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Efficacité et innocuité de Dysport dans le traitement de la spasticité des membres supérieurs chez les enfants (PUL)

15 septembre 2022 mis à jour par: Ipsen

Une étude de phase III, multicentrique, en double aveugle, prospective, randomisée, contrôlée, à traitements multiples évaluant l'efficacité et l'innocuité de DYSPORT® utilisé dans le traitement de la spasticité des membres supérieurs chez les enfants

Le but de cette étude est d'évaluer l'efficacité et l'innocuité de doses multiples de Dysport utilisées dans le traitement de la spasticité des membres supérieurs (altération de la performance des muscles squelettiques) chez les enfants atteints de paralysie cérébrale (PC).

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

212

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Belgique
      • Brussels, Belgique
  • Espagne
      • Barcelona, Espagne
      • Terrassa, Espagne
  • Israël
      • Be'er Sheva, Israël
      • Jerusalem, Israël
      • Petaẖ Tiqwa, Israël
      • Tel Aviv, Israël
      • Tel Hashomer, Israël
  • Mexique
      • Celaya, Mexique
      • Monterrey, Mexique
    • Baja California Sur
      • La Paz, Baja California Sur, Mexique
  • Pologne
      • Gdansk, Pologne
      • Poznan, Pologne
      • Wiazowna, Pologne
  • Tchéquie
      • Brno, Tchéquie
      • Prague, Tchéquie
  • Turquie
      • Istanbul, Turquie
      • Izmir, Turquie
      • Kocaeli, Turquie
  • États-Unis
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, États-Unis
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, États-Unis
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, États-Unis
    • Michigan
      • Royal Oak, Michigan, États-Unis
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, États-Unis
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, États-Unis
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, États-Unis
    • New York
      • New York, New York, États-Unis
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, États-Unis
    • Oregon
      • Portland, Oregon, États-Unis
    • Texas
      • Austin, Texas, États-Unis
      • Dallas, Texas, États-Unis

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

2 ans à 17 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Spasticité des membres supérieurs due à la paralysie cérébrale
  • Poids corporel 10 kg ou plus
  • Score MAS de 2 ou plus dans les fléchisseurs du coude ou du poignet touchés

Critère d'exclusion:

  • Myocontracture fixe
  • Injection antérieure de phénol ou d'alcool dans l'année
  • Mouvements athétoïdes ou dystoniques sévères
  • Chirurgie antérieure ou prévue pour la spasticité des fléchisseurs du coude ou du poignet
  • Troubles neuromusculaires
  • Précédent Rhizotomie dans les 6 mois
  • Baclofène intrathécal dans les 30 jours

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Double

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Groupe A
Groupe A - Traitements 1, 2, 3 et 4 : Dysport 16 unités (U)/kg dans un membre supérieur (le membre de l'étude).
Biologique: Toxine botulique de type A
Sujets randomisés pour recevoir Dysport 2 U/kg, 8 U/kg ou 16 U/kg administrés par voie intramusculaire dans le membre de l'étude.
Autres noms:
  • AbobotulinumtoxinA (Dysport®)
Expérimental: Groupe B
Groupe B - Traitements 1, 2, 3 et 4 : Dysport 8 U/kg dans un membre supérieur (le membre de l'étude).
Biologique: Toxine botulique de type A
Sujets randomisés pour recevoir Dysport 2 U/kg, 8 U/kg ou 16 U/kg administrés par voie intramusculaire dans le membre de l'étude.
Autres noms:
  • AbobotulinumtoxinA (Dysport®)
Expérimental: Groupe C

Groupe C - Traitement 1 : Dysport 2 U/kg dans un membre supérieur (le membre de l'étude).

Groupe C - Traitements 2, 3 et 4 : Dysport 8 ou 16 U/kg dans un membre supérieur (le membre de l'étude).
Biologique: Toxine botulique de type A
Sujets randomisés pour recevoir Dysport 2 U/kg, 8 U/kg ou 16 U/kg administrés par voie intramusculaire dans le membre de l'étude.
Autres noms:
  • AbobotulinumtoxinA (Dysport®)

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement moyen de la ligne de base à TC 1, semaine 6 du score MAS dans le TC 1 PTMG
Délai: Baseline (TC 1, Jour 1) et TC 1, Semaine 6.
Le MAS a été utilisé pour évaluer le tonus musculaire du membre supérieur PTMG et se compose de 6 grades : 0 (pas d'augmentation du tonus musculaire), 1 (légère augmentation du tonus musculaire, se manifestant par un rattrapage ou par une résistance minimale à la fin de l'AMD) lorsque la partie atteinte est déplacée en flexion ou en extension, 1+ (légère augmentation du tonus musculaire, se manifestant par un rattrapage, suivie d'une résistance minimale sur le reste (moins de la moitié) de l'AMD), 2 (augmentation plus marquée du tonus musculaire), 3 (augmentation considérable du tonus musculaire) ou 4 (partie(s) affectée(s) rigide(s) en flexion ou en extension). Le score d'origine "+1" a reçu un score numérique dérivé de "2" et les scores numériques les plus élevés ont été incrémentés de 1, de sorte que la plage de scores MAS allait de 0 à 5, les scores les plus élevés indiquant un tonus musculaire plus important. Un changement négatif par rapport à la ligne de base indique une diminution du tonus musculaire.
Baseline (TC 1, Jour 1) et TC 1, Semaine 6.

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Score moyen de l'évaluation globale du médecin (PGA) au TC 1, semaine 6
Délai: CT 1, Semaine 6.
Le PGA de la réponse au traitement a été évalué en posant à l'investigateur la question suivante : « Comment évaluez-vous la réponse au traitement dans le membre supérieur du sujet depuis le début de l'étude ? ». Les réponses étaient sur une échelle de notation en 9 points (-4 : nettement pire, -3 : bien pire, -2 : pire, -1 : légèrement pire, 0 : aucun changement, +1 : légèrement amélioré, +2 : amélioré, + 3 : bien amélioré et +4 : nettement amélioré). Les scores moyens pour chaque groupe de traitement à TC 1, Semaine 6 sont présentés.
CT 1, Semaine 6.
Score total moyen sur l'échelle de réalisation des objectifs (GAS) au TC 1, semaine 6
Délai: CT 1, Semaine 6.
Le GAS est une échelle fonctionnelle à 5 points utilisée pour mesurer les progrès vers les objectifs thérapeutiques individuels. Au début de chaque TC, 1 à 3 objectifs individuels ont été définis pour chaque sujet par l'investigateur et les parents/tuteurs/soignants de l'enfant avant le traitement. Le résultat pour atteindre chaque objectif a été noté sur une échelle de 5 points allant de -2 à +2 (-2 : résultat nettement inférieur au résultat attendu, -1 : résultat légèrement inférieur au résultat attendu, 0 : résultat attendu, +1 : un peu plus que résultat attendu, +2 : bien plus que le résultat attendu). Un score plus élevé indique un meilleur résultat. Un T-score GAS a été calculé comme suit : 50+(10∑_(i=1)^n wi xi)/√(0,7∑_(i=1)^n wi^2 +0,3(∑_(i=1)^n wi)^2) où, xi = évaluation du ième objectif après la ligne de base ; wi = poids du ième objectif, calculé comme importance * difficulté telle que définie au départ ; n = nombre d'objectifs évalués au départ et après le départ. Un score GAS T de 50 indique que les objectifs ont été atteints comme prévu. Les scores inférieurs à 50 reflètent la sous-réalisation des objectifs et les scores supérieurs à 50 reflètent la sur-réalisation des objectifs.
CT 1, Semaine 6.

Autres mesures de résultats

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement moyen de la ligne de base à TC 1 semaine 16 du score MAS dans le TC 1 PTMG
Délai: Baseline (TC 1, Jour 1) et TC 1, Semaine 16.
Le MAS a été utilisé pour évaluer le tonus musculaire du membre supérieur PTMG et se compose de 6 grades : 0 (pas d'augmentation du tonus musculaire), 1 (légère augmentation du tonus musculaire, se manifestant par un rattrapage ou par une résistance minimale à la fin de l'AMD) lorsque la partie atteinte est déplacée en flexion ou en extension, 1+ (légère augmentation du tonus musculaire, se manifestant par un rattrapage, suivie d'une résistance minimale sur le reste (moins de la moitié) de l'AMD), 2 (augmentation plus marquée du tonus musculaire), 3 (augmentation considérable du tonus musculaire) ou 4 (partie(s) affectée(s) rigide(s) en flexion ou en extension). Le score d'origine "+1" a reçu un score numérique dérivé de "2" et les scores numériques les plus élevés ont été incrémentés de 1, de sorte que la plage de scores MAS allait de 0 à 5, les scores les plus élevés indiquant un tonus musculaire plus important. Un changement négatif par rapport à la ligne de base indique une diminution du tonus musculaire.
Baseline (TC 1, Jour 1) et TC 1, Semaine 16.
Changement moyen de la ligne de base à TC 1 semaines 6 et 16 du score MAS dans les fléchisseurs du coude du membre de l'étude
Délai: Baseline (TC 1, Jour 1) et TC 1, Semaines 6 et 16.
Le MAS a été utilisé pour évaluer le tonus musculaire du membre supérieur PTMG et se compose de 6 grades : 0 (pas d'augmentation du tonus musculaire), 1 (légère augmentation du tonus musculaire, se manifestant par un rattrapage ou par une résistance minimale à la fin de l'AMD) lorsque la partie atteinte est déplacée en flexion ou en extension, 1+ (légère augmentation du tonus musculaire, se manifestant par un rattrapage, suivie d'une résistance minimale sur le reste (moins de la moitié) de l'AMD), 2 (augmentation plus marquée du tonus musculaire), 3 (augmentation considérable du tonus musculaire) ou 4 (partie(s) affectée(s) rigide(s) en flexion ou en extension). Le score d'origine "+1" a reçu un score numérique dérivé de "2" et les scores numériques les plus élevés ont été incrémentés de 1, de sorte que la plage de scores MAS allait de 0 à 5, les scores les plus élevés indiquant un tonus musculaire plus important. Un changement négatif par rapport à la ligne de base indique une diminution du tonus musculaire. Les données sont présentées pour les sujets injectés dans les fléchisseurs du coude.
Baseline (TC 1, Jour 1) et TC 1, Semaines 6 et 16.
Changement moyen de la ligne de base à TC 1 semaines 6 et 16 du score MAS dans les fléchisseurs du poignet du membre de l'étude
Délai: Baseline (TC 1, Jour 1) et TC 1, Semaines 6 et 16.
Le MAS a été utilisé pour évaluer le tonus musculaire du membre supérieur PTMG et se compose de 6 grades : 0 (pas d'augmentation du tonus musculaire), 1 (légère augmentation du tonus musculaire, se manifestant par un rattrapage ou par une résistance minimale à la fin de l'AMD) lorsque la partie atteinte est déplacée en flexion ou en extension, 1+ (légère augmentation du tonus musculaire, se manifestant par un rattrapage, suivie d'une résistance minimale sur le reste (moins de la moitié) de l'AMD), 2 (augmentation plus marquée du tonus musculaire), 3 (augmentation considérable du tonus musculaire) ou 4 (partie(s) affectée(s) rigide(s) en flexion ou en extension). Le score d'origine "+1" a reçu un score numérique dérivé de "2" et les scores numériques les plus élevés ont été incrémentés de 1, de sorte que la plage de scores MAS allait de 0 à 5, les scores les plus élevés indiquant un tonus musculaire plus important. Un changement négatif par rapport à la ligne de base indique une diminution du tonus musculaire. Les données sont présentées pour les sujets injectés dans les fléchisseurs du poignet.
Baseline (TC 1, Jour 1) et TC 1, Semaines 6 et 16.
Changement moyen de la ligne de base à TC 1 semaines 6 et 16 du score MAS dans les fléchisseurs des doigts du membre de l'étude
Délai: Baseline (TC 1, Jour 1) et TC 1, Semaines 6 et 16.
Le MAS a été utilisé pour évaluer le tonus musculaire du membre supérieur PTMG et se compose de 6 grades : 0 (pas d'augmentation du tonus musculaire), 1 (légère augmentation du tonus musculaire, se manifestant par un rattrapage ou par une résistance minimale à la fin de l'AMD) lorsque la partie atteinte est déplacée en flexion ou en extension, 1+ (légère augmentation du tonus musculaire, se manifestant par un rattrapage, suivie d'une résistance minimale sur le reste (moins de la moitié) de l'AMD), 2 (augmentation plus marquée du tonus musculaire), 3 (augmentation considérable du tonus musculaire) ou 4 (partie(s) affectée(s) rigide(s) en flexion ou en extension). Le score d'origine "+1" a reçu un score numérique dérivé de "2" et les scores numériques les plus élevés ont été incrémentés de 1, de sorte que la plage de scores MAS allait de 0 à 5, les scores les plus élevés indiquant un tonus musculaire plus important. Un changement négatif par rapport à la ligne de base indique une diminution du tonus musculaire. Les données sont présentées pour les sujets injectés dans les fléchisseurs des doigts.
Baseline (TC 1, Jour 1) et TC 1, Semaines 6 et 16.
Score PGA moyen à TC 1 semaine 16
Délai: Baseline (TC 1, Jour 1) et TC 1, Semaine 16.
Le PGA de la réponse au traitement a été évalué en posant à l'investigateur la question suivante : « Comment évaluez-vous la réponse au traitement dans le membre supérieur du sujet depuis le début de l'étude ? ». Les réponses étaient sur une échelle de notation en 9 points (-4 : nettement pire, -3 : bien pire, -2 : pire, -1 : légèrement pire, 0 : aucun changement, +1 : légèrement amélioré, +2 : amélioré, + 3 : bien amélioré et +4 : nettement amélioré). Les scores moyens pour chaque groupe de traitement à TC 1 Semaine 16 sont présentés.
Baseline (TC 1, Jour 1) et TC 1, Semaine 16.
Score total GAS moyen au TC 1, semaine 16
Délai: Baseline (TC 1, Jour 1) et TC 1, Semaine 16.
Le GAS est une échelle fonctionnelle à 5 points utilisée pour mesurer les progrès vers les objectifs thérapeutiques individuels. Au début de chaque TC, 1 à 3 objectifs individuels ont été définis pour chaque sujet par l'investigateur et les parents/tuteurs/soignants de l'enfant avant le traitement. Le résultat pour atteindre chaque objectif a été noté sur une échelle de 5 points allant de -2 à +2 (-2 : résultat nettement inférieur au résultat attendu, -1 : résultat légèrement inférieur au résultat attendu, 0 : résultat attendu, +1 : un peu plus que résultat attendu, +2 : bien plus que le résultat attendu). Un score plus élevé indique un meilleur résultat. Un T-score GAS a été calculé comme suit : 50+(10∑_(i=1)^n wi xi)/√(0,7∑_(i=1)^n wi^2 +0,3(∑_(i=1)^n wi)^2) où, xi = évaluation du ième objectif après la ligne de base ; wi = poids du ième objectif, calculé comme importance * difficulté telle que définie au départ ; n = nombre d'objectifs évalués au départ et après le départ. Un score GAS T de 50 indique que les objectifs ont été atteints comme prévu. Les scores inférieurs à 50 reflètent la sous-réalisation des objectifs et les scores supérieurs à 50 reflètent la sur-réalisation des objectifs.
Baseline (TC 1, Jour 1) et TC 1, Semaine 16.
Changement moyen de la ligne de base à TC 1, semaine 16 dans les scores de qualité de vie pédiatrique (PedsQL)
Délai: Baseline (TC 1, Jour 1) et TC 1, Semaine 16.
Les parents/tuteurs ont rempli des questionnaires sur la qualité de vie de leur enfant. L'inventaire des parents PedsQL a mesuré les concepts de soins de santé pour les enfants/adolescents âgés de 2 à 18 ans. Les échelles de base génériques incluent les aspects physiques, émotionnels, sociaux et scolaires. Le module CP a également été complété. Les scores ont été transformés sur une échelle de 0 à 100, les scores les plus élevés indiquant une meilleure qualité de vie. Les changements moyens de la ligne de base à TC 1, semaine 16 sont présentés pour l'échelle générale de base et pour le module CP. Un changement positif par rapport au départ indique une amélioration de la qualité de vie.
Baseline (TC 1, Jour 1) et TC 1, Semaine 16.

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Ipsen

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

1 avril 2014

Achèvement primaire (Réel)

21 septembre 2017

Achèvement de l'étude (Réel)

4 septembre 2018

Dates d'inscription aux études

Première soumission

3 avril 2014

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

7 avril 2014

Première publication (Estimation)

8 avril 2014

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

28 septembre 2022

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

15 septembre 2022

Dernière vérification

1 septembre 2022

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • Y-52-52120-153
  • 2010-021817-22 (Numéro EudraCT)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Les chercheurs qualifiés peuvent demander l'accès aux données au niveau du patient et aux documents d'étude connexes, y compris le rapport d'étude clinique, le protocole d'étude avec toute modification, le formulaire de rapport de cas annoté, le plan d'analyse statistique et les spécifications de l'ensemble de données. Les données au niveau des patients seront anonymisées et les documents de l'étude seront expurgés pour protéger la vie privée des participants à l'étude.

Toute demande doit être soumise à www.vivli.org pour évaluation par un comité d'examen scientifique indépendant.

Délai de partage IPD

Le cas échéant, les données des études éligibles sont disponibles 6 mois après que le médicament étudié et l'indication ont été approuvés aux États-Unis et dans l'UE ou après que le manuscrit principal décrivant les résultats a été accepté pour publication, selon la date la plus tardive.

Critères d'accès au partage IPD

De plus amples détails sur les critères de partage d'Ipsen, les études éligibles et le processus de partage sont disponibles ici (https://vivli.org/members/ourmembers/).

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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