)^n wi xi)/√(0.7∑_(i=1)^n wi^2 +0.3(∑_(i=1)^n wi)^2) 其中，xi = 基线后第 i 个目标的评分； wi = 第 i 个目标的权重，计算为重要性 * 基线定义的难度； n = 在基线和基线后评估的目标数量。 GAS T 分数为 50 表示达到了预期的目标。 低于 50 的分数反映目标实现不足，高于 50 的分数反映目标实现过度。
TC 1，第 6 周。

其他结果措施

结果测量
措施说明
大体时间
TC 1 PTMG 中 MAS 分数从基线到 TC 1 第 16 周的平均变化
大体时间：基线（TC 1，第 1 天）和 TC 1，第 16 周。
MAS 用于评估上肢 PTMG 的肌肉张力，由 6 个等级组成：0（肌肉张力没有增加），1（肌肉张力轻微增加，表现为抓紧和释放或在动作结束时阻力最小ROM）当受影响的部分弯曲或伸展时，1+（肌张力轻微增加，表现为卡住，随后在整个 ROM 的其余部分（不到一半）阻力最小），2（更明显的增加肌张力），3（肌张力显着增加）或 4（受影响的部分在屈曲或伸展时僵硬）。 原始分数“+1”被赋予派生的数字分数“2”，较高的数字分数增加 1，因此 MAS 分数范围为 0 至 5，较高的分数表示较高的肌肉张力。 基线的负变化表示肌肉张力下降。
基线（TC 1，第 1 天）和 TC 1，第 16 周。
第 6 周和第 16 周，研究肢体肘屈肌的 MAS 评分从基线到 TC 1 的平均变化
大体时间：基线（TC 1，第 1 天）和 TC 1，第 6 周和第 16 周。
MAS 用于评估上肢 PTMG 的肌肉张力，由 6 个等级组成：0（肌肉张力没有增加），1（肌肉张力轻微增加，表现为抓紧和释放或在动作结束时阻力最小ROM）当受影响的部分弯曲或伸展时，1+（肌张力轻微增加，表现为卡住，随后在整个 ROM 的其余部分（不到一半）阻力最小），2（更明显的增加肌张力），3（肌张力显着增加）或 4（受影响的部分在屈曲或伸展时僵硬）。 原始分数“+1”被赋予派生的数字分数“2”，较高的数字分数增加 1，因此 MAS 分数范围为 0 至 5，较高的分数表示较高的肌肉张力。 基线的负变化表示肌肉张力下降。 提供了在肘屈肌中注射的受试者的数据。
基线（TC 1，第 1 天）和 TC 1，第 6 周和第 16 周。
第 6 周和第 16 周研究肢体腕屈肌 MAS 评分从基线到 TC 1 的平均变化
大体时间：基线（TC 1，第 1 天）和 TC 1，第 6 周和第 16 周。
MAS 用于评估上肢 PTMG 的肌肉张力，由 6 个等级组成：0（肌肉张力没有增加），1（肌肉张力轻微增加，表现为抓紧和释放或在动作结束时阻力最小ROM）当受影响的部分弯曲或伸展时，1+（肌张力轻微增加，表现为卡住，随后在整个 ROM 的其余部分（不到一半）阻力最小），2（更明显的增加肌张力），3（肌张力显着增加）或 4（受影响的部分在屈曲或伸展时僵硬）。 原始分数“+1”被赋予派生的数字分数“2”，较高的数字分数增加 1，因此 MAS 分数范围为 0 至 5，较高的分数表示较高的肌肉张力。 基线的负变化表示肌肉张力下降。 提供了注射腕屈肌的受试者的数据。
基线（TC 1，第 1 天）和 TC 1，第 6 周和第 16 周。
第 6 周和第 16 周研究肢体手指屈肌的 MAS 评分从基线到 TC 1 的平均变化
大体时间：基线（TC 1，第 1 天）和 TC 1，第 6 周和第 16 周。
MAS 用于评估上肢 PTMG 的肌肉张力，由 6 个等级组成：0（肌肉张力没有增加），1（肌肉张力轻微增加，表现为抓紧和释放或在动作结束时阻力最小ROM）当受影响的部分弯曲或伸展时，1+（肌张力轻微增加，表现为卡住，随后在整个 ROM 的其余部分（不到一半）阻力最小），2（更明显的增加肌张力），3（肌张力显着增加）或 4（受影响的部分在屈曲或伸展时僵硬）。 原始分数“+1”被赋予派生的数字分数“2”，较高的数字分数增加 1，因此 MAS 分数范围为 0 至 5，较高的分数表示较高的肌肉张力。 基线的负变化表示肌肉张力下降。 提供了在手指屈肌中注射的受试者的数据。
基线（TC 1，第 1 天）和 TC 1，第 6 周和第 16 周。
TC 1 第 16 周的平均 PGA 分数
大体时间：基线（TC 1，第 1 天）和 TC 1，第 16 周。
治疗反应的 PGA 是通过询问研究者以下问题来评估的：“自研究开始以来，您如何评价受试者上肢对治疗的反应？”。 答案采用 9 分等级评分（-4：明显更差，-3：更差，-2：更差，-1：稍差，0：无变化，+1：略有改善，+2：改善，+ 3：有很大改善，+4：有显着改善）。 给出了第 16 周 TC 1 时每个治疗组的平均分数。
基线（TC 1，第 1 天）和 TC 1，第 16 周。
第 16 周 TC 1 的平均 GAS 总分
大体时间：基线（TC 1，第 1 天）和 TC 1，第 16 周。
GAS 是一种功能性 5 分制量表，用于衡量个人治疗目标的进展情况。 在每个 TC 开始时，研究者和孩子的父母/监护人/照顾者在治疗前为每个受试者定义 1 到 3 个单独的目标。 实现每个目标的结果按 5 分制评分，范围从 -2 到 +2（-2：远低于预期结果，-1：略低于预期结果，0：预期结果，+1：略高于预期结果预期结果，+2：比预期结果多得多）。 更高的分数表示更好的结果。 GAS T 分数计算为：50+(10∑_(i=1)^n wi xi)/√(0.7∑_(i=1)^n wi^2 +0.3(∑_(i=1)^n wi)^2) 其中，xi = 基线后第 i 个目标的评分； wi = 第 i 个目标的权重，计算为重要性 * 基线定义的难度； n = 在基线和基线后评估的目标数量。 GAS T 分数为 50 表示达到了预期的目标。 低于 50 的分数反映目标实现不足，高于 50 的分数反映目标实现过度。
基线（TC 1，第 1 天）和 TC 1，第 16 周。
第 16 周儿科生活质量 (PedsQL) 评分从基线到 TC 1 的平均变化
大体时间：基线（TC 1，第 1 天）和 TC 1，第 16 周。
父母/监护人完成了关于他们孩子生活质量的问卷调查。 PedsQL 父母调查表衡量了 2-18 岁儿童/青少年的医疗保健概念。 通用核心量表包括身体、情感、社交和学校方面。 CP模块也完成了。 分数转换为从 0 到 100 的等级，分数越高表示生活质量越好。 从基线到 TC 1，第 16 周的平均变化针对一般核心量表和 CP 模块呈现。 与基线相比的积极变化表明生活质量有所改善。
基线（TC 1，第 1 天）和 TC 1，第 16 周。

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Ipsen

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2014年4月1日

初级完成 (实际的)

2017年9月21日

研究完成 (实际的)

2018年9月4日

研究注册日期

首次提交

2014年4月3日

首先提交符合 QC 标准的

2014年4月7日

首次发布 (估计)

2014年4月8日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2022年9月28日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2022年9月15日

最后验证

2022年9月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • Y-52-52120-153
  • 2010-021817-22 (EudraCT编号)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

是的

IPD 计划说明

合格的研究人员可以请求访问患者水平的数据和相关研究文件，包括临床研究报告、带有任何修订的研究方案、带注释的病例报告表、统计分析计划和数据集规范。 患者层面的数据将被匿名化，研究文件将被编辑以保护研究参与者的隐私。

任何请求都应提交至 www.vivli.org 供独立科学审查委员会评估。

IPD 共享时间框架

在适用的情况下，在研究药物和适应症在美国和欧盟获得批准后 6 个月或在描述结果的主要手稿被接受发表后 6 个月（以较晚者为准），可获得合格研究的数据。

IPD 共享访问标准

有关 Ipsen 的共享标准、符合条件的研究和共享过程的更多详细信息，请参见此处 (https://vivli.org/members/ourmembers/)。

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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